Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Aztreonam til inhalation hos børn med cystisk fibrose og ny infektion i luftvejene af Pseudomonas Aeruginosa-bakterier (ALPINE 2)

26. maj 2022 opdateret af: Gilead Sciences

Randomiseret, dobbeltblindet, fase 3B-forsøg til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​2 behandlingsregimer af Aztreonam 75 mg pulver og opløsningsmiddel til forstøveropløsning / Aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI) hos pædiatriske forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF) og nyopstået respiratorisk Tract Pseudomonas Aeruginosa (PA) infektion/kolonisering

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et 14-dages kursus versus et 28-dages kursus med aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI) hos pædiatriske deltagere med nyopstået Pseudomonas aeruginosa luftvejsinfektion eller kolonisering.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

149

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Aberdeen, Det Forenede Kongerige, AB25 2ZG
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Exeter, Det Forenede Kongerige, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Barts and the London Children's Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Middlesbrough, Det Forenede Kongerige, TS4 3BW
        • South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital NHS Trust
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
      • Stoke on Trent, Det Forenede Kongerige, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Corner Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Hopital des enfants - GH Pellegrin
      • Grenoble, Frankrig, 38043
        • Chu Grenoble Alpes
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Hôpital Robert Debré APHP
  • Grækenland
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israel, 4920230
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
      • Verona, Italien, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spanien, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Hospital Clínico Universitario
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Kiel, Tyskland, 24116
        • Stadtisches Krankenhaus Kiel
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Medizinische Universität Graz
      • Innsbruck, Østrig, 06020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnose af cystisk fibrose (CF) som bestemt af CF-konsensuskonferencens kriterier fra 2008: Svedchloridniveau ≥ 60 milliækvivalenter pr. liter (mEq/L) ved kvantitativ pilocarpiniontoforese; eller en genotype med 2 identificerbare mutationer i overensstemmelse med CF; eller en unormal nasal transepithelial potential difference (NPD) og 1 eller flere kliniske træk, der stemmer overens med CF
  • Dokumenteret ny indtræden af ​​positiv luftvejskultur for PA inden for 30 dage efter screening defineret som enten første livstidsdokumenteret PA-positiv kultur eller PA genvundet efter mindst en 2-årig historie med PA-negative luftvejskulturer (mindst 2 kulturer pr. år) )
  • Forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1) ≥ 80 % forudsagt (for forsøgspersoner ≥ 6 år, som pålideligt kan udføre spirometrivurderinger)
  • Klinisk stabil uden tegn på akutte signifikante respiratoriske symptomer, der ville kræve administration af intravenøs (IV) antibiotikum, ilttilskud eller hospitalsindlæggelse

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Brug af IV eller inhaleret antibiotikum inden for 2 år efter screening
  • Brug af orale antibiotiske antibiotikum til en respiratorisk hændelse inden for 30 dage efter undersøgelsens start (screeningsbesøg)
  • Anamnese med intolerance over for inhalerede korttidsvirkende β2-agonister
  • Historie om lungetransplantation
  • Aktuelt behov for daglig kontinuerlig ilttilskud eller behov på mere end 2 L/minut om natten
  • Hospitalsindlæggelse for en respiratorisk hændelse inden for 30 dage før screening
  • Ændringer i bronkodilatator, kortikosteroid, dornase alfa eller hypertonisk saltvandsmedicin inden for 7 dage før screening.
  • Væsentlige ændringer (efter efterforskernes skøn) i fysioterapiteknik eller tidsplan inden for 7 dage før screening
  • Unormale nyre- eller leverfunktionsresultater ved seneste test inden for de foregående 12 måneder, defineret som aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) > 5 gange øvre normalgrænse (ULN), eller serumkreatinin > 2 gange ULN for alder
  • Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, der ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller kvaliteten af ​​undersøgelsesdataene, efter investigators mening
  • Kendt overfølsomhed over for aztreonam, dets metabolitter eller formuleringshjælpestoffer i AZLI
  • Åndedrætskulturer udført inden for 24 måneder før screening, som er positive for ENHVER Burkholderia spp. eller ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM)

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: AZLI + Placebo
75 mg/ml aztreonam vil blive administreret tre gange dagligt (TID) i 14 dage efterfulgt af placebo for at matche (PTM) aztreonam TID i 14 dage.
Medicin: AZLI
Administreret via PARI Altera® forstøversystemet. Deltagere < 2 år får via SmartMask® Baby, 2 til < 6 år via SmartMask Kids® og > 6 år via forstøvermundstykket.
Andre navne:
  • Cayston®
  • Aztreonam
Medicin: Placebo
Administreret via PARI Altera® forstøversystemet. Deltagere < 2 år får via SmartMask® Baby, 2 til < 6 år via SmartMask Kids® og > 6 år via forstøvermundstykket.
EKSPERIMENTEL: AZLI
75 mg/ml aztreonam vil blive administreret tre gange dagligt i 28 dage.
Medicin: AZLI
Administreret via PARI Altera® forstøversystemet. Deltagere < 2 år får via SmartMask® Baby, 2 til < 6 år via SmartMask Kids® og > 6 år via forstøvermundstykket.
Andre navne:
  • Cayston®
  • Aztreonam

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med Pseudomonas Aeruginosa (PA)-negative kulturer gennem 28 dage efter behandling i 14-dages behandlingsgruppen vs 28-dages behandlingsgruppen
Tidsramme: 28 dage efter behandling (uge 4 til 6 for 14 dages behandlingsgruppen og uge 4 til 8 for 28 dages behandlingsgruppen)
28 dage efter behandling (uge 4 til 6 for 14 dages behandlingsgruppen og uge 4 til 8 for 28 dages behandlingsgruppen)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid fra primær udryddelse til tilbagefald af PA over en 108-ugers opfølgningsperiode efter behandling
Tidsramme: Sidste dosisdato af AZLI op til uge 112
Den primære udryddelse blev opnået, når alle kulturer gennem 28 dage efter AZLI-behandling var PA-negative. Tilbagefald efter PA-udryddelse blev defineret som det første positive PA-dyrkningsresultat hos deltager, der med succes opfyldte primært endepunkt og ikke havde nogen PA-positiv kultur fra lokalt laboratorium i uge 4 til uge 6 for AZLI 14 dages gruppe eller gennem uge 8 for AZLI 28 dages gruppe.
Sidste dosisdato af AZLI op til uge 112
Procentdel af deltagere med PA-negative kulturer gennem 28 dage efter behandling i 14-dages behandlingsgruppen vs. historiske poolede data for PA-udryddelse 28 dage efter behandling hos deltagere behandlet med tobramycin-nebulisatoropløsning (TNS)
Tidsramme: 28 dage efter behandling (uge 4 til 6 for 14 dages behandlingsgruppen)
28 dage efter behandling (uge 4 til 6 for 14 dages behandlingsgruppen)
Tid til PA-gentagelse for en undergruppe af deltagere, der matcher populationen i TNS ELITE-undersøgelsen over en 108-ugers opfølgningsperiode efter behandling
Tidsramme: Sidste dosisdato af AZLI op til uge 112

I ELITE-undersøgelse (NCT00391976) modtog deltagere med cystisk fibrose, som havde tidlig PA-infektion, TNS. Publicerede kriterier for effektanalysepopulation i ELITE-studie omfattede:

  • Deltagerne skal være ≥ 6 måneder ved randomisering
  • Ingen historie med positivt anti-PA-antistof (ingen anti-PA-immunoglobulin G [IgG]-antistoffortolkning ved screening/baseline) registreret
  • Brugte ikke anti-pseudomonale antibiotika i 28 dage efter afslutning af aktiv behandling og inden for 2 år efter screening
  • Ikke-manglende PA-kulturresultat 28 dage efter sidste dosis af AZLI
  • PA negativ gennem 28 dage efter afslutning af aktiv behandling
  • Ingen vigtig protokolafvigelse relateret til overholdelse af undersøgelseslægemiddeladministration
  • Dokumenteret ny indtræden af ​​positiv luftvejskultur for PA inden for 30 dage efter screening defineret som enten første livstidsdokumenteret PA-positiv kultur eller PA genvundet efter mindst en 2-årig historie med PA-negative luftvejskulturer (mindst 2 kulturer pr. år) ).
Sidste dosisdato af AZLI op til uge 112

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gilead Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

28. november 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

27. maj 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

23. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juli 2017

Først opslået (FAKTISKE)

17. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

14. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GS-US-205-1850
  • 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede eksterne forskere kan anmode om IPD til denne undersøgelse efter undersøgelsens afslutning. For mere information, besøg venligst vores hjemmeside på https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/

IPD-delingstidsramme

18 måneder efter studiets afslutning

IPD-delingsadgangskriterier

Et sikret eksternt miljø med brugernavn, adgangskode og RSA-kode.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med AZLI

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner