Tutkimus attreonaamin inhalaatiosta lapsille, joilla on kystinen fibroosi ja uusi hengitysteiden infektio Pseudomonas Aeruginosa -bakteerin toimesta (ALPINE 2)
torstai 26. toukokuuta 2022 päivittänyt: Gilead Sciences
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vaiheen 3B koe kahden atstreonaami 75 mg:n jauheen ja liuottimen sumutinliuokseen / Aztreonaami inhalaatioliuokseen (AZLI) hoito-ohjelman turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja uusi hengitystie Tract Pseudomonas Aeruginosa (PA) -infektio/kolonisaatio
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida 14 päivän hoitojakson turvallisuutta ja tehoa 28 päivän atstreonaami inhalaatioliuokseen (AZLI) -hoitoon verrattuna lapsipotilailla, joilla on uusi Pseudomonas aeruginosa hengitystieinfektio tai kolonisaatio.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
149
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1081 HV
- VU University Medical Center
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Edegem, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall D hebron
-
Esplugues de Llobregat, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Malaga, Espanja, 29011
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
Sabadell, Espanja, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Espanja, 46010
- Hospital Clínico Universitario
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Corporation
-
Haifa, Israel, 3436212
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9765422
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petah Tikva, Israel, 4920230
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda
-
Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Italia, 00161
- Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
-
Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Medizinische Universitat Graz
-
Innsbruck, Itävalta, 06020
- Medizinische Universitat Innsbruck
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Kreikka, 54642
- General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Hopital des enfants - GH Pellegrin
-
Grenoble, Ranska, 38043
- Chu Grenoble Alpes
-
Paris, Ranska, 75019
- Hôpital Robert Debré APHP
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitatsklinikum Essen
-
Kiel, Saksa, 24116
- Stadtisches Krankenhaus Kiel
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZG
- NHS Grampian
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
- University Hospitals Of Leicester Nhs Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Barts and the London Children's Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Middlesbrough, Yhdistynyt kuningaskunta, TS4 3BW
- South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital NHS Trust
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
-
Stoke on Trent, Yhdistynyt kuningaskunta, ST4 6QG
- University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Health System
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Corner Children's Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 kuukautta - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Kystisen fibroosin (CF) diagnoosi vuoden 2008 CF-konsensuskonferenssin kriteereillä määritettynä: Hikikloriditaso ≥ 60 milliekvivalenttia litrassa (mEq/L) kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesilla; tai genotyyppi, jossa on 2 tunnistettavaa mutaatiota, jotka ovat yhdenmukaisia CF:n kanssa; tai epänormaali nenän transepiteliaalinen potentiaaliero (NPD) ja yksi tai useampi kliininen piirre, joka on yhdenmukainen CF:n kanssa
- Dokumentoitu uusi positiivinen hengitystieviljelmä PA:lle 30 päivän sisällä seulonnasta, joka määritellään joko ensimmäiseksi elinaikana dokumentoiduksi PA-positiiviseksi viljelmäksi tai PA-negatiivisten hengitysteiden viljelmien vähintään 2 vuoden historian jälkeen (vähintään 2 viljelmää vuodessa) )
- Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) ≥ 80 % ennustettu (≥ 6-vuotiaille henkilöille, jotka voivat luotettavasti suorittaa spirometriaarviointeja)
- Kliinisesti stabiili ilman merkkejä akuuteista merkittävistä hengitystieoireista, jotka vaatisivat suonensisäisten (IV) antipseudomonaalisten antibioottien antamista, happilisää tai sairaalahoitoa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- IV- tai inhaloitavien antipseudomonaalisten antibioottien käyttö 2 vuoden sisällä seulonnasta
- Suun kautta otettavien antipseudomonaalisten antibioottien käyttö hengitystieoireisiin 30 päivän sisällä tutkimukseen saapumisesta (seulontakäynti)
- Aiempi intoleranssi inhaloitaville lyhytvaikutteisille β2-agonisteille
- Keuhkonsiirron historia
- Nykyinen päivittäinen jatkuva happilisätarve tai yli 2 l/minuutti yöllä
- Sairaalahoito hengitystapahtuman vuoksi 30 päivää ennen seulontaa
- Muutokset bronkodilaattorissa, kortikosteroidissa, dornaasi alfassa tai hypertonisissa suolaliuoslääkkeissä 7 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Merkittävät muutokset (tutkijan harkinnan mukaan) fysioterapiatekniikassa tai aikataulussa 7 päivän sisällä ennen seulontaa
- Epänormaalit munuaisten tai maksan toiminnan tulokset viimeisimmissä testeissä viimeisten 12 kuukauden aikana, määriteltynä aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 5 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai seerumin kreatiniini > 2 kertaa ULN iän mukaan
- Sellaisen tilan tai poikkeavuuden olemassaolo, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi koehenkilön turvallisuuden tai tutkimusaineiston laadun
- Tunnettu yliherkkyys atstreonaamille, sen metaboliiteille tai AZLI:n valmisteen apuaineille
- Hengityselinten viljelmät, jotka on suoritettu 24 kuukauden sisällä ennen seulontaa ja jotka ovat positiivisia MILLOIN Burkholderia spp. tai ei-tuberkuloottiset mykobakteerit (NTM)
Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KAKSINKERTAINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: AZLI + Placebo
Atstreonaamia annetaan 75 mg/ml kolmesti vuorokaudessa (TID) 14 päivän ajan, minkä jälkeen annetaan plaseboa (PTM) atstreonaamia vastaavaa atstreonaamia TID 14 päivän ajan.
|
Annetaan PARI Altera® -sumutinjärjestelmän kautta.
Alle 2-vuotiaat osallistujat saavat SmartMask® Babyn kautta, 2–< 6 vuotta SmartMask Kids®:n kautta ja yli 6-vuotiaat osallistujat sumuttimen suukappaleen kautta.
Muut nimet:
Annetaan PARI Altera® -sumutinjärjestelmän kautta.
Alle 2-vuotiaat osallistujat saavat SmartMask® Babyn kautta, 2–< 6 vuotta SmartMask Kids®:n kautta ja yli 6-vuotiaat osallistujat sumuttimen suukappaleen kautta.
|
|
KOKEELLISTA: AZLI
Atstreonaamia 75 mg/ml annetaan kolme kertaa päivässä 28 päivän ajan.
|
Annetaan PARI Altera® -sumutinjärjestelmän kautta.
Alle 2-vuotiaat osallistujat saavat SmartMask® Babyn kautta, 2–< 6 vuotta SmartMask Kids®:n kautta ja yli 6-vuotiaat osallistujat sumuttimen suukappaleen kautta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Pseudomonas Aeruginosa (PA) -negatiivisia viljelmiä sairastavien osallistujien prosenttiosuus 28 päivää hoidon jälkeen 14 päivän hoitoryhmässä vs. 28 päivän hoitoryhmässä
Aikaikkuna: 28 päivää hoidon jälkeen (viikot 4-6 14 päivän hoitoryhmälle ja viikot 4-8 28 päivän hoitoryhmälle)
|
28 päivää hoidon jälkeen (viikot 4-6 14 päivän hoitoryhmälle ja viikot 4-8 28 päivän hoitoryhmälle)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika primaarisesta hävittämisestä PA:n uusiutumiseen 108 viikon hoidon jälkeisen seurantajakson aikana
Aikaikkuna: AZLI:n viimeinen annostuspäivä viikkoon 112 asti
|
Ensisijainen hävitys saavutettiin, kun kaikki viljelmät 28 päivän ajan AZLI-hoidon jälkeen olivat PA-negatiivisia.
PA-hävityksen jälkeinen uusiutuminen määriteltiin ensimmäiseksi positiiviseksi PA-viljelytulokseksi osallistujalla, joka saavutti onnistuneesti ensisijaisen päätepisteen ja jolla ei ollut PA-positiivista viljelmää paikallisesta laboratoriosta viikoilla 4–6 AZLI 14 päivän ryhmässä tai viikolla 8 AZLI 28 päivän ryhmässä.
|
AZLI:n viimeinen annostuspäivä viikkoon 112 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli PA-negatiivisia viljelmiä 28 päivää hoidon jälkeen 14 päivän hoitoryhmässä vs. historialliset yhdistetyt tiedot PA:n hävittämisestä 28 päivää hoidon jälkeen osallistujilla, joita hoidettiin tobramysiini-sumutinliuoksella (TNS)
Aikaikkuna: 28 päivää hoidon jälkeen (viikot 4-6 14 päivän hoitoryhmässä)
|
28 päivää hoidon jälkeen (viikot 4-6 14 päivän hoitoryhmässä)
|
|
|
Aika PA:n uusiutumiseen TNS ELITE -tutkimuksen väestöä vastaavan osallistujien alaryhmän osalta 108 viikon hoidon jälkeisen seurantajakson aikana
Aikaikkuna: AZLI:n viimeinen annostuspäivä viikkoon 112 asti
|
ELITE-tutkimuksessa (NCT00391976) kystistä fibroosia sairastavat osallistujat, joilla oli varhainen PA-infektio, saivat TNS:ää. Julkaistut kriteerit tehokkuusanalyysipopulaatiolle ELITE-tutkimuksessa sisälsivät:
|
AZLI:n viimeinen annostuspäivä viikkoon 112 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 28. marraskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 23. syyskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 13. heinäkuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. heinäkuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Maanantai 17. heinäkuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 14. kesäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. toukokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. toukokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Sairauden ominaisuudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Gram-negatiiviset bakteeri-infektiot
- Bakteeri-infektiot
- Bakteeri-infektiot ja mykoosit
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Infektiot
- Tartuntataudit
- Kystinen fibroosi
- Hengitysteiden infektiot
- Pseudomonas-infektiot
- Infektiota estävät aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Aztreonaami
Muut tutkimustunnusnumerot
- GS-US-205-1850
- 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät ulkopuoliset tutkijat voivat pyytää IPD:tä tähän tutkimukseen tutkimuksen päätyttyä.
Saat lisätietoja vierailemalla verkkosivustollamme osoitteessa https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/
IPD-jaon aikakehys
18 kuukautta opintojen päättymisen jälkeen
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Suojattu ulkoinen ympäristö käyttäjätunnuksella, salasanalla ja RSA-koodilla.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis