Studie aztreonamu k inhalaci u dětí s cystickou fibrózou a novou infekcí dýchacích cest bakterií Pseudomonas Aeruginosa (ALPINE 2)
26. května 2022 aktualizováno: Gilead Sciences
Randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3B k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti 2 léčebných režimů aztreonamu 75 mg prášek a rozpouštědlo pro roztok pro rozprašování / aztreonam pro inhalační roztok (AZLI) u pediatrických pacientů s cystickou fibrózou (CF) a nově vzniklým respiračním onemocněním Infekce/kolonizace traktu Pseudomonas Aeruginosa (PA).
Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost 14denního kurzu oproti 28dennímu kurzu aztreonamu pro inhalační roztok (AZLI) u pediatrických účastníků s novou infekcí nebo kolonizací dýchacích cest Pseudomonas aeruginosa.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
149
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Edegem, Belgie, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dánsko, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33076
- Hopital des enfants - GH Pellegrin
-
Grenoble, Francie, 38043
- Chu Grenoble Alpes
-
Paris, Francie, 75019
- Hôpital Robert Debré APHP
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
- VU University Medical Center
-
-
-
-
-
Catania, Itálie, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
-
Milano, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda
-
Napoli, Itálie, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Roma, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Itálie, 00161
- Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
-
Verona, Itálie, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Health Corporation
-
Haifa, Izrael, 3436212
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 9765422
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petah Tikva, Izrael, 4920230
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Kiel, Německo, 24116
- Stadtisches Krankenhaus Kiel
-
-
-
-
-
Graz, Rakousko, 8036
- Medizinische Universität Graz
-
Innsbruck, Rakousko, 06020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Aberdeen, Spojené království, AB25 2ZG
- NHS Grampian
-
Birmingham, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
Exeter, Spojené království, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
-
Leicester, Spojené království, LE1 5WW
- University Hospitals of Leicester NHS Trust
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, E1 1BB
- Barts and the London Children's Hospital
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Middlesbrough, Spojené království, TS4 3BW
- South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Spojené království, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital NHS Trust
-
Southampton, Spojené království, SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
-
Stoke on Trent, Spojené království, ST4 6QG
- University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Health System
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- Corner Children's Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
- USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Řecko, 54642
- General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall D hebron
-
Esplugues de Llobregat, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Malaga, Španělsko, 29011
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
Sabadell, Španělsko, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Španělsko, 46010
- Hospital Clínico Universitario
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 měsíce až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Diagnóza cystické fibrózy (CF) stanovená podle kritérií CF Consensus Conference 2008: Hladina chloridu potu ≥ 60 miliekvivalentů na litr (mEq/L) kvantitativní pilokarpinovou iontoforézou; nebo genotyp se 2 identifikovatelnými mutacemi v souladu s CF; nebo abnormální rozdíl nosního transepiteliálního potenciálu (NPD) a 1 nebo více klinických příznaků odpovídajících CF
- Zdokumentovaný nový počátek pozitivní kultivace respiračního traktu na PA do 30 dnů od screeningu definovaný jako první celoživotní dokumentovaná PA-pozitivní kultura, nebo PA obnovená po alespoň 2leté historii PA-negativních respiračních kultur (alespoň 2 kultivace za rok )
- Objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) ≥ 80 % předpokládané hodnoty (pro subjekty ve věku ≥ 6 let, které mohou spolehlivě provádět spirometrická hodnocení)
- Klinicky stabilní bez známek akutních významných respiračních příznaků, které by vyžadovaly podání intravenózních (IV) antipseudomonálních antibiotik, suplementaci kyslíkem nebo hospitalizaci
Klíčová kritéria vyloučení:
- Užívání IV nebo inhalačních antipseudomonálních antibiotik do 2 let od screeningu
- Užívání perorálních antipseudomonálních antibiotik pro respirační příhodu do 30 dnů od vstupu do studie (screeningová návštěva)
- Anamnéza intolerance na inhalační krátkodobě působící β2 agonisty
- Transplantace plic v anamnéze
- Aktuální požadavek na denní nepřetržité doplňování kyslíku nebo požadavek na více než 2 l/min v noci
- Hospitalizace pro respirační příhodu do 30 dnů před screeningem
- Změny bronchodilatačních léků, kortikosteroidů, dornázy alfa nebo hypertonického fyziologického roztoku během 7 dnů před screeningem.
- Významné změny (podle zvážení zkoušejícího) ve fyzioterapeutické technice nebo rozvrhu během 7 dnů před screeningem
- Abnormální výsledky funkce ledvin nebo jater při posledním testu během předchozích 12 měsíců, definované jako aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 5násobek horní hranice normy (ULN) nebo sérový kreatinin > 2násobek ULN pro věk
- Přítomnost stavu nebo abnormality, které by podle názoru zkoušejícího ohrozily bezpečnost subjektu nebo kvalitu údajů ze studie
- Známá přecitlivělost na aztreonam, jeho metabolity nebo pomocné látky přípravku v AZLI
- Respirační kultury provedené během 24 měsíců před screeningem, které jsou pozitivní na JAKÉKOLI Burkholderia spp. nebo netuberkulózní mykobakteria (NTM)
Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: DVOJNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: AZLI + placebo
75 mg/ml aztreonamu bude podáváno třikrát denně (TID) po dobu 14 dnů a následně placebo odpovídající (PTM) aztreonamu TID po dobu 14 dnů.
|
Podává se prostřednictvím systému PARI Altera® Nebulizer System.
Účastníci < 2 roky obdrží prostřednictvím SmartMask® Baby, 2 až < 6 let prostřednictvím SmartMask Kids® a > 6 let prostřednictvím náustku nebulizátoru.
Ostatní jména:
Podává se prostřednictvím systému PARI Altera® Nebulizer System.
Účastníci < 2 roky obdrží prostřednictvím SmartMask® Baby, 2 až < 6 let prostřednictvím SmartMask Kids® a > 6 let prostřednictvím náustku nebulizátoru.
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: AZLI
75 mg/ml aztreonamu bude podáváno třikrát denně po dobu 28 dnů.
|
Podává se prostřednictvím systému PARI Altera® Nebulizer System.
Účastníci < 2 roky obdrží prostřednictvím SmartMask® Baby, 2 až < 6 let prostřednictvím SmartMask Kids® a > 6 let prostřednictvím náustku nebulizátoru.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento účastníků s negativními kulturami Pseudomonas aeruginosa (PA) během 28 dnů po léčbě ve 14denní léčebné skupině vs. 28denní léčebné skupině
Časové okno: 28 dní po léčbě (4. až 6. týden pro 14denní léčebnou skupinu a 4. až 8. týden pro 28denní léčebnou skupinu)
|
28 dní po léčbě (4. až 6. týden pro 14denní léčebnou skupinu a 4. až 8. týden pro 28denní léčebnou skupinu)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba od primární eradikace do recidivy PA během 108týdenního období sledování po léčbě
Časové okno: Datum poslední dávky AZLI do 112. týdne
|
Primární eradikace bylo dosaženo, když byly všechny kultury do 28 dnů po léčbě AZLI PA negativní.
Recidiva po eradikaci PA byla definována jako první pozitivní výsledek kultivace PA u účastníka, který úspěšně splnil primární cílový parametr a neměl žádnou PA-pozitivní kulturu z místní laboratoře v týdnu 4 až týdnu 6 pro skupinu AZLI 14 dní nebo až do týdne 8 pro skupinu AZLI 28 dní.
|
Datum poslední dávky AZLI do 112. týdne
|
|
Procento účastníků s PA-negativními kulturami během 28 dnů po léčbě ve 14denní léčebné skupině vs. historická shromážděná data pro eradikaci PA za 28 dnů po léčbě u účastníků léčených roztokem tobramycinu pro rozprašování (TNS)
Časové okno: 28 dní po léčbě (4. až 6. týden pro 14denní léčebnou skupinu)
|
28 dní po léčbě (4. až 6. týden pro 14denní léčebnou skupinu)
|
|
|
Čas do opakování PA pro podskupinu účastníků odpovídající populaci ve studii TNS ELITE během 108týdenního období sledování po léčbě
Časové okno: Datum poslední dávky AZLI do 112. týdne
|
Ve studii ELITE (NCT00391976) dostali účastníci s cystickou fibrózou, kteří měli časnou infekci PA, TNS. Publikovaná kritéria pro populaci analýzy účinnosti ve studii ELITE zahrnovala:
|
Datum poslední dávky AZLI do 112. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
28. listopadu 2017
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
27. května 2020
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
23. září 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. července 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. července 2017
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
17. července 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
14. června 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. května 2022
Naposledy ověřeno
1. května 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Atributy nemoci
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Gramnegativní bakteriální infekce
- Bakteriální infekce
- Bakteriální infekce a mykózy
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Infekce
- Přenosné nemoci
- Cystická fibróza
- Infekce dýchacích cest
- Pseudomonasové infekce
- Antiinfekční látky
- Antibakteriální látky
- Aztreonam
Další identifikační čísla studie
- GS-US-205-1850
- 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní externí výzkumníci mohou po dokončení studie požádat o IPD pro tuto studii.
Pro více informací navštivte naše webové stránky na adrese https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/
Časový rámec sdílení IPD
18 měsíců po ukončení studia
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Zabezpečené externí prostředí s uživatelským jménem, heslem a RSA kódem.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .