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Studie von Aztreonam zur Inhalation bei Kindern mit zystischer Fibrose und neuer Infektion der Atemwege durch Pseudomonas Aeruginosa-Bakterien (ALPINE 2)

26. Mai 2022 aktualisiert von: Gilead Sciences

Randomisierte, doppelblinde Phase-3B-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von 2 Behandlungsschemata mit Aztreonam 75 mg Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Verneblerlösung / Aztreonam zur Inhalationslösung (AZLI) bei pädiatrischen Patienten mit zystischer Fibrose (CF) und neu aufgetretener Atemwegserkrankung Tract Pseudomonas Aeruginosa (PA) Infektion/Besiedlung

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer 14-tägigen Behandlung im Vergleich zu einer 28-tägigen Behandlung mit Aztreonam zur Inhalationslösung (AZLI) bei pädiatrischen Teilnehmern mit neu aufgetretener Pseudomonas aeruginosa-Infektion oder -Kolonisierung der Atemwege.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

149

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Kiel, Deutschland, 24116
        • Stadtisches Krankenhaus Kiel
  • Dänemark
      • Aarhus N, Dänemark, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Hopital des enfants - GH Pellegrin
      • Grenoble, Frankreich, 38043
        • Chu Grenoble Alpes
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Hôpital Robert Debré APHP
  • Griechenland
      • Thessaloniki, Griechenland, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israel, 4920230
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
      • Verona, Italien, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spanien, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Hospital Clínico Universitario
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Corner Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
  • Vereinigtes Königreich
      • Aberdeen, Vereinigtes Königreich, AB25 2ZG
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Exeter, Vereinigtes Königreich, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
      • Leicester, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Barts and the London Children's Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Middlesbrough, Vereinigtes Königreich, TS4 3BW
        • South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital NHS Trust
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
      • Stoke on Trent, Vereinigtes Königreich, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Medizinische Universität Graz
      • Innsbruck, Österreich, 06020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Diagnose von Mukoviszidose (CF) gemäß den Kriterien der CF Consensus Conference 2008: Chloridspiegel im Schweiß ≥ 60 Milliäquivalente pro Liter (mEq/l) durch quantitative Pilocarpin-Iontophorese; oder ein Genotyp mit 2 identifizierbaren Mutationen, die mit CF übereinstimmen; oder eine abnormale nasale transepitheliale Potentialdifferenz (NPD) und 1 oder mehrere klinische Merkmale, die mit CF übereinstimmen
  • Dokumentierter neuer Beginn einer positiven Atemwegskultur für PA innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening, definiert als entweder erste lebenslang dokumentierte PA-positive Kultur oder PA, das sich nach einer mindestens 2-jährigen Vorgeschichte von PA-negativen Atemwegskulturen erholt hat (mindestens 2 Kulturen pro Jahr )
  • Forciertes Exspirationsvolumen in einer Sekunde (FEV1) ≥ 80 % des Sollwerts (für Probanden im Alter von ≥ 6 Jahren, die Spirometrie-Bewertungen zuverlässig durchführen können)
  • Klinisch stabil ohne Anzeichen von akuten signifikanten respiratorischen Symptomen, die die Verabreichung von intravenösen (IV) antipseudomonasalen Antibiotika, eine Sauerstoffergänzung oder einen Krankenhausaufenthalt erfordern würden

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Verwendung von intravenösen oder inhalierten antipseudomonalen Antibiotika innerhalb von 2 Jahren nach dem Screening
  • Verwendung von oralen Antipseudomonas-Antibiotika für ein respiratorisches Ereignis innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt (Screening-Besuch)
  • Anamnestische Intoleranz gegenüber inhalativen kurzwirksamen β2-Agonisten
  • Geschichte der Lungentransplantation
  • Aktueller Bedarf an täglicher kontinuierlicher Sauerstoffzufuhr oder Bedarf von mehr als 2 l/Minute in der Nacht
  • Krankenhausaufenthalt wegen eines respiratorischen Ereignisses innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Änderungen der Medikation von Bronchodilatatoren, Kortikosteroiden, Dornase alfa oder hypertoner Kochsalzlösung innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening.
  • Signifikante Änderungen (nach Ermessen des Prüfarztes) in der Physiotherapietechnik oder im Zeitplan innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening
  • Abnormale Nieren- oder Leberfunktionsergebnisse beim letzten Test innerhalb der letzten 12 Monate, definiert als Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) > 5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Serum-Kreatinin > 2-fache ULN für das Alter
  • Vorhandensein eines Zustands oder einer Anomalie, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden oder die Qualität der Studiendaten gefährden würde
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Aztreonam, seine Metaboliten oder Formulierungshilfsstoffe in AZLI
  • Respirationskulturen, die innerhalb von 24 Monaten vor dem Screening durchgeführt wurden und positiv auf Burkholderia spp. oder Nicht-tuberkulöse Mykobakterien (NTM)

Hinweis: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: AZLI + Placebo
75 mg/ml Aztreonam werden dreimal täglich (TID) für 14 Tage verabreicht, gefolgt von Placebo to Match (PTM) Aztreonam TID für 14 Tage.
Arzneimittel: AZLI
Verabreicht über das PARI Altera® Verneblersystem. Teilnehmer < 2 Jahre erhalten über die SmartMask® Baby, 2 bis < 6 Jahre über die SmartMask Kids® und > 6 Jahre über das Vernebler-Mundstück.
Andere Namen:
  • Cayston®
  • Aztreonam
Arzneimittel: Placebo
Verabreicht über das PARI Altera® Verneblersystem. Teilnehmer < 2 Jahre erhalten über die SmartMask® Baby, 2 bis < 6 Jahre über die SmartMask Kids® und > 6 Jahre über das Vernebler-Mundstück.
EXPERIMENTAL: AZLI
75 mg/ml Aztreonam werden dreimal täglich über 28 Tage verabreicht.
Arzneimittel: AZLI
Verabreicht über das PARI Altera® Verneblersystem. Teilnehmer < 2 Jahre erhalten über die SmartMask® Baby, 2 bis < 6 Jahre über die SmartMask Kids® und > 6 Jahre über das Vernebler-Mundstück.
Andere Namen:
  • Cayston®
  • Aztreonam

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Pseudomonas Aeruginosa (PA)-negativen Kulturen bis 28 Tage nach der Behandlung in der 14-tägigen Behandlungsgruppe im Vergleich zur 28-tägigen Behandlungsgruppe
Zeitfenster: 28 Tage nach der Behandlung (Wochen 4 bis 6 für die 14-tägige Behandlungsgruppe und Wochen 4 bis 8 für die 28-tägige Behandlungsgruppe)
28 Tage nach der Behandlung (Wochen 4 bis 6 für die 14-tägige Behandlungsgruppe und Wochen 4 bis 8 für die 28-tägige Behandlungsgruppe)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit von der primären Eradikation bis zum Wiederauftreten der PA über einen Zeitraum von 108 Wochen nach der Behandlung
Zeitfenster: Datum der letzten Gabe von AZLI bis Woche 112
Die primäre Eradikation wurde erreicht, wenn alle Kulturen 28 Tage nach der AZLI-Behandlung PA-negativ waren. Rezidiv nach PA-Eradikation wurde als erstes positives PA-Kulturergebnis bei einem Teilnehmer definiert, der den primären Endpunkt erfolgreich erreichte und in Woche 4 bis Woche 6 für die AZLI 14-Tage-Gruppe oder bis Woche 8 für AZLI 28-Tage-Gruppe keine PA-positive Kultur aus dem örtlichen Labor hatte.
Datum der letzten Gabe von AZLI bis Woche 112
Prozentsatz der Teilnehmer mit PA-negativen Kulturen bis 28 Tage nach der Behandlung in der 14-tägigen Behandlungsgruppe im Vergleich zu historischen gepoolten Daten zur PA-Eradikation 28 Tage nach der Behandlung bei Teilnehmern, die mit Tobramycin-Verneblerlösung (TNS) behandelt wurden
Zeitfenster: 28 Tage nach der Behandlung (Wochen 4 bis 6 für die 14-tägige Behandlungsgruppe)
28 Tage nach der Behandlung (Wochen 4 bis 6 für die 14-tägige Behandlungsgruppe)
Zeit bis zum PA-Rezidiv für eine Untergruppe von Teilnehmern, die der Population in der TNS ELITE-Studie entsprechen, über einen 108-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum nach der Behandlung
Zeitfenster: Datum der letzten Gabe von AZLI bis Woche 112

In der ELITE-Studie (NCT00391976) erhielten Teilnehmer mit zystischer Fibrose, die eine frühe PA-Infektion hatten, TNS. Zu den veröffentlichten Kriterien für die Population der Wirksamkeitsanalyse in der ELITE-Studie gehörten:

  • Die Teilnehmer müssen bei der Randomisierung ≥ 6 Monate alt sein
  • Keine Vorgeschichte von positiven Anti-PA-Antikörpern (keine Interpretation von Anti-PA-Immunglobulin-G [IgG]-Antikörpern beim Screening/Basislinie) aktenkundig
  • Keine Anti-Pseudomonas-Antibiotika bis 28 Tage nach Abschluss der aktiven Behandlung und innerhalb von 2 Jahren nach dem Screening verwendet
  • Nicht fehlendes PA-Kulturergebnis 28 Tage nach der letzten AZLI-Dosis
  • PA-negativ bis 28 Tage nach Abschluss der aktiven Behandlung
  • Keine wichtige Protokollabweichung in Bezug auf die Einhaltung der Verabreichung des Studienmedikaments
  • Dokumentierter neuer Beginn einer positiven Atemwegskultur für PA innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening, definiert als entweder erste lebenslang dokumentierte PA-positive Kultur oder PA, das sich nach einer mindestens 2-jährigen Vorgeschichte von PA-negativen Atemwegskulturen erholt hat (mindestens 2 Kulturen pro Jahr ).
Datum der letzten Gabe von AZLI bis Woche 112

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Gilead Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

28. November 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

27. Mai 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

23. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juli 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

17. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

14. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GS-US-205-1850
  • 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte externe Forscher können IPD für diese Studie nach Abschluss der Studie beantragen. Weitere Informationen finden Sie auf unserer Website unter https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/

IPD-Sharing-Zeitrahmen

18 Monate nach Studienabschluss

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Eine gesicherte externe Umgebung mit Benutzername, Passwort und RSA-Code.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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