Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SPR001 u dorosłych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy

7 października 2025 zaktualizowane przez: Spruce Biosciences

Badanie fazy 2, obejmujące wielokrotne dawkowanie i zwiększanie dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności SPR001 u dorosłych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH)

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 2 z wielokrotnym dawkowaniem i zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i skuteczności SPR001 u dorosłych pacjentów z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 6-tygodniowe badanie SPR001 z wielokrotnym dawkowaniem i zwiększaniem dawki w leczeniu osób dorosłych z klasycznym CAH. Po badaniu przesiewowym kwalifikujący się pacjenci zostaną włączeni do 6-tygodniowego okresu leczenia, po którym nastąpi 4-tygodniowy okres wymywania/kontroli bezpieczeństwa.

Wstępnie planuje się włączenie do około 18 pacjentów w kohortach 2-dawkowych. Można rozważyć dodatkowych pacjentów lub grupy dawkowania w oparciu o określone wyniki dotyczące bezpieczeństwa, PK/PD i/lub skuteczności lub jeśli dawka aktywna nie została jeszcze osiągnięta.

SPR001 będzie podawany jako doustna dawka dzienna. Pacjenci będą poddawani miareczkowaniu SPR001 poprzez trzy zwiększające się moce dawkowania w odstępach 2-tygodniowych. Pacjenci będą mieli przeprowadzaną nocną ocenę PK/PD na początku badania, która obejmuje nocną ocenę przed podaniem dawki i nocną ocenę PK/PD po podaniu dawki po podaniu pierwszej dawki. Pod koniec każdego 2-tygodniowego okresu dawkowania pacjenci będą powracać na pojedyncze wizyty nocne w celu oceny PK/PD w stanie stacjonarnym.

Wizyta kontrolna w ambulatorium odbędzie się 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Stany Zjednoczone, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 18 lat lub starsi.
  • Udokumentowane rozpoznanie klasycznego CAH spowodowanego niedoborem 21-hydroksylazy
  • Podwyższony poziom 17-OHP podczas badań przesiewowych
  • Na stabilnym schemacie zastępczym glikokortykosteroidów przez co najmniej 30 dni

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia, choroba lub choroba przewlekła
  • Klinicznie istotne zaburzenie psychiczne.
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych lub oceny
  • Historia obustronnej adrenalektomii lub niedoczynności przysadki
  • Kobiety w ciąży lub karmiące
  • Stosowanie jakiegokolwiek innego badanego leku w ciągu 30 dni
  • Niezdolny do zrozumienia i zastosowania się do procedur badania, zrozumienia ryzyka i/lub niechęci do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta a
Pierwszą kohortę 9 pacjentów będzie podawana SPR001 przy sile dawki dawki A dziennie przez 2 tygodnie i eskalacja przez dawkę B dziennie przez 2 tygodnie i dawkę C dziennie przez 2 tygodnie.
Lek: SPR001
Kapsułki SPR001
Eksperymentalny: Kohorta b
Kohorta B rozpocznie rejestrację po tym, jak kohorta A została w pełni zapisana. Rozpoczęcie wyboru dawki i paradygmat dawkowania stopniowego dla kohorty B zostaną określone przez okresowy przegląd danych bezpieczeństwa i PK/PD z kohorty A.
Lek: SPR001
Kapsułki SPR001
Eksperymentalny: Kohorta c
Kohorta C rozpocznie rejestrację po pełnej rejestracji kohorty B. Rozpoczęcie wyboru dawki i paradygmat dawkowania stopniowego dla kohorty C zostaną określone przez okresowy przegląd danych bezpieczeństwa i PK/PD z kohorty A i B.
Lek: SPR001
Kapsułki SPR001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo SPR001 u pacjentów z CAH
Ramy czasowe: 6 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, zmiany parametrów laboratoryjnych klinicznych od stanu wyjściowego do stanu na koniec badania, wyniki badań fizykalnych, parametry życiowe, parametry EKG
6 tygodni
Zmiana 17-hydroksyprogesteronu
Ramy czasowe: Kohorta A: Wartość początkowa/2a (dzień -1-0), pierwsza dawka/2b (dzień 0-1), wizyta 3 (dzień 13-14), wizyta 4 (dzień 27-28), wizyta 5 (dzień 41-42). Kohorta B i Kohorta C: Wizyta 2 (Dzień 0–1), Wizyta 3 (Dzień 8), Wizyta 4 (Dzień 14–15), Wizyta 5 (ostatnia dawka +30 dni)
Zmiana 17-hydroksyprogesteronu z wartości początkowej na koniec badania. Wyniki wyrażono jako średnią zmianę procentową w stosunku do wartości wyjściowych. Zmniejszenie poziomu 17-OHP jest wskaźnikiem lepszej kontroli choroby.
Kohorta A: Wartość początkowa/2a (dzień -1-0), pierwsza dawka/2b (dzień 0-1), wizyta 3 (dzień 13-14), wizyta 4 (dzień 27-28), wizyta 5 (dzień 41-42). Kohorta B i Kohorta C: Wizyta 2 (Dzień 0–1), Wizyta 3 (Dzień 8), Wizyta 4 (Dzień 14–15), Wizyta 5 (ostatnia dawka +30 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w markerach farmakodynamicznych (PD).
Ramy czasowe: Kohorta A: wizyta 2a (dzień -1 do 0), wizyta 2b (dni 0-1), wizyta 3 (dzień 13-14), wizyta 4 (dzień 27-28), wizyta 5 (dzień 41 do 42). Kohorty B+C: wizyta 2 (dzień 0-1), wizyta 3 (dzień 8), wizyta 4 (dzień 27-28), wizyta 5 (+30 dni po ostatniej dawce)
Zmiany stężenia hormonu adrenokortykotropowego (ACTH) i androstendionu (A4) od wartości początkowej do końca badania mierzono w surowicy pacjenta. Wyniki wyrażono jako średnią zmianę procentową w stosunku do wartości wyjściowych. Zmiana ujemna oznacza poprawę.
Kohorta A: wizyta 2a (dzień -1 do 0), wizyta 2b (dni 0-1), wizyta 3 (dzień 13-14), wizyta 4 (dzień 27-28), wizyta 5 (dzień 41 do 42). Kohorty B+C: wizyta 2 (dzień 0-1), wizyta 3 (dzień 8), wizyta 4 (dzień 27-28), wizyta 5 (+30 dni po ostatniej dawce)
Parametr farmakokinetyczny – maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Pod koniec 2 tygodni przeprowadzono seryjne pobieranie próbek PK dla wszystkich kohort i poziomów dawek
Ocena parametru farmakokinetycznego (PK) maksymalnego stężenia w osoczu (Cmax) SPR001 u pacjentów z CAH.
Pod koniec 2 tygodni przeprowadzono seryjne pobieranie próbek PK dla wszystkich kohort i poziomów dawek
Parametr farmakokinetyczny – pole pod krzywą stężenie-czas (AUC)
Ramy czasowe: W przypadku kohorty A wykonano seryjne pobranie krwi w celu pomiarów PK w dniu 1 dla dawki 200 mg SD i w tygodniu 2 dla wszystkich poziomów dawek QD. W kohortach B i C pobrano seryjne próbki krwi do pomiarów PK na koniec 2-tygodniowego okresu leczenia.
Aby ocenić parametr PK pola pod krzywą stężenia w czasie (AUC) SPR001 u pacjentów z CAH
W przypadku kohorty A wykonano seryjne pobranie krwi w celu pomiarów PK w dniu 1 dla dawki 200 mg SD i w tygodniu 2 dla wszystkich poziomów dawek QD. W kohortach B i C pobrano seryjne próbki krwi do pomiarów PK na koniec 2-tygodniowego okresu leczenia.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spruce Biosciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Dyrektor Studium: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 marca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

22 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPR001-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzony przerost nadnerczy

Badania kliniczne na SPR001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj