Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie SPR001 u dospělých s klasickou vrozenou adrenální hyperplazií

7. října 2025 aktualizováno: Spruce Biosciences

Fáze 2, vícedávková studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti SPR001 u dospělých s klasickou vrozenou adrenální hyperplazií (CAH)

Jedná se o multicentrickou studii fáze 2 s opakovanými dávkami s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a účinnosti SPR001 u dospělých pacientů s klasickou kongenitální adrenální hyperplazií (CAH).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je 6týdenní studie s opakovanými dávkami s eskalací dávky SPR001 pro léčbu dospělých s klasickou CAH. Po screeningu budou způsobilí pacienti zařazeni do 6týdenního léčebného období, po kterém následuje 4týdenní vymývací/bezpečnostní sledovací období.

Původně se plánuje, že bude zařazeno až přibližně 18 pacientů ve 2 dávkových kohortách. Další pacienti nebo dávkové skupiny mohou být zváženy na základě specifických zjištění bezpečnosti, PK/PD a/nebo účinnosti, nebo pokud ještě nebylo dosaženo účinné dávky.

SPR001 bude podáván jako perorální denní dávka. Pacienti podstoupí titraci SPR001 třemi eskalujícími dávkami ve 2týdenních intervalech. U pacientů se na začátku provede přes noc hodnocení PK/PD, které zahrnuje hodnocení PK/PD před podáním dávky přes noc a hodnocení PK/PD po podání první dávky přes noc. Na konci každého 2týdenního dávkovacího období se pacienti vrátí na jednu noční návštěvu za účelem vyhodnocení PK/PD v ustáleném stavu.

Následná ambulantní návštěva proběhne 30 dní po jejich poslední dávce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Spojené státy, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 18 let nebo starší.
  • Zdokumentovaná diagnóza klasické CAH v důsledku deficitu 21-hydroxylázy
  • Zvýšený 17-OHP při screeningu
  • Na stabilním režimu substituce glukokortikoidů po dobu minimálně 30 dnů

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významný nestabilní zdravotní stav, nemoc nebo chronické onemocnění
  • Klinicky významná psychiatrická porucha.
  • Klinicky významný abnormální laboratorní nález nebo hodnocení
  • Anamnéza bilaterální adrenalektomie nebo hypopituitarismu
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Použití jakéhokoli jiného hodnoceného léku do 30 dnů
  • Neschopnost porozumět postupům studie a dodržovat je, porozumět rizikům a/nebo ochotna poskytnout písemný informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta a
První kohortu 9 pacientů bude podána SPR001 při pevnosti dávky dávky denně po dobu 2 týdnů a stupňující se dávkou B denně po dobu 2 týdnů a dávkou C denně po dobu 2 týdnů.
Lék: SPR001
Kapsle SPR001
Experimentální: B.
Kohorta B začne zápis poté, co byla plně zapsána kohorta A. Počáteční výběr dávky a paradigma postupného dávkování pro kohortu B bude stanoveno dočasným přezkoumáním bezpečnosti a dat PK/PD z kohorty A.
Lék: SPR001
Kapsle SPR001
Experimentální: Kohorta c
Kohorta C začne zápis poté, co bude plně zapsána kohorta B. Počáteční výběr dávky a postupné dávkování paradigmatu pro kohortu C bude stanoveno dočasným přezkoumáním bezpečnosti a dat PK/PD z kohorty A a B.
Lék: SPR001
Kapsle SPR001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost SPR001 u pacientů s CAH
Časové okno: 6 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou, změny klinických laboratorních parametrů od výchozího stavu do konce studie, nálezy fyzikálního vyšetření, vitální funkce, parametry EKG
6 týdnů
Změna 17-hydroxyprogesteronu
Časové okno: Kohorta A: Výchozí stav/2a (den -1-0), první dávka/2b (den 0-1), návštěva 3 (den 13-14), návštěva 4 (den 27-28), návštěva 5 (den 41-42). kohorta B a kohorta C: návštěva 2 (den 0-1), návštěva 3 (den 8), návštěva 4 (den 14-15), návštěva 5 (poslední dávka +30 d)
Změna 17-hydroxyprogesteronu z výchozí hodnoty na konec studie. Výsledky jsou vyjádřeny jako průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty. Snížení 17-OHP je indikátorem lepší kontroly onemocnění.
Kohorta A: Výchozí stav/2a (den -1-0), první dávka/2b (den 0-1), návštěva 3 (den 13-14), návštěva 4 (den 27-28), návštěva 5 (den 41-42). kohorta B a kohorta C: návštěva 2 (den 0-1), návštěva 3 (den 8), návštěva 4 (den 14-15), návštěva 5 (poslední dávka +30 d)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny farmakodynamických (PD) markerů
Časové okno: Kohorta A: Návštěva 2a (den -1 až 0), návštěva 2b (dny 0 až 1), návštěva 3 (13 až 14 den), návštěva 4 (27 až 28 den), návštěva 5 (41 až 42 den). Kohorty B+C: Návštěva 2 (den 0-1), návštěva 3 (den 8), návštěva 4 (den 27-28), návštěva 5 (+30 dní po poslední dávce)
Změny adrenokortikotropního hormonu (ACTH) a androstendionu (A4) od výchozího stavu do konce studie se měří v séru pacienta. Výsledky jsou vyjádřeny jako průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty. Negativní změna znamená zlepšení.
Kohorta A: Návštěva 2a (den -1 až 0), návštěva 2b (dny 0 až 1), návštěva 3 (13 až 14 den), návštěva 4 (27 až 28 den), návštěva 5 (41 až 42 den). Kohorty B+C: Návštěva 2 (den 0-1), návštěva 3 (den 8), návštěva 4 (den 27-28), návštěva 5 (+30 dní po poslední dávce)
Farmakokinetický parametr – Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Sériový odběr vzorků PK byl proveden na konci 2 týdnů pro všechny kohorty a úrovně dávek
Vyhodnotit farmakokinetický (PK) parametr maximální plazmatické koncentrace (Cmax) SPR001 u pacientů s CAH.
Sériový odběr vzorků PK byl proveden na konci 2 týdnů pro všechny kohorty a úrovně dávek
Farmakokinetický parametr – plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC)
Časové okno: Pro kohortu A byly provedeny sériové odběry krve pro měření PK v den 1 pro 200 mg SD a v týdnu 2 pro všechny úrovně dávek QD. V kohortách B a C byly odebrány sériové vzorky krve pro měření PK na konci 2týdenního léčebného období.
Vyhodnotit PK parametr plochy pod křivkou koncentrace-čas (AUC) SPR001 u pacientů s CAH
Pro kohortu A byly provedeny sériové odběry krve pro měření PK v den 1 pro 200 mg SD a v týdnu 2 pro všechny úrovně dávek QD. V kohortách B a C byly odebrány sériové vzorky krve pro měření PK na konci 2týdenního léčebného období.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spruce Biosciences

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Ředitel studie: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

2. března 2019

Dokončení studie (Aktuální)

29. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

22. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

22. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPR001-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Klinické studie na SPR001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit