SPR001 在成人典型先天性肾上腺增生症中的研究
2025年10月7日 更新者：Spruce Biosciences
一项 2 期、多剂量、剂量递增研究，以评估 SPR001 在患有典型先天性肾上腺增生症 (CAH) 的成人中的安全性和有效性
这是一项多中心 2 期、多剂量、剂量递增研究，旨在评估 SPR001 在典型先天性肾上腺增生症 (CAH) 成年患者中的安全性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和疗效。
研究概览
详细说明
这是一项为期 6 周的多剂量 SPR001 剂量递增研究，用于治疗患有典型 CAH 的成人。 筛选后，符合条件的患者将被纳入为期 6 周的治疗期，然后是为期 4 周的清除/安全随访期。
最初计划在 2 个剂量组中招募最多约 18 名患者。 根据具体的安全性、PK/PD 和/或疗效发现，或者如果尚未达到活性剂量，可以考虑额外的患者或剂量组。
SPR001将作为口服日剂量给药。 患者将以 2 周为间隔，通过三种逐渐增加的剂量强度对 SPR001 进行滴定。 患者将在基线时进行过夜 PK/PD 评估，其中包括给药前过夜评估和给药后过夜 PK/PD 评估（在首次给药后）。 在每个 2 周的给药期结束时，患者将返回进行单次过夜访问以进行稳态 PK/PD 评估。
最后一次服药后 30 天将进行门诊随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Orange、California、美国、92123
- Spruce Biosciences Clinical Site
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San Diego、California、美国、92123
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Florida
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Melbourne、Florida、美国、32935
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30046
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55414
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89148
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Spruce Biosciences Clinical Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 18 岁或以上的男性和女性患者。
- 由 21-羟化酶缺乏引起的经典 CAH 的记录诊断
- 筛查时 17-OHP 升高
- 使用稳定的糖皮质激素替代方案至少 30 天
排除标准：
- 具有临床意义的不稳定医疗状况、疾病或慢性疾病
- 有临床意义的精神障碍。
- 具有临床意义的异常实验室发现或评估
- 双侧肾上腺切除术或垂体功能减退史
- 怀孕或哺乳期女性
- 在 30 天内使用任何其他研究药物
- 无法理解和遵守研究程序、了解风险和/或不愿提供书面知情同意书。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列
第一批9例患者将以剂量A的剂量强度A每天服用SPR001 2周，并每天通过剂量B升级2周，每天C剂量C每天持续2周。
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SPR001 胶囊
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实验性的：队列b
队列A A完全注册后，队列B将开始入学。
开始的剂量选择和组B的逐步剂量范例将由来自队列A的安全性和PK/PD数据的临时审查确定。
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SPR001 胶囊
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实验性的：队列c
同类B完全注册后，同类C将开始入学。
开始剂量的选择以及C的逐步剂量范例将通过对同类a和B的安全性和PK/PD数据进行临时审查确定。
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SPR001 胶囊
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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SPR001 在 CAH 患者中的安全性
大体时间：6周
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治疗中出现的不良事件的发生率、临床实验室参数从基线到研究结束的变化、体检结果、生命体征、心电图参数
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6周
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17-羟基孕酮的变化
大体时间：A组：基线/2a（第-1-0天）、第一次剂量/2b（第0-1天）、访视3（第13-14天）、访视4（第27-28天）、访视5（第41-42天）。 B 组和 C 组：访视 2（第 0-1 天）、访视 3（第 8 天）、访视 4（第 14-15 天）、访视 5（最后剂量 +30 天）
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17-羟基孕酮从基线到研究结束的变化。
结果表示为相对于基线的平均变化百分比。
17-OHP 的减少是疾病控制更好的指标。
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A组：基线/2a（第-1-0天）、第一次剂量/2b（第0-1天）、访视3（第13-14天）、访视4（第27-28天）、访视5（第41-42天）。 B 组和 C 组：访视 2（第 0-1 天）、访视 3（第 8 天）、访视 4（第 14-15 天）、访视 5（最后剂量 +30 天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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药效 (PD) 标志物的变化
大体时间：群组 A：访问 2a（第 -1 至 0 天）、访问 2b（第 0-1 天）、访问 3（第 13-14 天）、访问 4（第 27-28 天）、访问 5（第 41 至 42 天）。 B+C 组：访视 2（第 0-1 天）、访视 3（第 8 天）、访视 4（第 27-28 天）、访视 5（最后一次给药后 +30 天）
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测量患者血清中促肾上腺皮质激素 (ACTH) 和雄烯二酮 (A4) 从基线到研究结束的变化。
结果表示为相对于基线的平均百分比变化。
负面变化表明有所改善。
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群组 A：访问 2a（第 -1 至 0 天）、访问 2b（第 0-1 天）、访问 3（第 13-14 天）、访问 4（第 27-28 天）、访问 5（第 41 至 42 天）。 B+C 组：访视 2（第 0-1 天）、访视 3（第 8 天）、访视 4（第 27-28 天）、访视 5（最后一次给药后 +30 天）
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药代动力学参数 - 最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：在两周结束时对所有队列和剂量水平进行系列 PK 采样
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评价SPR001在CAH患者中最大血浆浓度（Cmax）的药代动力学（PK）参数。
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在两周结束时对所有队列和剂量水平进行系列 PK 采样
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药代动力学参数 - 浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：对于 A 组，在第 1 天对 200 mg SD 进行连续采血，并在第 2 周对所有 QD 剂量水平进行 PK 测量。在 B 组和 C 组中，在 2 周治疗期结束时抽取连续血样进行 PK 测量。
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评价SPR001在CAH患者中的药代动力学参数——浓度-时间曲线下面积（AUC）
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对于 A 组，在第 1 天对 200 mg SD 进行连续采血，并在第 2 周对所有 QD 剂量水平进行 PK 测量。在 B 组和 C 组中，在 2 周治疗期结束时抽取连续血样进行 PK 测量。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Richard Auchus, MD, PhD、University of Michigan
- 研究主任：Spruce Chief Medical Officer, MD、Spruce Biosciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月12日
初级完成 (实际的)
2019年3月2日
研究完成 (实际的)
2019年3月29日
研究注册日期
首次提交
2017年8月15日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月21日
首次发布 (实际的)
2017年8月22日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月7日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SPR001-201
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
SPR001的临床试验
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Spruce Biosciences终止先天性肾上腺增生症美国, 澳大利亚, 巴西, 加拿大, 丹麦, 爱沙尼亚, 德国, 爱尔兰, 意大利, 大韩民国, 拉脱维亚, 立陶宛, 荷兰, 波兰, 罗马尼亚, 西班牙, 瑞典, 瑞士, 火鸡, 英国
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Spruce Biosciences完全的
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Spruce Biosciences终止先天性肾上腺增生症美国, 澳大利亚, 巴西, 爱沙尼亚, 德国, 拉脱维亚, 立陶宛, 波兰, 罗马尼亚, 西班牙, 瑞典, 加拿大, 意大利, 英国, 韩国, 土耳其（türkiye）