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Studio di SPR001 negli adulti con iperplasia surrenale congenita classica

7 ottobre 2025 aggiornato da: Spruce Biosciences

Uno studio di fase 2, a dosi multiple, con aumento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia di SPR001 negli adulti con iperplasia surrenale congenita classica (CAH)

Questo è uno studio multicentrico di fase 2, dose multipla, dose escalation per valutare la sicurezza, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'efficacia di SPR001 in pazienti adulti con iperplasia surrenale congenita classica (CAH).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di 6 settimane, a dosi multiple, di aumento della dose di SPR001 per il trattamento di adulti con CAH classica. Dopo lo screening, i pazienti idonei verranno arruolati in un periodo di trattamento di 6 settimane seguito da un periodo di follow-up di sicurezza/washout di 4 settimane.

Inizialmente è previsto che vengano arruolati fino a circa 18 pazienti in 2 coorti di dose. Ulteriori pazienti o gruppi di dose possono essere presi in considerazione sulla base di risultati specifici di sicurezza, PK/PD e/o efficacia, o se non è stata ancora raggiunta una dose attiva.

SPR001 verrà somministrato come dose giornaliera orale. I pazienti saranno sottoposti a titolazione di SPR001 attraverso tre dosaggi crescenti a intervalli di 2 settimane. I pazienti verranno sottoposti a valutazioni PK/PD notturne eseguite al basale, che includono una valutazione notturna pre-dose e una valutazione notturna post-dose per PK/PD dopo la somministrazione della prima dose. Alla fine di ogni periodo di somministrazione di 2 settimane, i pazienti torneranno per singole visite notturne per valutazioni PK/PD allo stato stazionario.

Una visita ambulatoriale di follow-up avverrà 30 giorni dopo l'ultima dose.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Stati Uniti, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 18 anni.
  • Diagnosi documentata di CAH classica dovuta a deficit di 21-idrossilasi
  • Elevato 17-OHP allo screening
  • Su un regime sostitutivo stabile di glucocorticoidi per un minimo di 30 giorni

Criteri di esclusione:

  • Condizione medica instabile clinicamente significativa, malattia o malattia cronica
  • Disturbo psichiatrico clinicamente significativo.
  • Risultati o valutazioni di laboratorio anormali clinicamente significativi
  • Storia di adrenalectomia bilaterale o ipopituitarismo
  • Donne incinte o che allattano
  • Uso di qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni
  • Incapace di comprendere e rispettare le procedure dello studio, comprendere i rischi e/o non voler fornire il consenso informato scritto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte a
La prima coorte di 9 pazienti verrà somministrata SPR001 alla dose di dose ogni giorno per 2 settimane e aumentando attraverso la dose B al giorno per 2 settimane e la dose C al giorno per 2 settimane.
Droga: SPR001
SPR001 Capsule
Sperimentale: Coorte b
La coorte B inizierà l'iscrizione dopo che la coorte A è stata completamente iscritta. L'avvio della selezione della dose e il paradigma di dosaggio graduale per la coorte B saranno determinati da una revisione provvisoria di sicurezza e dati PK/PD dalla coorte A.
Droga: SPR001
SPR001 Capsule
Sperimentale: Coorte c
La coorte C inizierà l'iscrizione dopo che la coorte B è stata completamente iscritta. L'avvio della selezione della dose e il paradigma di dosaggio graduale per la coorte C saranno determinati da una revisione provvisoria della sicurezza e dei dati PK/PD dalla coorte A e B.
Droga: SPR001
SPR001 Capsule

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di SPR001 in pazienti con CAH
Lasso di tempo: 6 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento, cambiamenti dal basale alla fine dello studio nei parametri clinici di laboratorio, risultati dell'esame obiettivo, segni vitali, parametri ECG
6 settimane
Variazione del 17-idrossiprogesterone
Lasso di tempo: Coorte A: basale/2a (giorno -1-0), prima dose/2b (giorno 0-1), visita 3 (giorno 13-14), visita 4 (giorno 27-28), visita 5 (giorno 41-42). Coorte B e Coorte C: Visita 2 (Giorni 0-1), Visita 3 (Giorno 8), Visita 4 (Giorni 14-15), Visita 5 (Ultima dose +30 giorni)
Variazione del 17-idrossiprogesterone dal basale alla fine dello studio. I risultati sono espressi come variazione percentuale media rispetto al basale. Le riduzioni di 17-OHP sono indicatori di un migliore controllo della malattia.
Coorte A: basale/2a (giorno -1-0), prima dose/2b (giorno 0-1), visita 3 (giorno 13-14), visita 4 (giorno 27-28), visita 5 (giorno 41-42). Coorte B e Coorte C: Visita 2 (Giorni 0-1), Visita 3 (Giorno 8), Visita 4 (Giorni 14-15), Visita 5 (Ultima dose +30 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nei marcatori farmacodinamici (PD).
Lasso di tempo: Coorte A: Visita 2a (Giorni da -1 a 0), Visita 2b (Giorni da 0 a 1), Visita 3 (Giorni da 13 a 14), Visita 4 (Giorni da 27 a 28), Visita 5 (Giorni da 41 a 42). Coorti B+C: Visita 2 (Giorni 0-1), Visita 3 (Giorni 8), Visita 4 (Giorni 27-28), Visita 5 (+30 giorni dopo l'ultima dose)
Le variazioni dell'ormone adrenocorticotropo (ACTH) e dell'androstenedione (A4) dal basale alla fine dello studio sono misurate nel siero del paziente. I risultati sono espressi come variazione percentuale media rispetto al basale. Una variazione negativa indica un miglioramento.
Coorte A: Visita 2a (Giorni da -1 a 0), Visita 2b (Giorni da 0 a 1), Visita 3 (Giorni da 13 a 14), Visita 4 (Giorni da 27 a 28), Visita 5 (Giorni da 41 a 42). Coorti B+C: Visita 2 (Giorni 0-1), Visita 3 (Giorni 8), Visita 4 (Giorni 27-28), Visita 5 (+30 giorni dopo l'ultima dose)
Parametro farmacocinetico - Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Il campionamento PK seriale è stato eseguito alla fine delle 2 settimane per tutte le coorti e tutti i livelli di dose
Valutare il parametro farmacocinetico (PK) della concentrazione plasmatica massima (Cmax) di SPR001 in pazienti con CAH.
Il campionamento PK seriale è stato eseguito alla fine delle 2 settimane per tutte le coorti e tutti i livelli di dose
Parametro farmacocinetico - Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC)
Lasso di tempo: Per la coorte A, sono stati effettuati prelievi seriali di sangue per le misurazioni PK al giorno 1 per 200 mg SD e alla settimana 2 per tutti i livelli di dose QD. Nelle coorti B e C, sono stati prelevati campioni di sangue seriali per le misurazioni PK alla fine del periodo di trattamento di 2 settimane.
Valutare il parametro farmacocinetico dell'area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di SPR001 in pazienti con CAH
Per la coorte A, sono stati effettuati prelievi seriali di sangue per le misurazioni PK al giorno 1 per 200 mg SD e alla settimana 2 per tutti i livelli di dose QD. Nelle coorti B e C, sono stati prelevati campioni di sangue seriali per le misurazioni PK alla fine del periodo di trattamento di 2 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spruce Biosciences

Investigatori

  • Investigatore principale: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Direttore dello studio: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

2 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

29 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

22 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

22 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPR001-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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