Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SPR001 u dorosłych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy

24 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Spruce Biosciences

Badanie fazy 2, obejmujące wielokrotne dawkowanie i zwiększanie dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności SPR001 u dorosłych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH)

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 2 z wielokrotnym dawkowaniem i zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i skuteczności SPR001 u dorosłych pacjentów z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 6-tygodniowe badanie SPR001 z wielokrotnym dawkowaniem i zwiększaniem dawki w leczeniu osób dorosłych z klasycznym CAH. Po badaniu przesiewowym kwalifikujący się pacjenci zostaną włączeni do 6-tygodniowego okresu leczenia, po którym nastąpi 4-tygodniowy okres wymywania/kontroli bezpieczeństwa.

Wstępnie planuje się włączenie do około 18 pacjentów w kohortach 2-dawkowych. Można rozważyć dodatkowych pacjentów lub grupy dawkowania w oparciu o określone wyniki dotyczące bezpieczeństwa, PK/PD i/lub skuteczności lub jeśli dawka aktywna nie została jeszcze osiągnięta.

SPR001 będzie podawany jako doustna dawka dzienna. Pacjenci będą poddawani miareczkowaniu SPR001 poprzez trzy zwiększające się moce dawkowania w odstępach 2-tygodniowych. Pacjenci będą mieli przeprowadzaną nocną ocenę PK/PD na początku badania, która obejmuje nocną ocenę przed podaniem dawki i nocną ocenę PK/PD po podaniu dawki po podaniu pierwszej dawki. Pod koniec każdego 2-tygodniowego okresu dawkowania pacjenci będą powracać na pojedyncze wizyty nocne w celu oceny PK/PD w stanie stacjonarnym.

Wizyta kontrolna w ambulatorium odbędzie się 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Stany Zjednoczone, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 18 lat lub starsi.
  • Udokumentowane rozpoznanie klasycznego CAH spowodowanego niedoborem 21-hydroksylazy
  • Podwyższony poziom 17-OHP podczas badań przesiewowych
  • Na stabilnym schemacie zastępczym glikokortykosteroidów przez co najmniej 30 dni

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia, choroba lub choroba przewlekła
  • Klinicznie istotne zaburzenie psychiczne.
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych lub oceny
  • Historia obustronnej adrenalektomii lub niedoczynności przysadki
  • Kobiety w ciąży lub karmiące
  • Stosowanie jakiegokolwiek innego badanego leku w ciągu 30 dni
  • Niezdolny do zrozumienia i zastosowania się do procedur badania, zrozumienia ryzyka i/lub niechęci do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Kohorta A
Pierwszej kohorcie 9 pacjentów będzie podawano SPR001 w dawce o sile Dawki A codziennie przez 2 tygodnie i zwiększanej przez Dawkę B dziennie przez 2 tygodnie i Dawkę C dziennie przez 2 tygodnie.
Lek: SPR001
Kapsułki SPR001
EKSPERYMENTALNY: Kohorta B
Kohorta B rozpocznie rejestrację po pełnej rejestracji Kohorty A. Wybór dawki początkowej i model stopniowego dawkowania dla Kohorty B zostaną określone w ramach tymczasowego przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa i PK/PD z Kohorty A.
Lek: SPR001
Kapsułki SPR001
EKSPERYMENTALNY: Kohorta C
Kohorta C rozpocznie rejestrację po pełnej rejestracji Kohorty B. Wybór dawki początkowej i model stopniowego dawkowania dla Kohorty C zostaną określone w ramach tymczasowego przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa i PK/PD z Kohorty A i B.
Lek: SPR001
Kapsułki SPR001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo SPR001 u pacjentów z CAH
Ramy czasowe: 6 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem; zmiany od wartości początkowej do końca badania w klinicznych parametrach laboratoryjnych, wynikach badania fizykalnego, parametrach życiowych, parametrach EKG
6 tygodni
Zmiana 17-hydroksyprogesteronu
Ramy czasowe: 6 tygodni
Zmiana poziomu 17-hydroksyprogesteronu od wartości początkowej do końca badania
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w markerach farmakodynamicznych (PD).
Ramy czasowe: 6 tygodni
Zmiany w ACTH i androgenach od wartości początkowej do końca badania
6 tygodni
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: 6 tygodni
Ocena parametru farmakokinetycznego (PK) maksymalnego stężenia w osoczu (Cmax) SPR001 u pacjentów z CAH
6 tygodni
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu (AUC)
Ramy czasowe: 6 tygodni
Ocena parametru PK powierzchni pod krzywą stężenie-czas (AUC) SPR001 u pacjentów z CAH
6 tygodni
Relacje PK/PD
Ramy czasowe: 6 tygodni
Zbadanie potencjalnych związków między farmakokinetyką a farmakodynamiką
6 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spruce Biosciences

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Michael Huang, MD, Spruce Biosciences
  • Główny śledczy: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

26 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

15 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

28 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

22 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

26 czerwca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPR001-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzony przerost nadnerczy

Badania kliniczne na SPR001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj