Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de l'aztréonam pour l'inhalation chez les enfants atteints de fibrose kystique et d'une nouvelle infection des voies respiratoires par la bactérie Pseudomonas aeruginosa (ALPINE 2)

26 mai 2022 mis à jour par: Gilead Sciences

Essai randomisé, en double aveugle, de phase 3B pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de 2 régimes de traitement de la poudre d'aztréonam 75 mg et du solvant pour solution pour nébuliseur/aztréonam pour solution d'inhalation (AZLI) chez des sujets pédiatriques atteints de fibrose kystique (FK) et d'affections respiratoires d'apparition récente Tract Pseudomonas Aeruginosa (PA) Infection/Colonisation

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un traitement de 14 jours par rapport à un traitement de 28 jours d'aztréonam pour solution d'inhalation (AZLI) chez les participants pédiatriques présentant une nouvelle infection ou colonisation des voies respiratoires à Pseudomonas aeruginosa.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

149

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Kiel, Allemagne, 24116
        • Stadtisches Krankenhaus Kiel
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgique, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Danemark
      • Aarhus N, Danemark, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Espagne, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Sabadell, Espagne, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne, 46010
        • Hospital Clínico Universitario
  • France
      • Bordeaux, France, 33076
        • Hopital des enfants - GH Pellegrin
      • Grenoble, France, 38043
        • CHU Grenoble Alpes
      • Paris, France, 75019
        • Hôpital Robert Debré APHP
  • Grèce
      • Thessaloniki, Grèce, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa, Israël, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israël, 9765422
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israël, 4920230
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italie
      • Catania, Italie, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
      • Milano, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda
      • Napoli, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, Italie, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
      • Verona, Italie, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche, 8036
        • Medizinische Universität Graz
      • Innsbruck, L'Autriche, 06020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Aberdeen, Royaume-Uni, AB25 2ZG
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Exeter, Royaume-Uni, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
      • Leicester, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Barts and the London Children's Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Middlesbrough, Royaume-Uni, TS4 3BW
        • South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital NHS Trust
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
      • Stoke on Trent, Royaume-Uni, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Corner Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 mois à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic de la fibrose kystique (FK) tel que déterminé par les critères de la Conférence de consensus sur la FK de 2008 : taux de chlorure dans la sueur ≥ 60 milliéquivalents par litre (mEq/L) par ionophorèse quantitative à la pilocarpine ; ou un génotype avec 2 mutations identifiables compatibles avec la mucoviscidose ; ou une différence de potentiel transépithéliale nasale (NPD) anormale et 1 ou plusieurs caractéristiques cliniques compatibles avec la mucoviscidose
  • Nouvelle apparition documentée d'une culture positive des voies respiratoires pour l'AP dans les 30 jours suivant le dépistage, définie comme la première culture positive à l'AP documentée au cours de la vie, ou l'AP récupérée après au moins 2 ans d'antécédents de cultures respiratoires négatives à l'AP (au moins 2 cultures par an )
  • Volume expiratoire maximal en une seconde (FEV1) ≥ 80 % prévu (pour les sujets ≥ 6 ans qui peuvent effectuer de manière fiable des évaluations de spirométrie)
  • Cliniquement stable sans signe de symptômes respiratoires aigus significatifs qui nécessiteraient l'administration intraveineuse (IV) d'antibiotiques antipseudomonas, une supplémentation en oxygène ou une hospitalisation

Critères d'exclusion clés :

  • Utilisation d'antibiotiques antipseudomonas IV ou inhalés dans les 2 ans suivant le dépistage
  • Utilisation d'antibiotiques antipseudomonas oraux pour un événement respiratoire dans les 30 jours suivant l'entrée à l'étude (visite de dépistage)
  • Antécédents d'intolérance aux β2-agonistes inhalés à courte durée d'action
  • Antécédents de transplantation pulmonaire
  • Besoin actuel de supplémentation quotidienne continue en oxygène ou besoin de plus de 2 L/minute la nuit
  • Hospitalisation pour un événement respiratoire dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Changements dans les bronchodilatateurs, les corticostéroïdes, la dornase alfa ou les médicaments salins hypertoniques dans les 7 jours précédant le dépistage.
  • Changements significatifs (à la discrétion des enquêteurs) dans la technique ou le calendrier de physiothérapie dans les 7 jours précédant le dépistage
  • Résultats anormaux de la fonction rénale ou hépatique au test le plus récent au cours des 12 derniers mois, définis comme l'aspartate aminotransférase (AST) ou l'alanine aminotransférase (ALT) > 5 fois la limite supérieure de la normale (LSN), ou la créatinine sérique > 2 fois la LSN pour l'âge
  • Présence d'une condition ou d'une anomalie qui compromettrait la sécurité du sujet ou la qualité des données de l'étude, de l'avis de l'investigateur
  • Hypersensibilité connue à l'aztréonam, à ses métabolites ou aux excipients de formulation d'AZLI
  • Cultures respiratoires réalisées dans les 24 mois précédant le dépistage qui sont positives pour TOUT Burkholderia spp. ou Mycobactéries non tuberculeuses (MNT)

Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: AZLI + Placebo
75 mg/ml d'aztréonam seront administrés trois fois par jour (TID) pendant 14 jours, suivis d'un placebo correspondant à l'aztréonam (PTM) TID pendant 14 jours.
Médicament: AZLI
Administré via le système de nébulisation PARI Altera®. Les participants < 2 ans recevront via le SmartMask® Baby, 2 à < 6 ans via le SmartMask Kids® et > 6 ans via l'embout buccal du nébuliseur.
Autres noms:
  • Cayston®
  • Aztréonam
Médicament: Placebo
Administré via le système de nébulisation PARI Altera®. Les participants < 2 ans recevront via le SmartMask® Baby, 2 à < 6 ans via le SmartMask Kids® et > 6 ans via l'embout buccal du nébuliseur.
EXPÉRIMENTAL: AZLI
75 mg/ml d'aztréonam seront administrés TID pendant 28 jours.
Médicament: AZLI
Administré via le système de nébulisation PARI Altera®. Les participants < 2 ans recevront via le SmartMask® Baby, 2 à < 6 ans via le SmartMask Kids® et > 6 ans via l'embout buccal du nébuliseur.
Autres noms:
  • Cayston®
  • Aztréonam

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants avec des cultures négatives pour Pseudomonas Aeruginosa (PA) pendant 28 jours après le traitement dans le groupe de traitement de 14 jours par rapport au groupe de traitement de 28 jours
Délai: 28 jours après le traitement (semaines 4 à 6 pour le groupe de traitement de 14 jours et semaines 4 à 8 pour le groupe de traitement de 28 jours)
28 jours après le traitement (semaines 4 à 6 pour le groupe de traitement de 14 jours et semaines 4 à 8 pour le groupe de traitement de 28 jours)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai entre l'éradication primaire et la récidive de l'AP sur une période de suivi post-traitement de 108 semaines
Délai: Date de la dernière dose d'AZLI jusqu'à la semaine 112
L'éradication primaire a été obtenue lorsque toutes les cultures au cours des 28 jours suivant le traitement par AZLI étaient PA négatives. La récidive après l'éradication de l'AP a été définie comme le premier résultat de culture AP positif chez le participant qui a atteint avec succès le critère d'évaluation principal et qui n'avait pas de culture AP positive du laboratoire local de la semaine 4 à la semaine 6 pour le groupe AZLI 14 jours ou jusqu'à la semaine 8 pour le groupe AZLI 28 jours.
Date de la dernière dose d'AZLI jusqu'à la semaine 112
Pourcentage de participants avec des cultures PA négatives pendant 28 jours après le traitement dans le groupe de traitement de 14 jours par rapport aux données historiques regroupées pour l'éradication de l'AP à 28 jours après le traitement chez les participants traités avec la solution de tobramycine pour nébuliseur (TNS)
Délai: 28 jours après le traitement (semaines 4 à 6 pour le groupe de traitement de 14 jours)
28 jours après le traitement (semaines 4 à 6 pour le groupe de traitement de 14 jours)
Délai de récidive de l'AP pour un sous-groupe de participants correspondant à la population de l'étude TNS ELITE sur une période de suivi post-traitement de 108 semaines
Délai: Date de la dernière dose d'AZLI jusqu'à la semaine 112

Dans l'étude ELITE (NCT00391976), les participants atteints de fibrose kystique ayant eu une infection PA précoce ont reçu du TNS. Les critères publiés pour la population d'analyse d'efficacité dans l'étude ELITE comprenaient :

  • Les participants doivent avoir ≥ 6 mois au moment de la randomisation
  • Aucun antécédent d'anticorps anti-PA positifs (pas d'interprétation d'anticorps anti-PA immunoglobuline G [IgG] lors du dépistage/de la ligne de base) au dossier
  • N'a pas utilisé d'antibiotiques anti-pseudomonas dans les 28 jours suivant la fin du traitement actif et dans les 2 ans suivant le dépistage
  • Résultat de culture PA non manquant à 28 jours après la dernière dose d'AZLI
  • PA négatif jusqu'à 28 jours après la fin du traitement actif
  • Aucune déviation importante du protocole liée à la conformité avec l'administration du médicament à l'étude
  • Nouvelle apparition documentée d'une culture positive des voies respiratoires pour l'AP dans les 30 jours suivant le dépistage défini comme étant soit la première culture positive à l'AP documentée au cours de la vie, soit l'AP récupérée après au moins 2 ans d'antécédents de cultures respiratoires négatives à l'AP (au moins 2 cultures par an ).
Date de la dernière dose d'AZLI jusqu'à la semaine 112

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Gilead Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

28 novembre 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

27 mai 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

23 septembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juillet 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juillet 2017

Première publication (RÉEL)

17 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

14 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2022

Dernière vérification

1 mai 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GS-US-205-1850
  • 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs externes qualifiés peuvent demander un IPD pour cette étude après la fin de l'étude. Pour plus d'informations, veuillez visiter notre site Web à l'adresse https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/

Délai de partage IPD

18 mois après la fin des études

Critères d'accès au partage IPD

Un environnement externe sécurisé avec nom d'utilisateur, mot de passe et code RSA.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur AZLI

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Switzerland

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner