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Estudo do Aztreonam para Inalação em Crianças com Fibrose Cística e Nova Infecção das Vias Aéreas por Bactéria Pseudomonas Aeruginosa (ALPINE 2)

26 de maio de 2022 atualizado por: Gilead Sciences

Estudo randomizado, duplo-cego, de fase 3B para avaliar a segurança e a eficácia de 2 regimes de tratamento de Aztreonam 75 mg em pó e solvente para solução de nebulização / Aztreonam para solução de inalação (AZLI) em pacientes pediátricos com fibrose cística (FC) e novo início respiratório Infecção/colonização por Pseudomonas Aeruginosa (PA)

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia de um curso de 14 dias versus um curso de 28 dias de aztreonam para solução para inalação (AZLI) em participantes pediátricos com infecção ou colonização do trato respiratório por Pseudomonas aeruginosa.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

149

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Kiel, Alemanha, 24116
        • Stadtisches Krankenhaus Kiel
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Esplugues de Llobregat, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Espanha, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Sabadell, Espanha, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanha, 46010
        • Hospital Clínico Universitario
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Corner Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
  • França
      • Bordeaux, França, 33076
        • Hopital des enfants - GH Pellegrin
      • Grenoble, França, 38043
        • Chu Grenoble Alpes
      • Paris, França, 75019
        • Hôpital Robert Debré APHP
  • Grécia
      • Thessaloniki, Grécia, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israel, 4920230
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Itália
      • Catania, Itália, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
      • Milano, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda
      • Napoli, Itália, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Itália, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
      • Verona, Itália, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Reino Unido
      • Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZG
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Exeter, Reino Unido, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
      • Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
        • University Hospitals Of Leicester Nhs Trust
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Barts and the London Children's Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Middlesbrough, Reino Unido, TS4 3BW
        • South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital NHS Trust
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
      • Stoke on Trent, Reino Unido, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
  • Áustria
      • Graz, Áustria, 8036
        • Medizinische Universitat Graz
      • Innsbruck, Áustria, 06020
        • Medizinische Universitat Innsbruck

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 meses a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico de fibrose cística (FC) conforme determinado pelos critérios da CF Consensus Conference de 2008: nível de cloreto no suor ≥ 60 miliequivalentes por litro (mEq/L) por iontoforese quantitativa de pilocarpina; ou um genótipo com 2 mutações identificáveis ​​consistentes com FC; ou uma diferença de potencial transepitelial nasal anormal (NPD) e 1 ou mais características clínicas consistentes com FC
  • Novo início documentado de cultura positiva do trato respiratório para PA dentro de 30 dias após a triagem definida como primeira cultura documentada de PA positiva ou PA recuperada após pelo menos 2 anos de história de culturas respiratórias PA negativas (pelo menos 2 culturas por ano )
  • Volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) ≥ 80% do previsto (para indivíduos ≥ 6 anos de idade que podem realizar avaliações de espirometria com segurança)
  • Clinicamente estável sem evidência de sintomas respiratórios agudos significativos que exigiriam administração de antibióticos antipseudomonas intravenosos (IV), suplementação de oxigênio ou hospitalização

Principais Critérios de Exclusão:

  • Uso de antibióticos antipseudomonas IV ou inalatórios dentro de 2 anos da triagem
  • Uso de antibióticos antipseudomonas orais para um evento respiratório dentro de 30 dias da entrada no estudo (visita de triagem)
  • História de intolerância a β2-agonistas inalatórios de ação curta
  • Histórico de transplante pulmonar
  • Necessidade atual de suplementação diária contínua de oxigênio ou necessidade de mais de 2 L/minuto à noite
  • Hospitalização por evento respiratório nos 30 dias anteriores à triagem
  • Alterações nos medicamentos broncodilatadores, corticosteroides, dornase alfa ou solução salina hipertônica dentro de 7 dias antes da triagem.
  • Mudanças significativas (a critério dos investigadores) na técnica ou cronograma de fisioterapia dentro de 7 dias antes da triagem
  • Resultados anormais da função renal ou hepática no teste mais recente nos 12 meses anteriores, definidos como Aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) > 5 vezes o limite superior do normal (LSN) ou Creatinina sérica > 2 vezes o LSN para a idade
  • Presença de uma condição ou anormalidade que comprometa a segurança do sujeito ou a qualidade dos dados do estudo, na opinião do Investigador
  • Hipersensibilidade conhecida ao aztreonam, seus metabólitos ou excipientes da formulação do AZLI
  • Culturas respiratórias realizadas dentro de 24 meses antes da triagem que são positivas para QUALQUER Burkholderia spp. ou Micobactérias não tuberculosas (NTM)

Nota: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: AZLI + Placebo
75 mg/ml de aztreonam serão administrados três vezes ao dia (TID) por 14 dias seguidos de placebo para igualar (PTM) aztreonam TID por 14 dias.
Medicamento: AZLI
Administrado através do sistema de nebulização PARI Altera®. Participantes < 2 anos receberão via SmartMask® Baby, 2 a < 6 anos via SmartMask Kids® e > 6 anos via bocal nebulizador.
Outros nomes:
  • Cayston®
  • Aztreonam
Medicamento: Placebo
Administrado através do sistema de nebulização PARI Altera®. Participantes < 2 anos receberão via SmartMask® Baby, 2 a < 6 anos via SmartMask Kids® e > 6 anos via bocal nebulizador.
EXPERIMENTAL: AZLI
75 mg/ml de aztreonam serão administrados TID por 28 dias.
Medicamento: AZLI
Administrado através do sistema de nebulização PARI Altera®. Participantes < 2 anos receberão via SmartMask® Baby, 2 a < 6 anos via SmartMask Kids® e > 6 anos via bocal nebulizador.
Outros nomes:
  • Cayston®
  • Aztreonam

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Porcentagem de participantes com culturas negativas de Pseudomonas Aeruginosa (PA) até 28 dias após o tratamento no grupo de tratamento de 14 dias versus grupo de tratamento de 28 dias
Prazo: 28 dias após o tratamento (semanas 4 a 6 para o grupo de tratamento de 14 dias e semanas 4 a 8 para o grupo de tratamento de 28 dias)
28 dias após o tratamento (semanas 4 a 6 para o grupo de tratamento de 14 dias e semanas 4 a 8 para o grupo de tratamento de 28 dias)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo desde a erradicação primária até a recorrência de PA durante um período de acompanhamento pós-tratamento de 108 semanas
Prazo: Data da última dose de AZLI até a semana 112
A erradicação primária foi alcançada quando todas as culturas até 28 dias após o tratamento com AZLI foram PA negativas. A recorrência após a erradicação do PA foi definida como o primeiro resultado positivo da cultura de PA no participante que atingiu o endpoint primário e não teve cultura positiva de PA do laboratório local na Semana 4 até a Semana 6 para o grupo AZLI 14 Dias ou até a Semana 8 para o grupo AZLI 28 Dias.
Data da última dose de AZLI até a semana 112
Porcentagem de participantes com culturas PA-negativas até 28 dias após o tratamento no grupo de tratamento de 14 dias versus dados históricos agrupados para erradicação de PA em 28 dias após o tratamento em participantes tratados com solução de nebulização de tobramicina (TNS)
Prazo: 28 dias após o tratamento (semanas 4 a 6 para o grupo de tratamento de 14 dias)
28 dias após o tratamento (semanas 4 a 6 para o grupo de tratamento de 14 dias)
Tempo para recorrência de PA para um subgrupo de participantes que correspondem à população no estudo TNS ELITE durante um período de acompanhamento pós-tratamento de 108 semanas
Prazo: Data da última dose de AZLI até a semana 112

No estudo ELITE (NCT00391976), os participantes com fibrose cística que tiveram infecção precoce por PA receberam TNS. Os critérios publicados para a população de análise de eficácia no estudo ELITE incluíram:

  • Os participantes devem ter ≥ 6 meses na randomização
  • Nenhum histórico de anticorpo anti-PA positivo (sem interpretação de anticorpo anti-PA imunoglobulina G [IgG] na triagem/linha de base) no registro
  • Não usou antibióticos antipseudomonas até 28 dias após a conclusão do tratamento ativo e dentro de 2 anos da triagem
  • Resultado de cultura PA não ausente 28 dias após a última dose de AZLI
  • PA negativo até 28 dias após a conclusão do tratamento ativo
  • Nenhum desvio de protocolo importante relacionado à conformidade com a administração do medicamento em estudo
  • Novo início documentado de cultura positiva do trato respiratório para PA dentro de 30 dias após a triagem definida como primeira cultura documentada de PA positiva ou PA recuperada após pelo menos 2 anos de história de culturas respiratórias PA negativas (pelo menos 2 culturas por ano ).
Data da última dose de AZLI até a semana 112

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Gilead Sciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

28 de novembro de 2017

Conclusão Primária (REAL)

27 de maio de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

23 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de julho de 2017

Primeira postagem (REAL)

17 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

14 de junho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de maio de 2022

Última verificação

1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GS-US-205-1850
  • 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores externos qualificados podem solicitar IPD para este estudo após a conclusão do estudo. Para obter mais informações, visite nosso site em https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/

Prazo de Compartilhamento de IPD

18 meses após a conclusão do estudo

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Um ambiente externo seguro com nome de usuário, senha e código RSA.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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