Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie aztreonamu do inhalacji u dzieci z mukowiscydozą i nowym zakażeniem dróg oddechowych przez bakterie Pseudomonas aeruginosa (ALPINE 2)

26 maja 2022 zaktualizowane przez: Gilead Sciences

Randomizowane, podwójnie zaślepione badanie fazy 3B mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności 2 schematów leczenia aztreonamem 75 mg w proszku i rozpuszczalnikiem do sporządzania roztworu do nebulizacji / aztreonamu do sporządzania roztworu do inhalacji (AZLI) u dzieci i młodzieży z mukowiscydozą i nowo rozpoznaną niewydolnością oddechową Tract Pseudomonas Aeruginosa (PA) Infekcja/kolonizacja

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności 14-dniowego kursu w porównaniu z 28-dniowym kursem aztreonamu do sporządzania roztworu do inhalacji (AZLI) u dzieci i młodzieży z nowo rozpoznaną infekcją dróg oddechowych Pseudomonas aeruginosa lub kolonizacją.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

149

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Medizinische Universität Graz
      • Innsbruck, Austria, 06020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Dania
      • Aarhus N, Dania, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Hopital des enfants - GH Pellegrin
      • Grenoble, Francja, 38043
        • Chu Grenoble Alpes
      • Paris, Francja, 75019
        • Hôpital Robert Debré APHP
  • Grecja
      • Thessaloniki, Grecja, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Hiszpania, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Sabadell, Hiszpania, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania, 46010
        • Hospital Clínico Universitario
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa, Izrael, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 9765422
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Izrael, 4920230
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Kiel, Niemcy, 24116
        • Stadtisches Krankenhaus Kiel
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Corner Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
      • Milano, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Włochy, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
      • Verona, Włochy, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Zjednoczone Królestwo
      • Aberdeen, Zjednoczone Królestwo, AB25 2ZG
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Barts and the London Children's Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Middlesbrough, Zjednoczone Królestwo, TS4 3BW
        • South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital NHS Trust
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
      • Stoke on Trent, Zjednoczone Królestwo, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie mukowiscydozy (CF) zgodnie z kryteriami Konsensusu Konferencji CF 2008: Poziom chlorków w pocie ≥ 60 miliekwiwalentów na litr (mEq/l) metodą ilościowej jonoforezy pilokarpiny; lub genotyp z 2 możliwymi do zidentyfikowania mutacjami zgodnymi z mukowiscydozą; lub nieprawidłowa przeznabłonkowa różnica potencjałów nosa (NPD) i 1 lub więcej cech klinicznych zgodnych z mukowiscydozą
  • Udokumentowany nowy początek pozytywnego posiewu dróg oddechowych w kierunku PA w ciągu 30 dni od badania przesiewowego, zdefiniowany jako pierwszy udokumentowany posiew PA-dodatni w ciągu życia lub PA wyleczony po co najmniej 2-letniej historii posiewów oddechowych PA-ujemnych (co najmniej 2 posiewy rocznie )
  • Natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) ≥ 80% wartości należnej (dla osób w wieku ≥ 6 lat, które mogą wiarygodnie wykonywać oceny spirometryczne)
  • Klinicznie stabilny bez objawów ostrych, istotnych objawów ze strony układu oddechowego, które wymagałyby podania dożylnego (IV) antybiotyku przeciw rzekomicy, suplementacji tlenem lub hospitalizacji

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Stosowanie dożylnych lub wziewnych antybiotyków przeciw rzekomicy w ciągu 2 lat od badania przesiewowego
  • Stosowanie doustnych antybiotyków przeciw rzekomicy w przypadku incydentu ze strony układu oddechowego w ciągu 30 dni od włączenia do badania (wizyta przesiewowa)
  • Historia nietolerancji wziewnych krótko działających β2-agonistów
  • Historia transplantacji płuc
  • Bieżące zapotrzebowanie na codzienną ciągłą suplementację tlenem lub zapotrzebowanie większe niż 2 l/min w nocy
  • Hospitalizacja z powodu incydentu oddechowego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Zmiany leków rozszerzających oskrzela, kortykosteroidów, dornazy alfa lub hipertonicznych soli fizjologicznych w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Znaczące zmiany (według uznania badacza) w technice lub harmonogramie fizjoterapii w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym
  • Nieprawidłowe wyniki czynności nerek lub wątroby podczas ostatniego badania w ciągu ostatnich 12 miesięcy, zdefiniowane jako aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) > 5-krotność górnej granicy normy (GGN) lub Stężenie kreatyniny w surowicy > 2-krotność GGN dla wieku
  • Obecność stanu lub nieprawidłowości, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu badanego lub jakości danych badania
  • Znana nadwrażliwość na aztreonam, jego metabolity lub substancje pomocnicze preparatu AZLI
  • Hodowle dróg oddechowych wykonane w ciągu 24 miesięcy przed badaniem przesiewowym, które są pozytywne dla DOWOLNEGO Burkholderia spp. lub prątki niegruźlicze (NTM)

Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: AZLI + Placebo
Aztreonam w dawce 75 mg/ml będzie podawany trzy razy na dobę (TID) przez 14 dni, a następnie przez 14 dni podawane będzie placebo odpowiadające (PTM) aztreonamowi TID.
Lek: AZLI
Podawane przez system nebulizatora PARI Altera®. Uczestnicy < 2 lat otrzymają przez SmartMask® Baby, od 2 do < 6 lat przez SmartMask Kids® i > 6 lat przez ustnik nebulizatora.
Inne nazwy:
  • Cayston®
  • Aztreonam
Lek: Placebo
Podawane przez system nebulizatora PARI Altera®. Uczestnicy < 2 lat otrzymają przez SmartMask® Baby, od 2 do < 6 lat przez SmartMask Kids® i > 6 lat przez ustnik nebulizatora.
EKSPERYMENTALNY: AZLI
75 mg/ml aztreonamu będzie podawane TID przez 28 dni.
Lek: AZLI
Podawane przez system nebulizatora PARI Altera®. Uczestnicy < 2 lat otrzymają przez SmartMask® Baby, od 2 do < 6 lat przez SmartMask Kids® i > 6 lat przez ustnik nebulizatora.
Inne nazwy:
  • Cayston®
  • Aztreonam

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z ujemnymi kulturami Pseudomonas Aeruginosa (PA) w ciągu 28 dni po leczeniu w grupie 14-dniowego leczenia w porównaniu z grupą 28-dniowego leczenia
Ramy czasowe: 28 dni po leczeniu (tygodnie od 4 do 6 dla grupy leczenia trwającej 14 dni i tygodnie od 4 do 8 dla grupy leczenia trwającej 28 dni)
28 dni po leczeniu (tygodnie od 4 do 6 dla grupy leczenia trwającej 14 dni i tygodnie od 4 do 8 dla grupy leczenia trwającej 28 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas od pierwotnej eradykacji do nawrotu PA w 108-tygodniowym okresie obserwacji po leczeniu
Ramy czasowe: Data ostatniej dawki AZLI do tygodnia 112
Pierwotną eradykację osiągnięto, gdy wszystkie hodowle w ciągu 28 dni po leczeniu AZLI były PA ujemne. Nawrót po eradykacji PA zdefiniowano jako pierwszy pozytywny wynik posiewu PA u uczestnika, który pomyślnie osiągnął pierwszorzędowy punkt końcowy i nie miał dodatniej hodowli PA z lokalnego laboratorium w tygodniach od 4 do 6 w przypadku grupy AZLI 14-dniowej lub w tygodniu 8 w przypadku grupy AZLI 28-dniowej.
Data ostatniej dawki AZLI do tygodnia 112
Odsetek uczestników z kulturami PA-ujemnymi w ciągu 28 dni po leczeniu w grupie leczenia 14-dniowego w porównaniu z danymi zbiorczymi historycznymi dotyczącymi eradykacji PA w 28 dni po leczeniu u uczestników leczonych roztworem tobramycyny do nebulizacji (TNS)
Ramy czasowe: 28 dni po leczeniu (tygodnie od 4 do 6 dla grupy leczenia trwającej 14 dni)
28 dni po leczeniu (tygodnie od 4 do 6 dla grupy leczenia trwającej 14 dni)
Czas do nawrotu PA dla podgrupy uczestników odpowiadającej populacji w badaniu TNS ELITE w 108-tygodniowym okresie obserwacji po leczeniu
Ramy czasowe: Data ostatniej dawki AZLI do tygodnia 112

W badaniu ELITE (NCT00391976) uczestnicy z mukowiscydozą, u których wystąpiło wczesne zakażenie PA, otrzymywali TNS. Opublikowane kryteria dla populacji do analizy skuteczności w badaniu ELITE obejmowały:

  • W chwili randomizacji uczestnicy muszą być w wieku ≥ 6 miesięcy
  • Brak historii dodatnich przeciwciał anty-PA (brak interpretacji przeciwciał anty-PA immunoglobuliny G [IgG] podczas badania przesiewowego/poziomu wyjściowego)
  • Nie stosować antybiotyków przeciw rzekomomona przez 28 dni po zakończeniu aktywnego leczenia i w ciągu 2 lat od badania przesiewowego
  • Nie brakujący wynik hodowli PA po 28 dniach od podania ostatniej dawki AZLI
  • PA ujemny przez 28 dni po zakończeniu aktywnego leczenia
  • Brak istotnego odstępstwa od protokołu związanego z przestrzeganiem zasad podawania badanego leku
  • Udokumentowany nowy początek dodatniego posiewu dróg oddechowych w kierunku PA w ciągu 30 dni od badania przesiewowego, zdefiniowany jako pierwszy udokumentowany posiew PA-dodatni w ciągu całego życia lub PA wyleczony po co najmniej 2-letniej historii posiewów PA-ujemnych (co najmniej 2 posiewy rocznie ).
Data ostatniej dawki AZLI do tygodnia 112

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gilead Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

28 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

27 maja 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

23 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lipca 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

17 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

14 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GS-US-205-1850
  • 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze zewnętrzni mogą poprosić o IPD dla tego badania po zakończeniu badania. Więcej informacji można znaleźć na naszej stronie internetowej pod adresem https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/

Ramy czasowe udostępniania IPD

18 miesięcy po ukończeniu studiów

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Zabezpieczone środowisko zewnętrzne z nazwą użytkownika, hasłem i kodem RSA.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na AZLI

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj