Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Aztreonam for inhalasjon hos barn med cystisk fibrose og ny infeksjon i luftveiene av Pseudomonas Aeruginosa-bakterier (ALPINE 2)

26. mai 2022 oppdatert av: Gilead Sciences

Randomisert, dobbeltblind, fase 3B-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av 2 behandlingsregimer av Aztreonam 75 mg pulver og løsemiddel for forstøverløsning / Aztreonam for inhalasjonsløsning (AZLI) hos pediatriske pasienter med cystisk fibrose (CF) og nyoppstått respiratorisk Tract Pseudomonas Aeruginosa (PA) Infeksjon/kolonisering

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av en 14-dagers kurs versus en 28-dagers kurs med aztreonam for inhalasjonsløsning (AZLI) hos pediatriske deltakere med nyoppstått Pseudomonas aeruginosa luftveisinfeksjon eller kolonisering.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

149

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Corner Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Hopital des enfants - GH Pellegrin
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Chu Grenoble Alpes
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Hopital Robert Debre Aphp
  • Hellas
      • Thessaloniki, Hellas, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israel, 4920230
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spania, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Sabadell, Spania, 08208
        • Corporació Sanitària Parc Taulí
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spania, 46010
        • Hospital Clinico Universitario
  • Storbritannia
      • Aberdeen, Storbritannia, AB25 2ZG
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Exeter, Storbritannia, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
      • Leicester, Storbritannia, LE1 5WW
        • University Hospitals Of Leicester Nhs Trust
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Barts and the London Children's Hospital
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Middlesbrough, Storbritannia, TS4 3BW
        • South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital NHS Trust
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
      • Stoke on Trent, Storbritannia, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Kiel, Tyskland, 24116
        • Städtisches Krankenhaus Kiel
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Medizinische Universität Graz
      • Innsbruck, Østerrike, 06020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Diagnose av cystisk fibrose (CF) som bestemt av 2008 CF Consensus Conference kriterier: Svettekloridnivå ≥ 60 milliekvivalenter per liter (mEq/L) ved kvantitativ pilokarpiniontoforese; eller en genotype med 2 identifiserbare mutasjoner i samsvar med CF; eller en unormal nasal transepitelial potensialforskjell (NPD), og 1 eller flere kliniske trekk i samsvar med CF
  • Dokumentert ny oppstart av positiv luftveiskultur for PA innen 30 dager etter screening definert som enten første livstidsdokumentert PA-positiv kultur, eller PA gjenvunnet etter minst en 2-års historie med PA-negative respirasjonskulturer (minst 2 kulturer per år )
  • Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) ≥ 80 % predikert (for forsøkspersoner ≥ 6 år som kan utføre spirometrivurderinger pålitelig)
  • Klinisk stabil uten tegn på akutte signifikante luftveissymptomer som vil kreve administrering av intravenøs (IV) antibiotikum, oksygentilskudd eller sykehusinnleggelse

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Bruk av IV eller inhalert antibiotikum innen 2 år etter screening
  • Bruk av orale antipseudomonale antibiotika for en respirasjonshendelse innen 30 dager etter studiestart (screeningbesøk)
  • Historie med intoleranse mot inhalerte kortvirkende β2-agonister
  • Historie om lungetransplantasjon
  • Gjeldende behov for daglig kontinuerlig oksygentilskudd eller behov på mer enn 2 L/minutt om natten
  • Sykehusinnleggelse for en respirasjonshendelse innen 30 dager før screening
  • Endringer i bronkodilatator, kortikosteroid, dornase alfa eller hypertone saltvannsmedisiner innen 7 dager før screening.
  • Betydelige endringer (per etterforskers skjønn) i fysioterapiteknikk eller tidsplan innen 7 dager før screening
  • Unormale nyre- eller leverfunksjonsresultater ved siste test innen de siste 12 månedene, definert som aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) > 5 ganger øvre normalgrense (ULN), eller serumkreatinin > 2 ganger ULN for alder
  • Tilstedeværelse av en tilstand eller abnormitet som ville kompromittere forsøkspersonens sikkerhet eller kvaliteten på studiedataene, etter etterforskerens mening
  • Kjent overfølsomhet overfor aztreonam, dets metabolitter eller formuleringshjelpestoffer i AZLI
  • Respirasjonskulturer utført innen 24 måneder før screening som er positive for ALLE Burkholderia spp. eller ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM)

Merk: Andre protokolldefinerte kriterier for inkludering/ekskludering kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: AZLI + Placebo
75 mg/ml aztreonam vil bli administrert tre ganger daglig (TID) i 14 dager etterfulgt av placebo for å matche (PTM) aztreonam TID i 14 dager.
Legemiddel: AZLI
Administreres via PARI Altera® forstøversystem. Deltakere < 2 år vil motta via SmartMask® Baby, 2 til < 6 år via SmartMask Kids® og > 6 år via forstøvermunnstykket.
Andre navn:
  • Cayston®
  • Aztreonam
Legemiddel: Placebo
Administreres via PARI Altera® forstøversystem. Deltakere < 2 år vil motta via SmartMask® Baby, 2 til < 6 år via SmartMask Kids® og > 6 år via forstøvermunnstykket.
EKSPERIMENTELL: AZLI
75 mg/ml aztreonam vil bli administrert tre ganger daglig i 28 dager.
Legemiddel: AZLI
Administreres via PARI Altera® forstøversystem. Deltakere < 2 år vil motta via SmartMask® Baby, 2 til < 6 år via SmartMask Kids® og > 6 år via forstøvermunnstykket.
Andre navn:
  • Cayston®
  • Aztreonam

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med Pseudomonas Aeruginosa (PA)-negative kulturer gjennom 28 dager etter behandling i 14-dagers behandlingsgruppe vs 28-dagers behandlingsgruppe
Tidsramme: 28 dager etter behandling (uke 4 til 6 for 14 dagers behandlingsgruppen og uke 4 til 8 for 28 dagers behandlingsgruppen)
28 dager etter behandling (uke 4 til 6 for 14 dagers behandlingsgruppen og uke 4 til 8 for 28 dagers behandlingsgruppen)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid fra primær utryddelse til tilbakefall av PA over en 108-ukers oppfølgingsperiode etter behandling
Tidsramme: Siste dosedato for AZLI frem til uke 112
Den primære eradikasjonen ble oppnådd når alle kulturer gjennom 28 dager etter AZLI-behandling var PA-negative. Gjentakelse etter PA-utryddelse ble definert som første positive PA-kulturresultat hos deltaker som med suksess oppfylte primært endepunkt og ikke hadde noen PA-positiv kultur fra lokalt laboratorium ved uke 4 til uke 6 for AZLI 14 dagers gruppe eller gjennom uke 8 for AZLI 28 dagers gruppe.
Siste dosedato for AZLI frem til uke 112
Prosentandel av deltakere med PA-negative kulturer gjennom 28 dager etter behandling i 14-dagers behandlingsgruppen vs historiske sammenslåtte data for PA-utryddelse 28 dager etter behandling hos deltakere behandlet med tobramycin forstøverløsning (TNS)
Tidsramme: 28 dager etter behandling (uke 4 til 6 for 14 dagers behandlingsgruppen)
28 dager etter behandling (uke 4 til 6 for 14 dagers behandlingsgruppen)
Tid til PA-gjentakelse for en undergruppe av deltakere som matcher populasjonen i TNS ELITE-studien over en 108-ukers oppfølgingsperiode etter behandling
Tidsramme: Siste dosedato for AZLI frem til uke 112

I ELITE-studien (NCT00391976) fikk deltakere med cystisk fibrose som hadde tidlig PA-infeksjon TNS. Publiserte kriterier for effektanalysepopulasjon i ELITE-studien inkluderte:

  • Deltakerne må være ≥ 6 måneder ved randomisering
  • Ingen historie med positivt anti-PA-antistoff (ingen anti-PA-immunoglobulin G [IgG]-antistofftolkning ved screening/baseline) registrert
  • Brukte ikke anti-pseudomonale antibiotika i løpet av 28 dager etter fullført aktiv behandling og innen 2 år etter screening
  • Ikke-manglende PA-kulturresultat 28 dager etter siste dose av AZLI
  • PA negativ gjennom 28 dager etter fullført aktiv behandling
  • Ingen viktig protokollavvik knyttet til overholdelse av studiemedikamentadministrasjon
  • Dokumentert ny oppstart av positiv luftveiskultur for PA innen 30 dager etter screening definert som enten første levetid dokumentert PA-positiv kultur, eller PA gjenvunnet etter minst en 2-års historie med PA-negative respirasjonskulturer (minst 2 kulturer per år ).
Siste dosedato for AZLI frem til uke 112

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Gilead Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

28. november 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

27. mai 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

23. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juli 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

17. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

14. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GS-US-205-1850
  • 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte eksterne forskere kan be om IPD for denne studien etter at studien er fullført. For mer informasjon, besøk nettstedet vårt på https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/

IPD-delingstidsramme

18 måneder etter avsluttet studie

Tilgangskriterier for IPD-deling

Et sikret eksternt miljø med brukernavn, passord og RSA-kode.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på AZLI

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere