Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az SPR001 tanulmányozása klasszikus veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő felnőtteknél

2025. október 7. frissítette: Spruce Biosciences

Egy 2. fázisú, többszörös dózisú, dózis-eszkalációs vizsgálat az SPR001 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére klasszikus veleszületett mellékvese-hiperpláziában (CAH) szenvedő felnőtteknél

Ez egy többközpontú, 2. fázisú, többszörös dózisú, dóziseszkalációs vizsgálat az SPR001 biztonságosságának, farmakokinetikájának (PK), farmakodinámiájának (PD) és hatékonyságának értékelésére klasszikus veleszületett mellékvese hiperpláziában (CAH) szenvedő felnőtt betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az SPR001 6 hetes, többszörös dózisú, dóziseszkalációs vizsgálata klasszikus CAH-ban szenvedő felnőttek kezelésére. A szűrést követően a jogosult betegeket egy 6 hetes kezelési időszakba vonják be, amelyet egy 4 hetes kimosási/biztonsági követési időszak követ.

Az eredeti tervek szerint 2 dóziscsoportban legfeljebb körülbelül 18 beteget vesznek fel. További betegek vagy dóziscsoportok mérlegelhetők a specifikus biztonságossági, farmakokinetikai/farmakodós és/vagy hatásossági eredmények alapján, vagy ha az aktív dózist még nem érték el.

Az SPR001-et szájon át, napi adagban kell beadni. A betegeknél 2 hetes időközönként három, növekvő dóziserősséggel titrálják az SPR001-et. A betegeknél a kiinduláskor éjszakai PK/PD értékelést kell végezni, amely magában foglalja az adagolás előtti éjszakai értékelést és a beadás utáni éjszakai PK/PD értékelést az első adag beadását követően. Minden 2 hetes adagolási periódus végén a betegek egyszeri éjszakai vizitre térnek vissza a steady-state PK/PD értékelésére.

Az utolsó adag után 30 nappal egy nyomon követési ambuláns látogatásra kerül sor.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

24

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Egyesült Államok, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és női betegek 18 éves vagy idősebb.
  • A klasszikus CAH dokumentált diagnózisa 21-hidroxiláz hiány miatt
  • Emelkedett 17-OHP a szűréskor
  • Stabil glükokortikoid pótlási rend mellett legalább 30 napig

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős instabil egészségügyi állapot, betegség vagy krónikus betegség
  • Klinikailag jelentős pszichiátriai rendellenesség.
  • Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi lelet vagy értékelés
  • Kétoldali mellékvese eltávolítása vagy hypopituitarizmus anamnézisében
  • Terhes vagy szoptató nőstények
  • Bármilyen más vizsgálati gyógyszer 30 napon belüli felhasználása
  • Képtelen megérteni és betartani a vizsgálati eljárásokat, megérteni a kockázatokat és/vagy nem hajlandó írásos beleegyezést adni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kohort a
A 9 beteg első kohorszát SPR001 -et adják be naponta 2 hétig, és napi B adagot adnak át 2 hétig, a C -adagot naponta 2 hétig.
Drog: SPR001
SPR001 kapszula
Kísérleti: B kohorsz
A B kohort az A kohort teljes beiratkozása után kezdi a beiratkozást. A kezdő dózis kiválasztását és a B kohorthoz való lépésenkénti adagolási paradigmát a Biztonság és a PK/PD adatok ideiglenes áttekintésével határozzák meg az A. -tól.
Drog: SPR001
SPR001 kapszula
Kísérleti: Kohort C
A C kohort a beiratkozást megkezdi a B kohort teljes beiratkozása után. A kezdő dózis kiválasztását és a C kohorthoz való lépésenkénti adagolási paradigmát a biztonság és a PK/PD adatok ideiglenes áttekintésével határozzák meg az A és B kohortból.
Drog: SPR001
SPR001 kapszula

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az SPR001 biztonsága CAH-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 6 hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása, a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig tartó változások a klinikai laboratóriumi paraméterekben, fizikális vizsgálati eredmények, életjelek, EKG-paraméterek
6 hét
Változás a 17-hidroxi-progeszteronban
Időkeret: A kohorsz: Alapállapot/2a (-1-0. nap), Első adag/2b (0-1. nap), 3. látogatás (13-14. nap), 4. látogatás (27-28. nap), 5. látogatás (41-42. nap). B és C kohorsz: 2. látogatás (0-1. nap), 3. látogatás (8. nap), 4. látogatás (14-15. nap), 5. látogatás (utolsó adag +30 nap)
A 17-hidroxi-progeszteron változása a kiindulási értékről a vizsgálat végére. Az eredményeket az alapvonalhoz viszonyított átlagos százalékos változásban fejezzük ki. A 17-OHP csökkenése a jobb betegségkontroll mutatója.
A kohorsz: Alapállapot/2a (-1-0. nap), Első adag/2b (0-1. nap), 3. látogatás (13-14. nap), 4. látogatás (27-28. nap), 5. látogatás (41-42. nap). B és C kohorsz: 2. látogatás (0-1. nap), 3. látogatás (8. nap), 4. látogatás (14-15. nap), 5. látogatás (utolsó adag +30 nap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a farmakodinámiás (PD) markerekben
Időkeret: A kohorsz: 2a látogatás (-1–0. nap), 2b látogatás (0–1. nap), 3. látogatás (13–14. nap), 4. látogatás (27–28. nap), 5. látogatás (41–42. nap). B+C kohorsz: 2. látogatás (0-1. nap), 3. látogatás (8. nap), 4. látogatás (27. és 28. nap), 5. látogatás (+30 nappal az utolsó adag után)
Az adrenokortikotrop hormon (ACTH) és az androszténdion (A4) változásait a kiindulási értéktől a vizsgálat végéig a beteg szérumában mérik. Az eredményeket az alapvonalhoz viszonyított átlagos százalékos változásként fejezzük ki. A negatív változás javulást jelez.
A kohorsz: 2a látogatás (-1–0. nap), 2b látogatás (0–1. nap), 3. látogatás (13–14. nap), 4. látogatás (27–28. nap), 5. látogatás (41–42. nap). B+C kohorsz: 2. látogatás (0-1. nap), 3. látogatás (8. nap), 4. látogatás (27. és 28. nap), 5. látogatás (+30 nappal az utolsó adag után)
Farmakokinetikai paraméter – Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: A 2 hét végén soros PK mintavétel történt minden kohorszra és dózisszintre
Az SPR001 maximális plazmakoncentrációjának (Cmax) farmakokinetikai (PK) paraméterének értékelése CAH-ban szenvedő betegeknél.
A 2 hét végén soros PK mintavétel történt minden kohorszra és dózisszintre
Farmakokinetikai paraméter – A koncentráció-idő görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: Az A kohorsz esetében sorozatos vérvétel készült a PK mérésekhez az 1. napon 200 mg SD esetén és a 2. héten az összes QD dózisszintnél. A B és C kohorszban a 2 hetes kezelési időszak végén sorozatos vérmintákat vettek a PK mérésekhez.
Az SPR001 koncentráció-idő görbe alatti terület (AUC) PK paraméterének értékelése CAH-ban szenvedő betegeknél
Az A kohorsz esetében sorozatos vérvétel készült a PK mérésekhez az 1. napon 200 mg SD esetén és a 2. héten az összes QD dózisszintnél. A B és C kohorszban a 2 hetes kezelési időszak végén sorozatos vérmintákat vettek a PK mérésekhez.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Spruce Biosciences

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Tanulmányi igazgató: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. március 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. március 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 21.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 7.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SPR001-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett mellékvese hiperplázia

Klinikai vizsgálatok a SPR001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Chile

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel