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Studie von SPR001 bei Erwachsenen mit klassischer angeborener Nebennierenhyperplasie

24. Juni 2019 aktualisiert von: Spruce Biosciences

Eine Phase-2-Mehrfachdosis-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von SPR001 bei Erwachsenen mit klassischer kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAH)

Dies ist eine multizentrische Phase-2-Studie mit Mehrfachdosis und Dosiseskalation zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit von SPR001 bei erwachsenen Patienten mit klassischer kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAH).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 6-wöchige Mehrfachdosis-Dosiseskalationsstudie von SPR001 zur Behandlung von Erwachsenen mit klassischer CAH. Nach dem Screening werden geeignete Patienten in eine 6-wöchige Behandlungsphase aufgenommen, gefolgt von einer 4-wöchigen Auswasch-/Sicherheits-Follow-up-Phase.

Es ist zunächst geplant, bis zu etwa 18 Patienten in 2 Dosiskohorten aufzunehmen. Weitere Patienten oder Dosisgruppen können basierend auf bestimmten Sicherheits-, PK/PD- und/oder Wirksamkeitsergebnissen in Betracht gezogen werden oder wenn eine aktive Dosis noch nicht erreicht wurde.

SPR001 wird als orale Tagesdosis verabreicht. Die Patienten werden einer Titration von SPR001 durch drei eskalierende Dosierungsstärken in 2-Wochen-Intervallen unterzogen. Bei den Patienten werden zu Studienbeginn über Nacht PK/PD-Bewertungen durchgeführt, die eine Bewertung vor der Dosis über Nacht und eine Bewertung nach der Dosis über Nacht auf PK/PD nach Verabreichung der ersten Dosis umfassen. Am Ende jeder 2-wöchigen Dosierungsperiode werden die Patienten für einzelne Besuche über Nacht für Steady-State-PK/PD-Beurteilungen zurückkehren.

30 Tage nach der letzten Dosis findet ein ambulanter Nachsorgebesuch statt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Vereinigte Staaten, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten ab 18 Jahren.
  • Dokumentierte Diagnose einer klassischen CAH aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels
  • Erhöhtes 17-OHP beim Screening
  • Auf einem stabilen Glukokortikoid-Ersatzregime für mindestens 30 Tage

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikanter instabiler medizinischer Zustand, Krankheit oder chronische Erkrankung
  • Klinisch signifikante psychiatrische Störung.
  • Klinisch signifikanter abnormaler Laborbefund oder -beurteilung
  • Geschichte der bilateralen Adrenalektomie oder Hypopituitarismus
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Verwendung eines anderen Prüfmedikaments innerhalb von 30 Tagen
  • Unfähigkeit, die Studienverfahren zu verstehen und einzuhalten, die Risiken zu verstehen und/oder nicht bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SEQUENTIELL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Kohorte A
Der ersten Kohorte von 9 Patienten wird SPR001 in der Dosisstärke von Dosis A täglich für 2 Wochen verabreicht und eskaliert durch Dosis B pro Tag für 2 Wochen und Dosis C pro Tag für 2 Wochen.
Arzneimittel: SPR001
SPR001 Kapseln
EXPERIMENTAL: Kohorte B
Kohorte B beginnt mit der Registrierung, nachdem Kohorte A vollständig registriert wurde. Die Auswahl der Anfangsdosis und das schrittweise Dosierungsschema für Kohorte B werden durch eine Zwischenbewertung der Sicherheits- und PK/PD-Daten von Kohorte A bestimmt.
Arzneimittel: SPR001
SPR001 Kapseln
EXPERIMENTAL: Kohorte C
Kohorte C beginnt mit der Registrierung, nachdem Kohorte B vollständig registriert wurde. Die Auswahl der Anfangsdosis und das schrittweise Dosierungsschema für Kohorte C werden durch eine Zwischenbewertung der Sicherheits- und PK/PD-Daten von Kohorte A und B bestimmt.
Arzneimittel: SPR001
SPR001 Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von SPR001 bei Patienten mit CAH
Zeitfenster: 6 Wochen
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen; Änderungen von Baseline bis Studienende bei klinischen Laborparametern, Befunden der körperlichen Untersuchung, Vitalzeichen, EKG-Parametern
6 Wochen
Veränderung von 17-Hydroxyprogesteron
Zeitfenster: 6 Wochen
Veränderung von 17-Hydroxyprogesteron von Baseline bis Studienende
6 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der pharmakodynamischen (PD) Marker
Zeitfenster: 6 Wochen
Änderungen von ACTH und Androgenen von Baseline bis Studienende
6 Wochen
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: 6 Wochen
Bewertung des pharmakokinetischen (PK) Parameters der maximalen Plasmakonzentration (Cmax) von SPR001 bei Patienten mit CAH
6 Wochen
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: 6 Wochen
Bewertung des PK-Parameters der Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von SPR001 bei Patienten mit CAH
6 Wochen
PK/PD-Beziehungen
Zeitfenster: 6 Wochen
Untersuchung der möglichen Beziehungen zwischen Pharmakokinetik und Pharmakodynamik
6 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spruce Biosciences

Ermittler

  • Studienleiter: Michael Huang, MD, Spruce Biosciences
  • Hauptermittler: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

26. Juli 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

15. April 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

28. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. August 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

22. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

26. Juni 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Juni 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPR001-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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