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Estudio de SPR001 en adultos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica

7 de octubre de 2025 actualizado por: Spruce Biosciences

Un estudio de fase 2, dosis múltiples, aumento de dosis para evaluar la seguridad y eficacia de SPR001 en adultos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH)

Este es un estudio multicéntrico de Fase 2, de dosis múltiples y escalado de dosis para evaluar la seguridad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la eficacia de SPR001 en pacientes adultos con hiperplasia suprarrenal congénita (CAH) clásica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de aumento de dosis de dosis múltiple de 6 semanas de SPR001 para el tratamiento de adultos con CAH clásica. Después de la selección, los pacientes elegibles se inscribirán en un período de tratamiento de 6 semanas seguido de un período de seguimiento de seguridad/lavado de 4 semanas.

Inicialmente está previsto que se inscriban hasta aproximadamente 18 pacientes en cohortes de 2 dosis. Se pueden considerar pacientes o grupos de dosis adicionales en función de los hallazgos específicos de seguridad, PK/PD y/o eficacia, o si aún no se ha alcanzado una dosis activa.

SPR001 se administrará como una dosis oral diaria. Los pacientes se someterán a una titulación de SPR001 a través de tres concentraciones de dosis crecientes en intervalos de 2 semanas. A los pacientes se les realizarán evaluaciones de PK/PD durante la noche al inicio del estudio, que incluyen una evaluación durante la noche antes de la dosis y una evaluación durante la noche después de la dosis para PK/PD después de la administración de la primera dosis. Al final de cada período de dosificación de 2 semanas, los pacientes regresarán para visitas únicas de una noche para evaluaciones PK/PD de estado estacionario.

Se realizará una visita ambulatoria de seguimiento 30 días después de la última dosis.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Estados Unidos, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos y femeninos de 18 años o más.
  • Diagnóstico documentado de CAH clásica por deficiencia de 21-hidroxilasa
  • 17-OHP elevado en la selección
  • En un régimen estable de reemplazo de glucocorticoides durante un mínimo de 30 días

Criterio de exclusión:

  • Condición médica inestable clínicamente significativa, enfermedad o enfermedad crónica
  • Trastorno psiquiátrico clínicamente significativo.
  • Hallazgo o evaluación de laboratorio anormal clínicamente significativo
  • Antecedentes de suprarrenalectomía bilateral o hipopituitarismo
  • Hembras embarazadas o lactantes
  • Uso de cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días
  • Incapaz de comprender y cumplir con los procedimientos del estudio, comprender los riesgos y/o no estar dispuesto a proporcionar un consentimiento informado por escrito.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohort a
La primera cohorte de 9 pacientes se administrará SPR001 a la fuerza de la dosis de la dosis A diariamente durante 2 semanas, y se intensifica a través de la dosis B por día durante 2 semanas y la dosis C por día durante 2 semanas.
Droga: SPR001
Cápsulas SPR001
Experimental: Cohorte B
La cohorte B comenzará a la inscripción después de que la cohorte A se haya inscrito por completo. La selección de dosis inicial y el paradigma de dosificación gradual para la cohorte B se determinarán mediante una revisión provisional de la seguridad y los datos de PK/PD de la cohorte A.
Droga: SPR001
Cápsulas SPR001
Experimental: Cohorte c
La cohorte C comenzará la inscripción después de que la cohorte B se haya inscrito por completo. La selección de dosis inicial y el paradigma de dosificación gradual para la cohorte C se determinarán mediante una revisión provisional de la seguridad y los datos de PK/PD de la cohorte A y B.
Droga: SPR001
Cápsulas SPR001

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de SPR001 en pacientes con CAH
Periodo de tiempo: 6 semanas
Incidencia de eventos adversos que surgen del tratamiento, cambios desde el inicio hasta el final del estudio en los parámetros de laboratorio clínico, hallazgos del examen físico, signos vitales, parámetros de ECG
6 semanas
Cambio en 17-hidroxiprogesterona
Periodo de tiempo: Cohorte A: Valor inicial/2a (Día -1-0), Primera dosis/2b (Día 0-1), Visita 3 (Día 13-14), Visita 4 (Día 27-28), Visita 5 (Día 41-42). Cohorte B y Cohorte C: Visita 2 (Día 0-1), Visita 3 (Día 8), Visita 4 (Día 14-15), Visita 5 (Última dosis +30 días)
Cambio en la 17-hidroxiprogesterona desde el inicio hasta el final del estudio. Los resultados se expresan como cambio porcentual medio desde el inicio. Las reducciones de 17-OHP son indicadores de un mejor control de la enfermedad.
Cohorte A: Valor inicial/2a (Día -1-0), Primera dosis/2b (Día 0-1), Visita 3 (Día 13-14), Visita 4 (Día 27-28), Visita 5 (Día 41-42). Cohorte B y Cohorte C: Visita 2 (Día 0-1), Visita 3 (Día 8), Visita 4 (Día 14-15), Visita 5 (Última dosis +30 días)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en los marcadores farmacodinámicos (PD)
Periodo de tiempo: Cohorte A: visita 2a (día -1 a 0), visita 2b (días 0-1), visita 3 (día 13-14), visita 4 (día 27-28), visita 5 (día 41 a 42). Cohortes B+C: Visita 2 (Día 0-1), Visita 3 (Día 8), Visita 4 (Día 27-28), Visita 5 (+30 días después de la última dosis)
Los cambios en la hormona adrenocorticotrópica (ACTH) y la androstenediona (A4) desde el inicio hasta el final del estudio se miden en el suero del paciente. Los resultados se expresan como un cambio porcentual medio desde el inicio. Un cambio negativo indica mejora.
Cohorte A: visita 2a (día -1 a 0), visita 2b (días 0-1), visita 3 (día 13-14), visita 4 (día 27-28), visita 5 (día 41 a 42). Cohortes B+C: Visita 2 (Día 0-1), Visita 3 (Día 8), Visita 4 (Día 27-28), Visita 5 (+30 días después de la última dosis)
Parámetro farmacocinético: concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Se realizó un muestreo farmacocinético en serie al final de las 2 semanas para todas las cohortes y niveles de dosis.
Evaluar el parámetro farmacocinético (PK) de la concentración plasmática máxima (Cmax) de SPR001 en pacientes con CAH.
Se realizó un muestreo farmacocinético en serie al final de las 2 semanas para todas las cohortes y niveles de dosis.
Parámetro farmacocinético: área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: Para la cohorte A, se realizaron recolecciones de sangre en serie para mediciones farmacocinéticas el día 1 para 200 mg SD y en la semana 2 para todos los niveles de dosis QD. En las cohortes B y C, se extrajeron muestras de sangre en serie para medir la farmacocinética al final del período de tratamiento de 2 semanas.
Evaluar el parámetro farmacocinético del área bajo la curva concentración-tiempo (AUC) de SPR001 en pacientes con CAH
Para la cohorte A, se realizaron recolecciones de sangre en serie para mediciones farmacocinéticas el día 1 para 200 mg SD y en la semana 2 para todos los niveles de dosis QD. En las cohortes B y C, se extrajeron muestras de sangre en serie para medir la farmacocinética al final del período de tratamiento de 2 semanas.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Spruce Biosciences

Investigadores

  • Investigador principal: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Director de estudio: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

2 de marzo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

29 de marzo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

22 de agosto de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

22 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SPR001-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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