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Étude de SPR001 chez des adultes atteints d'hyperplasie congénitale classique des surrénales

7 octobre 2025 mis à jour par: Spruce Biosciences

Une étude de phase 2, à doses multiples et à dose croissante pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de SPR001 chez les adultes atteints d'hyperplasie congénitale surrénalienne (CAH) classique

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 2, à doses multiples et à doses croissantes visant à évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l'efficacité de SPR001 chez des patients adultes atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (CAH) classique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de 6 semaines, à doses multiples et à dose croissante de SPR001 pour le traitement des adultes atteints de CAH classique. Après le dépistage, les patients éligibles seront inscrits à une période de traitement de 6 semaines suivie d'une période de suivi de sécurité de 4 semaines.

Il est initialement prévu que jusqu'à environ 18 patients dans des cohortes à 2 doses seront recrutés. Des patients ou des groupes de dose supplémentaires peuvent être envisagés en fonction de résultats spécifiques d'innocuité, de PK/PD et/ou d'efficacité, ou si une dose active n'a pas encore été atteinte.

SPR001 sera administré en dose orale quotidienne. Les patients subiront une titration de SPR001 à travers trois dosages croissants à des intervalles de 2 semaines. Les patients subiront des évaluations PK/PD nocturnes effectuées au départ, qui comprennent une évaluation nocturne pré-dose et une évaluation nocturne post-dose pour la PK/PD après l'administration de la première dose. À la fin de chaque période de dosage de 2 semaines, les patients reviendront pour des visites uniques d'une nuit pour des évaluations PK/PD à l'état d'équilibre.

Une visite de suivi ambulatoire aura lieu 30 jours après la dernière dose.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, États-Unis, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients masculins et féminins âgés de 18 ans ou plus.
  • Diagnostic documenté d'HCS classique due à un déficit en 21-hydroxylase
  • 17-OHP élevé lors du dépistage
  • Sous régime stable de remplacement des glucocorticoïdes pendant au moins 30 jours

Critère d'exclusion:

  • Condition médicale instable, maladie ou maladie chronique cliniquement significative
  • Trouble psychiatrique cliniquement significatif.
  • Résultats ou évaluation de laboratoire anormaux cliniquement significatifs
  • Antécédents de surrénalectomie bilatérale ou d'hypopituitarisme
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Utilisation de tout autre médicament expérimental dans les 30 jours
  • Incapable de comprendre et de se conformer aux procédures de l'étude, de comprendre les risques et/ou de ne pas vouloir fournir un consentement éclairé écrit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte un
La première cohorte de 9 patients sera administrée SPR001 à la dose de dose de dose A quotidiennement pendant 2 semaines et dégénère par la dose B par jour pendant 2 semaines et la dose C par jour pendant 2 semaines.
Médicament: SPR001
Gélules SPR001
Expérimental: Cohorte b
La cohorte B commencera l'inscription après que la cohorte A a été entièrement inscrite. La sélection de dose de départ et le paradigme de dosage par étapes pour la cohorte B seront déterminés par une revue provisoire de la sécurité et des données PK / PD de la cohorte A.
Médicament: SPR001
Gélules SPR001
Expérimental: Cohorte c
La cohorte C commencera l'inscription après que la cohorte B a été entièrement inscrite. La sélection de dose de démarrage et le paradigme de dosage par étapes pour la cohorte C seront déterminés par un examen provisoire de la sécurité et des données PK / PD à partir de la cohorte A et B.
Médicament: SPR001
Gélules SPR001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité du SPR001 chez les patients atteints de CAH
Délai: 6 semaines
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement, changements entre le début et la fin de l'étude dans les paramètres de laboratoire clinique, les résultats de l'examen physique, les signes vitaux, les paramètres ECG
6 semaines
Modification de la 17-hydroxyprogestérone
Délai: Cohorte A : référence/2a (jour -1-0), première dose/2b (jours 0-1), visite 3 (jours 13-14), visite 4 (jours 27-28), visite 5 (jours 41-42). Cohorte B et Cohorte C : Visite 2 (Jour 0-1), Visite 3 (Jour 8), Visite 4 (Jour 14-15), Visite 5 (Dernière dose +30j)
Modification de la 17-hydroxyprogestérone entre le départ et la fin de l'étude. Les résultats sont exprimés en pourcentage de variation moyenne par rapport à la ligne de base. Les réductions de 17-OHP sont des indicateurs d’un meilleur contrôle de la maladie.
Cohorte A : référence/2a (jour -1-0), première dose/2b (jours 0-1), visite 3 (jours 13-14), visite 4 (jours 27-28), visite 5 (jours 41-42). Cohorte B et Cohorte C : Visite 2 (Jour 0-1), Visite 3 (Jour 8), Visite 4 (Jour 14-15), Visite 5 (Dernière dose +30j)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications des marqueurs pharmacodynamiques (PD)
Délai: Cohorte A : Visite 2a (Jour -1 à 0), Visite 2b (Jours 0-1), Visite 3 (Jour 13-14), Visite 4 (Jour 27-28), Visite 5 (Jour 41 à 42). Cohortes B+C : Visite 2 (Jour 0-1), Visite 3 (Jour 8), Visite 4 (Jour 27-28), Visite 5 (+30 jours après la dernière dose)
Les modifications de l'hormone adrénocorticotrope (ACTH) et de l'androstènedione (A4) entre le début et la fin de l'étude sont mesurées dans le sérum du patient. Les résultats sont exprimés en pourcentage de variation moyenne par rapport à la ligne de base. Un changement négatif indique une amélioration.
Cohorte A : Visite 2a (Jour -1 à 0), Visite 2b (Jours 0-1), Visite 3 (Jour 13-14), Visite 4 (Jour 27-28), Visite 5 (Jour 41 à 42). Cohortes B+C : Visite 2 (Jour 0-1), Visite 3 (Jour 8), Visite 4 (Jour 27-28), Visite 5 (+30 jours après la dernière dose)
Paramètre pharmacocinétique - Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Un échantillonnage pharmacocinétique en série a été effectué à la fin des 2 semaines pour toutes les cohortes et tous les niveaux de dose.
Évaluer le paramètre pharmacocinétique (PK) de la concentration plasmatique maximale (Cmax) de SPR001 chez les patients atteints de CAH.
Un échantillonnage pharmacocinétique en série a été effectué à la fin des 2 semaines pour toutes les cohortes et tous les niveaux de dose.
Paramètre pharmacocinétique - Aire sous la courbe concentration-temps (AUC)
Délai: Pour la cohorte A, des prélèvements sanguins en série ont été effectués pour les mesures pharmacocinétiques au jour 1 pour 200 mg SD et à la semaine 2 pour tous les niveaux de dose QD. Dans les cohortes B et C, des échantillons de sang en série ont été prélevés pour les mesures pharmacocinétiques à la fin de la période de traitement de 2 semaines.
Évaluer le paramètre pharmacocinétique de l'aire sous la courbe concentration-temps (AUC) de SPR001 chez les patients atteints de CAH
Pour la cohorte A, des prélèvements sanguins en série ont été effectués pour les mesures pharmacocinétiques au jour 1 pour 200 mg SD et à la semaine 2 pour tous les niveaux de dose QD. Dans les cohortes B et C, des échantillons de sang en série ont été prélevés pour les mesures pharmacocinétiques à la fin de la période de traitement de 2 semaines.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spruce Biosciences

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Directeur d'études: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

2 mars 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

29 mars 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 août 2017

Première publication (Réel)

22 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

22 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPR001-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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