Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie von SPR001 bei Erwachsenen mit klassischer angeborener Nebennierenhyperplasie

7. Oktober 2025 aktualisiert von: Spruce Biosciences

Eine Phase-2-Mehrfachdosis-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von SPR001 bei Erwachsenen mit klassischer kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAH)

Dies ist eine multizentrische Phase-2-Studie mit Mehrfachdosis und Dosiseskalation zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit von SPR001 bei erwachsenen Patienten mit klassischer kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAH).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 6-wöchige Mehrfachdosis-Dosiseskalationsstudie von SPR001 zur Behandlung von Erwachsenen mit klassischer CAH. Nach dem Screening werden geeignete Patienten in eine 6-wöchige Behandlungsphase aufgenommen, gefolgt von einer 4-wöchigen Auswasch-/Sicherheits-Follow-up-Phase.

Es ist zunächst geplant, bis zu etwa 18 Patienten in 2 Dosiskohorten aufzunehmen. Weitere Patienten oder Dosisgruppen können basierend auf bestimmten Sicherheits-, PK/PD- und/oder Wirksamkeitsergebnissen in Betracht gezogen werden oder wenn eine aktive Dosis noch nicht erreicht wurde.

SPR001 wird als orale Tagesdosis verabreicht. Die Patienten werden einer Titration von SPR001 durch drei eskalierende Dosierungsstärken in 2-Wochen-Intervallen unterzogen. Bei den Patienten werden zu Studienbeginn über Nacht PK/PD-Bewertungen durchgeführt, die eine Bewertung vor der Dosis über Nacht und eine Bewertung nach der Dosis über Nacht auf PK/PD nach Verabreichung der ersten Dosis umfassen. Am Ende jeder 2-wöchigen Dosierungsperiode werden die Patienten für einzelne Besuche über Nacht für Steady-State-PK/PD-Beurteilungen zurückkehren.

30 Tage nach der letzten Dosis findet ein ambulanter Nachsorgebesuch statt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Vereinigte Staaten, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten ab 18 Jahren.
  • Dokumentierte Diagnose einer klassischen CAH aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels
  • Erhöhtes 17-OHP beim Screening
  • Auf einem stabilen Glukokortikoid-Ersatzregime für mindestens 30 Tage

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikanter instabiler medizinischer Zustand, Krankheit oder chronische Erkrankung
  • Klinisch signifikante psychiatrische Störung.
  • Klinisch signifikanter abnormaler Laborbefund oder -beurteilung
  • Geschichte der bilateralen Adrenalektomie oder Hypopituitarismus
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Verwendung eines anderen Prüfmedikaments innerhalb von 30 Tagen
  • Unfähigkeit, die Studienverfahren zu verstehen und einzuhalten, die Risiken zu verstehen und/oder nicht bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte a
Die erste Kohorte von 9 Patienten wird 2 Wochen lang die Dosisfestigkeit von Dosis A täglich verabreicht und 2 Wochen lang die Dosis B pro Tag und 2 Wochen lang dosis c pro Tag.
Arzneimittel: SPR001
SPR001 Kapseln
Experimental: Kohorte b
Die Kohorte B beginnt die Einschreibung, nachdem die Kohorte A vollständig aufgenommen wurde. Startdosisauswahl und das schrittweise Dosierungsparadigma für Kohorte B werden durch eine Zwischenüberprüfung der Sicherheit und PK/PD -Daten aus der Kohorte A ermittelt.
Arzneimittel: SPR001
SPR001 Kapseln
Experimental: Kohorte c
Die Kohorte C beginnt die Registrierung, nachdem Kohorte B vollständig aufgenommen wurde. Startdosisauswahl und das schrittweise Dosierungsparadigma für Kohorte C werden durch eine Zwischenüberprüfung der Sicherheit und PK/PD -Daten aus der Kohorte A und B. bestimmt
Arzneimittel: SPR001
SPR001 Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von SPR001 bei Patienten mit CAH
Zeitfenster: 6 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse, Veränderungen der klinischen Laborparameter vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie, Befunde der körperlichen Untersuchung, Vitalfunktionen, EKG-Parameter
6 Wochen
Veränderung von 17-Hydroxyprogesteron
Zeitfenster: Kohorte A: Baseline/2a (Tag -1-0), erste Dosis/2b (Tag 0-1), Besuch 3 (Tag 13-14), Besuch 4 (Tag 27-28), Besuch 5 (Tag 41-42). Kohorte B und Kohorte C: Besuch 2 (Tag 0–1), Besuch 3 (Tag 8), Besuch 4 (Tag 14–15), Besuch 5 (letzte Dosis +30 Tage)
Veränderung von 17-Hydroxyprogesteron vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie. Die Ergebnisse werden als mittlere prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert ausgedrückt. Eine Verringerung des 17-OHP ist ein Indikator für eine bessere Krankheitskontrolle.
Kohorte A: Baseline/2a (Tag -1-0), erste Dosis/2b (Tag 0-1), Besuch 3 (Tag 13-14), Besuch 4 (Tag 27-28), Besuch 5 (Tag 41-42). Kohorte B und Kohorte C: Besuch 2 (Tag 0–1), Besuch 3 (Tag 8), Besuch 4 (Tag 14–15), Besuch 5 (letzte Dosis +30 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der pharmakodynamischen (PD) Marker
Zeitfenster: Kohorte A: Besuch 2a (Tag -1 bis 0), Besuch 2b (Tage 0-1), Besuch 3 (Tag 13-14), Besuch 4 (Tag 27-28), Besuch 5 (Tag 41 bis 42). Kohorten B+C: Besuch 2 (Tag 0–1), Besuch 3 (Tag 8), Besuch 4 (Tag 27–28), Besuch 5 (+30 Tage nach der letzten Dosis)
Veränderungen des adrenocorticotropen Hormons (ACTH) und des Androstendions (A4) vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie werden im Patientenserum gemessen. Die Ergebnisse werden als mittlere prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert ausgedrückt. Eine negative Veränderung weist auf eine Verbesserung hin.
Kohorte A: Besuch 2a (Tag -1 bis 0), Besuch 2b (Tage 0-1), Besuch 3 (Tag 13-14), Besuch 4 (Tag 27-28), Besuch 5 (Tag 41 bis 42). Kohorten B+C: Besuch 2 (Tag 0–1), Besuch 3 (Tag 8), Besuch 4 (Tag 27–28), Besuch 5 (+30 Tage nach der letzten Dosis)
Pharmakokinetischer Parameter – Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Am Ende der zwei Wochen wurde für alle Kohorten und Dosisstufen eine serielle PK-Probenahme durchgeführt
Zur Bewertung des pharmakokinetischen (PK) Parameters der maximalen Plasmakonzentration (Cmax) von SPR001 bei Patienten mit CAH.
Am Ende der zwei Wochen wurde für alle Kohorten und Dosisstufen eine serielle PK-Probenahme durchgeführt
Pharmakokinetischer Parameter – Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Für Kohorte A wurden serielle Blutentnahmen für PK-Messungen am Tag 1 für 200 mg SD und in Woche 2 für alle QD-Dosisstufen durchgeführt. In den Kohorten B und C wurden am Ende des zweiwöchigen Behandlungszeitraums serielle Blutproben für PK-Messungen entnommen.
Zur Bewertung des PK-Parameters der Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von SPR001 bei Patienten mit CAH
Für Kohorte A wurden serielle Blutentnahmen für PK-Messungen am Tag 1 für 200 mg SD und in Woche 2 für alle QD-Dosisstufen durchgeführt. In den Kohorten B und C wurden am Ende des zweiwöchigen Behandlungszeitraums serielle Blutproben für PK-Messungen entnommen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spruce Biosciences

Ermittler

  • Hauptermittler: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Studienleiter: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. März 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

22. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPR001-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Angeborene Nebennierenhyperplasie

Klinische Studien zur SPR001

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Nigeria

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren