Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af SPR001 hos voksne med klassisk medfødt binyrehyperplasi

7. oktober 2025 opdateret af: Spruce Biosciences

Et fase 2, multiple-dosis, dosis-eskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​SPR001 hos voksne med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH)

Dette er et multicenter fase 2, multiple dosis, dosiseskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og effektivitet af SPR001 hos voksne patienter med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 6-ugers, flerdosis, dosiseskaleringsstudie af SPR001 til behandling af voksne med klassisk CAH. Efter screening vil kvalificerede patienter blive indskrevet i en 6-ugers behandlingsperiode efterfulgt af en 4-ugers udvasknings-/sikkerhedsopfølgningsperiode.

Det er i første omgang planlagt, at op til ca. 18 patienter i 2 dosiskohorter vil blive indskrevet. Yderligere patienter eller dosisgrupper kan overvejes baseret på specifik sikkerhed, PK/PD og/eller effektivitetsfund, eller hvis en aktiv dosis endnu ikke er nået.

SPR001 vil blive indgivet som en oral daglig dosis. Patienterne vil gennemgå titrering af SPR001 gennem tre eskalerende doseringsstyrker med 2-ugers intervaller. Patienter vil få udført PK/PD-vurderinger natten over ved baseline, som omfatter en vurdering forud for dosis natten over og en vurdering af PK/PD efter indgivelse af den første dosis efter indgivelse af den første dosis. Ved afslutningen af ​​hver 2-ugers doseringsperiode vil patienterne vende tilbage til enkeltbesøg natten over til steady-state PK/PD vurderinger.

Et opfølgende ambulant besøg vil finde sted 30 dage efter deres sidste dosis.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Forenede Stater, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter på 18 år eller ældre.
  • Dokumenteret diagnose af klassisk CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel
  • Forhøjet 17-OHP ved screening
  • På et stabilt glukokortikoid-udskiftningsregime i minimum 30 dage

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand, sygdom eller kronisk sygdom
  • Klinisk signifikant psykiatrisk lidelse.
  • Klinisk signifikant abnorm laboratoriefund eller vurdering
  • Anamnese med bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Brug af ethvert andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage
  • Ude af stand til at forstå og overholde undersøgelsesprocedurerne, forstå risici og/eller uvillig til at give skriftligt informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort a
Den første kohort af 9 patienter administreres SPR001 ved dosisstyrke af dosis A dagligt i 2 uger og eskalerer gennem dosis B pr. Dag i 2 uger og dosis C pr. Dag i 2 uger.
Medicin: SPR001
SPR001 kapsler
Eksperimentel: Kohort b
Kohort B vil begynde tilmelding, efter at kohort A er fuldt tilmeldt. Startdosisudvælgelse og det trinvise doseringsparadigme for kohort B bestemmes af en midlertidig gennemgang af sikkerheds- og PK/PD -data fra fra kohort A.
Medicin: SPR001
SPR001 kapsler
Eksperimentel: Kohort c
Kohort C vil begynde tilmelding, efter at kohort B er blevet tilmeldt fuldt ud. Startdosisvalg og det trinvise doseringsparadigme for kohort C bestemmes af en midlertidig gennemgang af sikkerheds- og PK/PD -data fra fra kohort A og B.
Medicin: SPR001
SPR001 kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved SPR001 hos patienter med CAH
Tidsramme: 6 uger
Hyppighed af behandlingsudløste bivirkninger, ændringer fra baseline til end-of-studie i kliniske laboratorieparametre, fysiske undersøgelsesfund, vitale tegn, EKG-parametre
6 uger
Ændring i 17-hydroxyprogesteron
Tidsramme: Kohorte A: Baseline/2a (Dag -1-0), Første dosis/2b (Dag 0-1), Besøg 3 (Dag 13-14), Besøg 4 (Dag 27-28), Besøg 5 (Dag 41-42). Kohorte B og kohorte C: Besøg 2 (dag 0-1), besøg 3 (dag 8), besøg 4 (dag 14-15), besøg 5 (sidste dosis +30d)
Ændring i 17-hydroxyprogesteron fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen. Resultater er udtrykt som gennemsnitlig procentændring fra baseline. Reduktioner i 17-OHP er indikatorer for bedre sygdomsbekæmpelse.
Kohorte A: Baseline/2a (Dag -1-0), Første dosis/2b (Dag 0-1), Besøg 3 (Dag 13-14), Besøg 4 (Dag 27-28), Besøg 5 (Dag 41-42). Kohorte B og kohorte C: Besøg 2 (dag 0-1), besøg 3 (dag 8), besøg 4 (dag 14-15), besøg 5 (sidste dosis +30d)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i farmakodynamiske (PD) markører
Tidsramme: Kohorte A: Besøg 2a (Dag -1 til 0), Besøg 2b (Dag 0-1), Besøg 3 (Dag 13-14), Besøg 4 (Dag 27-28), Besøg 5 (Dag 41 til 42). Kohorter B+C: Besøg 2 (dag 0-1), besøg 3 (dag 8), besøg 4 (dag 27-28), besøg 5 (+30 dage efter sidste dosis)
Ændringer i adrenokortikotropt hormon (ACTH) og androstenedion (A4) fra baseline til end-of-studie måles i patientserum. Resultater er udtrykt som en gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline. En negativ ændring indikerer forbedring.
Kohorte A: Besøg 2a (Dag -1 til 0), Besøg 2b (Dag 0-1), Besøg 3 (Dag 13-14), Besøg 4 (Dag 27-28), Besøg 5 (Dag 41 til 42). Kohorter B+C: Besøg 2 (dag 0-1), besøg 3 (dag 8), besøg 4 (dag 27-28), besøg 5 (+30 dage efter sidste dosis)
Farmakokinetisk parameter - maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Seriel PK-prøvetagning blev udført i slutningen af ​​de 2 uger for alle kohorter og dosisniveauer
At evaluere den farmakokinetiske (PK) parameter for maksimal plasmakoncentration (Cmax) af SPR001 hos patienter med CAH.
Seriel PK-prøvetagning blev udført i slutningen af ​​de 2 uger for alle kohorter og dosisniveauer
Farmakokinetisk parameter - areal under koncentrationstidskurven (AUC)
Tidsramme: For kohorte A blev der foretaget serielle blodprøver til PK-målinger på dag 1 for 200 mg SD og i uge 2 for alle QD-dosisniveauer. I kohorte B og C blev der udtaget serielle blodprøver til PK-målinger ved afslutningen af ​​den 2-ugers behandlingsperiode.
At evaluere PK-parameteren for areal under koncentration-tidskurven (AUC) for SPR001 hos patienter med CAH
For kohorte A blev der foretaget serielle blodprøver til PK-målinger på dag 1 for 200 mg SD og i uge 2 for alle QD-dosisniveauer. I kohorte B og C blev der udtaget serielle blodprøver til PK-målinger ved afslutningen af ​​den 2-ugers behandlingsperiode.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spruce Biosciences

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Studieleder: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

29. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. august 2017

Først opslået (Faktiske)

22. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

22. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPR001-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med SPR001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner