Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van aztreonam voor inhalatie bij kinderen met cystische fibrose en nieuwe infectie van de luchtwegen door Pseudomonas Aeruginosa-bacteriën (ALPINE 2)

26 mei 2022 bijgewerkt door: Gilead Sciences

Gerandomiseerde, dubbelblinde, fase 3B-studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van 2 behandelingsregimes van Aztreonam 75 mg poeder en oplosmiddel voor verneveloplossing / Aztreonam voor inhalatieoplossing (AZLI) bij pediatrische proefpersonen met cystische fibrose (CF) en nieuwe luchtwegen Tract Pseudomonas Aeruginosa (PA) Infectie/kolonisatie

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van een 14-daagse kuur versus een 28-daagse kuur met aztreonam voor inhalatie-oplossing (AZLI) bij pediatrische deelnemers met een nieuwe Pseudomonas aeruginosa luchtweginfectie of kolonisatie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

149

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, België, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Denemarken
      • Aarhus N, Denemarken, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Kiel, Duitsland, 24116
        • Stadtisches Krankenhaus Kiel
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Hopital des enfants - GH Pellegrin
      • Grenoble, Frankrijk, 38043
        • Chu Grenoble Alpes
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Hôpital Robert Debré APHP
  • Griekenland
      • Thessaloniki, Griekenland, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa, Israël, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israël, 9765422
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israël, 4920230
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italië
      • Catania, Italië, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
      • Milano, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda
      • Napoli, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italië, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
      • Verona, Italië, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Medizinische Universitat Graz
      • Innsbruck, Oostenrijk, 06020
        • Medizinische Universitat Innsbruck
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spanje, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Sabadell, Spanje, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje, 46010
        • Hospital Clínico Universitario
  • Verenigd Koninkrijk
      • Aberdeen, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZG
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Exeter, Verenigd Koninkrijk, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • University Hospitals Of Leicester Nhs Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Barts and the London Children's Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Middlesbrough, Verenigd Koninkrijk, TS4 3BW
        • South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital NHS Trust
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
      • Stoke on Trent, Verenigd Koninkrijk, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Corner Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
        • USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Diagnose van cystische fibrose (CF) zoals bepaald door de criteria van de CF Consensusconferentie van 2008: Zweetchloridegehalte ≥ 60 milli-equivalenten per liter (mEq/L) door kwantitatieve pilocarpine-iontoforese; of een genotype met 2 identificeerbare mutaties die consistent zijn met CF; of een abnormaal nasaal transepitheliaal potentiaalverschil (NPD) en 1 of meer klinische kenmerken die passen bij CF
  • Gedocumenteerd nieuw begin van positieve luchtwegkweek voor PA binnen 30 dagen na screening gedefinieerd als ofwel eerste levenslang gedocumenteerde PA-positieve kweek, of PA hersteld na ten minste 2 jaar geschiedenis van PA-negatieve ademhalingskweken (minstens 2 kweken per jaar )
  • Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) ≥ 80% voorspeld (voor proefpersonen ≥ 6 jaar die op betrouwbare wijze spirometriebeoordelingen kunnen uitvoeren)
  • Klinisch stabiel zonder bewijs van acute significante ademhalingssymptomen waarvoor toediening van intraveneuze (IV) antipseudomonale antibiotica, zuurstofsuppletie of ziekenhuisopname nodig zou zijn

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van IV of geïnhaleerde antipseudomonale antibiotica binnen 2 jaar na screening
  • Gebruik van orale antipseudomonale antibiotica voor een respiratoir voorval binnen 30 dagen na deelname aan het onderzoek (screeningsbezoek)
  • Geschiedenis van intolerantie voor ingeademde kortwerkende β2-agonisten
  • Geschiedenis van longtransplantatie
  • Huidige behoefte aan dagelijkse continue zuurstofsuppletie of behoefte van meer dan 2 L/minuut 's nachts
  • Ziekenhuisopname voor een respiratoir voorval binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Veranderingen in medicatie voor bronchodilatatoren, corticosteroïden, dornase alfa of hypertone zoutoplossing binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Significante veranderingen (naar goeddunken van de onderzoeker) in de fysiotherapeutische techniek of het schema binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening
  • Abnormale nier- of leverfunctieresultaten bij de meest recente test in de afgelopen 12 maanden, gedefinieerd als aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALAT) > 5 keer de bovengrens van normaal (ULN), of serumcreatinine > 2 keer ULN voor leeftijd
  • Aanwezigheid van een aandoening of afwijking die de veiligheid van de proefpersoon of de kwaliteit van de onderzoeksgegevens in gevaar zou brengen, naar de mening van de onderzoeker
  • Bekende overgevoeligheid voor aztreonam, zijn metabolieten of formuleringshulpstoffen in AZLI
  • Ademhalingskweken uitgevoerd binnen 24 maanden voorafgaand aan de screening die positief zijn voor ELKE Burkholderia spp. of niet-tuberculeuze mycobacteriën (NTM)

Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: AZLI + Placebo
75 mg/ml aztreonam zal gedurende 14 dagen driemaal daags (TID) worden toegediend, gevolgd door placebo om aztreonam TID (PTM) gedurende 14 dagen te evenaren.
Geneesmiddel: AZLI
Toegediend via het PARI Altera® vernevelaarsysteem. Deelnemers < 2 jaar krijgen via de SmartMask® Baby, 2 tot < 6 jaar via de SmartMask Kids® en > 6 jaar via het mondstuk van de vernevelaar.
Andere namen:
  • Cayston®
  • Aztreonam
Geneesmiddel: Placebo
Toegediend via het PARI Altera® vernevelaarsysteem. Deelnemers < 2 jaar krijgen via de SmartMask® Baby, 2 tot < 6 jaar via de SmartMask Kids® en > 6 jaar via het mondstuk van de vernevelaar.
EXPERIMENTEEL: AZLI
75 mg/ml aztreonam zal driemaal daags gedurende 28 dagen worden toegediend.
Geneesmiddel: AZLI
Toegediend via het PARI Altera® vernevelaarsysteem. Deelnemers < 2 jaar krijgen via de SmartMask® Baby, 2 tot < 6 jaar via de SmartMask Kids® en > 6 jaar via het mondstuk van de vernevelaar.
Andere namen:
  • Cayston®
  • Aztreonam

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met Pseudomonas Aeruginosa (PA)-negatieve culturen gedurende 28 dagen na de behandeling in de 14-daagse behandelingsgroep versus de 28-daagse behandelingsgroep
Tijdsspanne: 28 dagen na de behandeling (week 4 tot 6 voor de 14 dagen behandelingsgroep en weken 4 tot 8 voor de 28 dagen behandelingsgroep)
28 dagen na de behandeling (week 4 tot 6 voor de 14 dagen behandelingsgroep en weken 4 tot 8 voor de 28 dagen behandelingsgroep)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd van primaire uitroeiing tot terugkeer van PA gedurende een follow-upperiode van 108 weken na de behandeling
Tijdsspanne: Laatste dosisdatum van AZLI tot week 112
De primaire uitroeiing werd bereikt wanneer alle culturen tot en met 28 dagen na de AZLI-behandeling PA-negatief waren. Herhaling na PA-uitroeiing werd gedefinieerd als het eerste positieve PA-kweekresultaat bij een deelnemer die met succes het primaire eindpunt bereikte en geen PA-positieve kweek had van het lokale laboratorium in week 4 tot en met week 6 voor de AZLI 14 dagen-groep of tot en met week 8 voor de AZLI 28 dagen-groep.
Laatste dosisdatum van AZLI tot week 112
Percentage deelnemers met PA-negatieve culturen gedurende 28 dagen na de behandeling in de 14-daagse behandelingsgroep versus historische gepoolde gegevens voor PA-uitroeiing 28 dagen na de behandeling bij deelnemers behandeld met tobramycine-verneveloplossing (TNS)
Tijdsspanne: 28 dagen na de behandeling (week 4 tot 6 voor de 14-daagse behandelingsgroep)
28 dagen na de behandeling (week 4 tot 6 voor de 14-daagse behandelingsgroep)
Tijd tot terugkeer van PA voor een subgroep van deelnemers die overeenkomt met de populatie in de TNS ELITE-studie gedurende een follow-upperiode van 108 weken na de behandeling
Tijdsspanne: Laatste dosisdatum van AZLI tot week 112

In ELITE-onderzoek (NCT00391976) kregen deelnemers met cystic fibrosis die een vroege PA-infectie hadden, TNS. Gepubliceerde criteria voor werkzaamheidsanalysepopulatie in ELITE-onderzoek omvatten:

  • Deelnemers moeten ≥ 6 maanden oud zijn bij randomisatie
  • Geen voorgeschiedenis van positief anti-PA-antilichaam (geen interpretatie van anti-PA immunoglobuline G [IgG]-antilichaam bij screening/baseline) geregistreerd
  • Geen antipseudomonale antibiotica gebruikt gedurende 28 dagen na voltooiing van de actieve behandeling en binnen 2 jaar na screening
  • Niet-ontbrekend PA-kweekresultaat 28 dagen na de laatste dosis AZLI
  • PA negatief tot 28 dagen na voltooiing van de actieve behandeling
  • Geen belangrijke afwijking van het protocol met betrekking tot de naleving van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Gedocumenteerd nieuw begin van positieve luchtwegkweek voor PA binnen 30 dagen na screening gedefinieerd als ofwel eerste levenslang gedocumenteerde PA-positieve kweek, of PA hersteld na ten minste 2 jaar geschiedenis van PA-negatieve ademhalingskweken (minstens 2 kweken per jaar ).
Laatste dosisdatum van AZLI tot week 112

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gilead Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

28 november 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

27 mei 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

23 september 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juli 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

17 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

14 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 mei 2022

Laatst geverifieerd

1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS-US-205-1850
  • 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde externe onderzoekers kunnen na afronding van de studie IPD voor dit onderzoek aanvragen. Bezoek voor meer informatie onze website op https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/

IPD-tijdsbestek voor delen

18 maanden na afronding van de studie

IPD-toegangscriteria voor delen

Een beveiligde externe omgeving met gebruikersnaam, wachtwoord en RSA-code.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op AZLI

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Vietnam

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren