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Estudio de aztreonam para inhalación en niños con fibrosis quística y nueva infección de las vías respiratorias por la bacteria Pseudomonas Aeruginosa (ALPINE 2)

26 de mayo de 2022 actualizado por: Gilead Sciences

Ensayo aleatorizado, doble ciego, de fase 3B para evaluar la seguridad y la eficacia de 2 regímenes de tratamiento de aztreonam 75 mg en polvo y disolvente para solución nebulizadora/aztreonam para solución para inhalación (AZLI) en sujetos pediátricos con fibrosis quística (FQ) y enfermedad respiratoria de nueva aparición Infección/colonización del tracto por Pseudomonas aeruginosa (PA)

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de un ciclo de 14 días frente a un ciclo de 28 días de aztreonam para solución para inhalación (AZLI) en participantes pediátricos con colonización o infección de las vías respiratorias por Pseudomonas aeruginosa de nueva aparición.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

149

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Kiel, Alemania, 24116
        • Stadtisches Krankenhaus Kiel
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Medizinische Universitat Graz
      • Innsbruck, Austria, 06020
        • Medizinische Universitat Innsbruck
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Esplugues de Llobregat, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, España, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Sabadell, España, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, España, 46010
        • Hospital Clínico Universitario
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Corner Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Hopital des enfants - GH Pellegrin
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Chu Grenoble Alpes
      • Paris, Francia, 75019
        • Hôpital Robert Debré APHP
  • Grecia
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israel, 4920230
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Reino Unido
      • Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZG
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Exeter, Reino Unido, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
      • Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
        • University Hospitals Of Leicester Nhs Trust
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Barts and the London Children's Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Middlesbrough, Reino Unido, TS4 3BW
        • South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital NHS Trust
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
      • Stoke on Trent, Reino Unido, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 meses a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnóstico de fibrosis quística (FQ) según lo determinado por los criterios de la Conferencia de Consenso de FQ de 2008: nivel de cloruro en el sudor ≥ 60 miliequivalentes por litro (mEq/L) por iontoforesis cuantitativa de pilocarpina; o un genotipo con 2 mutaciones identificables compatibles con FQ; o una diferencia de potencial transepitelial nasal anormal (NPD), y 1 o más características clínicas consistentes con FQ
  • Nuevo inicio documentado de cultivo positivo de las vías respiratorias para PA dentro de los 30 días posteriores a la selección, definido como el primer cultivo positivo para PA documentado de por vida, o PA recuperada después de al menos 2 años de historia de cultivos respiratorios negativos para PA (al menos 2 cultivos por año )
  • Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) ≥ 80 % del valor teórico (para sujetos ≥ 6 años de edad que pueden realizar evaluaciones de espirometría de manera confiable)
  • Clínicamente estable sin evidencia de síntomas respiratorios significativos agudos que requieran la administración de antibióticos antipseudomonas intravenosos (IV), suplementos de oxígeno u hospitalización

Criterios clave de exclusión:

  • Uso de antibióticos antipseudomonas intravenosos o inhalados dentro de los 2 años posteriores a la selección
  • Uso de antibióticos antipseudomonas orales para un evento respiratorio dentro de los 30 días del ingreso al estudio (visita de selección)
  • Antecedentes de intolerancia a los agonistas β2 de acción corta inhalados
  • Historia del trasplante de pulmón.
  • Requerimiento actual de suplemento diario continuo de oxígeno o requerimiento de más de 2 L/minuto por la noche
  • Hospitalización por un evento respiratorio dentro de los 30 días previos a la selección
  • Cambios en los medicamentos broncodilatadores, corticosteroides, dornasa alfa o solución salina hipertónica dentro de los 7 días previos a la selección.
  • Cambios significativos (a discreción de los investigadores) en la técnica o el programa de fisioterapia dentro de los 7 días anteriores a la selección
  • Resultados anormales de la función renal o hepática en la prueba más reciente dentro de los 12 meses anteriores, definida como aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) > 5 veces el límite superior normal (ULN), o creatinina sérica > 2 veces el ULN para la edad
  • Presencia de una condición o anormalidad que comprometería la seguridad del sujeto o la calidad de los datos del estudio, en opinión del Investigador
  • Hipersensibilidad conocida a aztreonam, sus metabolitos o excipientes de formulación en AZLI
  • Cultivos respiratorios realizados dentro de los 24 meses anteriores a la selección que sean positivos para CUALQUIER Burkholderia spp. o Micobacterias no tuberculosas (NTM)

Nota: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: DOBLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: AZLI + Placebo
Se administrarán 75 mg/ml de aztreonam tres veces al día (TID) durante 14 días seguidos de placebo para igualar (PTM) aztreonam TID durante 14 días.
Droga: AZLI
Administrado a través del sistema nebulizador PARI Altera®. Los participantes < 2 años recibirán a través de SmartMask® Baby, 2 a < 6 años a través de SmartMask Kids® y > 6 años a través de la boquilla del nebulizador.
Otros nombres:
  • Cayston®
  • Aztreonam
Droga: Placebo
Administrado a través del sistema nebulizador PARI Altera®. Los participantes < 2 años recibirán a través de SmartMask® Baby, 2 a < 6 años a través de SmartMask Kids® y > 6 años a través de la boquilla del nebulizador.
EXPERIMENTAL: AZLI
Se administrarán 75 mg/ml de aztreonam TID durante 28 días.
Droga: AZLI
Administrado a través del sistema nebulizador PARI Altera®. Los participantes < 2 años recibirán a través de SmartMask® Baby, 2 a < 6 años a través de SmartMask Kids® y > 6 años a través de la boquilla del nebulizador.
Otros nombres:
  • Cayston®
  • Aztreonam

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con cultivos negativos para Pseudomonas Aeruginosa (PA) durante los 28 días posteriores al tratamiento en el grupo de tratamiento de 14 días frente al grupo de tratamiento de 28 días
Periodo de tiempo: 28 días después del tratamiento (semanas 4 a 6 para el grupo de tratamiento de 14 días y semanas 4 a 8 para el grupo de tratamiento de 28 días)
28 días después del tratamiento (semanas 4 a 6 para el grupo de tratamiento de 14 días y semanas 4 a 8 para el grupo de tratamiento de 28 días)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo desde la erradicación primaria hasta la recurrencia de AP durante un período de seguimiento posterior al tratamiento de 108 semanas
Periodo de tiempo: Fecha de la última dosis de AZLI hasta la semana 112
La erradicación primaria se logró cuando todos los cultivos durante los 28 días posteriores al tratamiento con AZLI fueron negativos para PA. La recurrencia después de la erradicación de AP se definió como el primer resultado positivo del cultivo de AP en el participante que cumplió con éxito el criterio de valoración principal y no tuvo un cultivo positivo de AP del laboratorio local en la semana 4 a la semana 6 para el grupo de 14 días de AZLI o hasta la semana 8 para el grupo de 28 días de AZLI.
Fecha de la última dosis de AZLI hasta la semana 112
Porcentaje de participantes con cultivos negativos para AP durante los 28 días posteriores al tratamiento en el grupo de tratamiento de 14 días frente a datos históricos agrupados para la erradicación de AP a los 28 días posteriores al tratamiento en participantes tratados con solución nebulizadora de tobramicina (TNS)
Periodo de tiempo: 28 días después del tratamiento (semanas 4 a 6 para el grupo de tratamiento de 14 días)
28 días después del tratamiento (semanas 4 a 6 para el grupo de tratamiento de 14 días)
Tiempo hasta la recurrencia de AP para un subgrupo de participantes que coincidían con la población en el estudio TNS ELITE durante un período de seguimiento posterior al tratamiento de 108 semanas
Periodo de tiempo: Fecha de la última dosis de AZLI hasta la semana 112

En el estudio ELITE (NCT00391976), los participantes con fibrosis quística que tenían una infección temprana por PA recibieron TNS. Los criterios publicados para el análisis de eficacia de la población en el estudio ELITE incluyeron:

  • Los participantes deben tener ≥ 6 meses en el momento de la aleatorización
  • Sin antecedentes de anticuerpos anti-PA positivos (sin interpretación de anticuerpos anti-PA inmunoglobulina G [IgG] en la selección/línea de base) registrados
  • No usó antibióticos antipseudomonas durante los 28 días posteriores a la finalización del tratamiento activo y dentro de los 2 años posteriores a la selección
  • Resultado de cultivo de PA sin faltar a los 28 días después de la última dosis de AZLI
  • PA negativo hasta 28 días después de completar el tratamiento activo
  • Ninguna desviación importante del protocolo relacionada con el cumplimiento de la administración del fármaco del estudio
  • Nueva aparición documentada de cultivo positivo de las vías respiratorias para PA dentro de los 30 días posteriores a la selección definida como el primer cultivo positivo para PA documentado de por vida o PA recuperada después de al menos 2 años de historia de cultivos respiratorios negativos para PA (al menos 2 cultivos por año ).
Fecha de la última dosis de AZLI hasta la semana 112

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Gilead Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

28 de noviembre de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

27 de mayo de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

23 de septiembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de julio de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

17 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

14 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GS-US-205-1850
  • 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores externos calificados pueden solicitar IPD para este estudio después de la finalización del estudio. Para obtener más información, visite nuestro sitio web en https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/

Marco de tiempo para compartir IPD

18 meses después de la finalización del estudio

Criterios de acceso compartido de IPD

Un entorno externo seguro con nombre de usuario, contraseña y código RSA.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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