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Estudo de SPR001 em Adultos com Hiperplasia Adrenal Congênita Clássica

7 de outubro de 2025 atualizado por: Spruce Biosciences

Um estudo de escalonamento de dose de dose múltipla de fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia do SPR001 em adultos com hiperplasia adrenal congênita clássica (HAC)

Este é um estudo multicêntrico de Fase 2, dose múltipla, escalonamento de dose para avaliar a segurança, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e eficácia de SPR001 em pacientes adultos com hiperplasia adrenal congênita clássica (CAH).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de escalonamento de doses múltiplas de 6 semanas de SPR001 para o tratamento de adultos com HAC clássica. Após a triagem, os pacientes elegíveis serão inscritos em um período de tratamento de 6 semanas, seguido por um período de washout/segurança de acompanhamento de 4 semanas.

Está planejado inicialmente que até aproximadamente 18 pacientes em coortes de 2 doses sejam inscritos. Pacientes adicionais ou grupos de dose podem ser considerados com base em achados específicos de segurança, PK/PD e/ou eficácia, ou se uma dose ativa ainda não tiver sido atingida.

SPR001 será administrado como uma dose oral diária. Os pacientes serão submetidos à titulação de SPR001 por meio de três doses crescentes em intervalos de 2 semanas. Os pacientes terão avaliações PK/PD noturnas realizadas no início do estudo, que incluem uma avaliação noturna pré-dose e uma avaliação noturna pós-dose para PK/PD após a administração da primeira dose. No final de cada período de dosagem de 2 semanas, os pacientes retornarão para consultas únicas durante a noite para avaliações PK/PD de estado estacionário.

Uma consulta ambulatorial de acompanhamento ocorrerá 30 dias após a última dose.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Estados Unidos, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino e feminino com idade igual ou superior a 18 anos.
  • Diagnóstico documentado de HAC clássica por deficiência de 21-hidroxilase
  • 17-OHP elevado na triagem
  • Em um regime estável de reposição de glicocorticoides por no mínimo 30 dias

Critério de exclusão:

  • Condição médica instável clinicamente significativa, doença ou doença crônica
  • Transtorno psiquiátrico clinicamente significativo.
  • Achado ou avaliação laboratorial anormal clinicamente significativa
  • História de adrenalectomia bilateral ou hipopituitarismo
  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • Uso de qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias
  • Incapaz de entender e cumprir os procedimentos do estudo, entender os riscos e/ou não querer fornecer consentimento informado por escrito.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte a
A primeira coorte de 9 pacientes será administrada SPR001 na resistência à dose de dose diária por 2 semanas e aumentando a dose B por dia durante 2 semanas e a dose C por dia durante 2 semanas.
Medicamento: SPR001
Cápsulas SPR001
Experimental: Coorte b
A coorte B começará a inscrição após a coorte A ter sido totalmente matriculada. A seleção de dose inicial e o paradigma de dosagem gradual para a coorte B serão determinados por uma revisão provisória de segurança e dados de PK/PD da Coort A.
Medicamento: SPR001
Cápsulas SPR001
Experimental: Coorte c
A coorte C começará a inscrição após a coorte B estar totalmente inscrita. A seleção de dose inicial e o paradigma de dosagem gradual para a coorte C serão determinados por uma revisão provisória de segurança e dados de PK/PD da coorte A e B.
Medicamento: SPR001
Cápsulas SPR001

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança do SPR001 em pacientes com HAC
Prazo: 6 semanas
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, alterações desde o início até o final do estudo nos parâmetros laboratoriais clínicos, achados do exame físico, sinais vitais, parâmetros de ECG
6 semanas
Alteração na 17-hidroxiprogesterona
Prazo: Coorte A: Linha de base/2a (Dia -1-0), Primeira dose/2b (Dia 0-1), Visita 3 (Dia 13-14), Visita 4 (Dia 27-28), Visita 5 (Dia 41-42). Coorte B e Coorte C: Visita 2 (Dia 0-1), Visita 3 (Dia 8), Visita 4 (Dia 14-15), Visita 5 (Última dose +30d)
Alteração na 17-hidroxiprogesterona desde o início até o final do estudo. Os resultados são expressos como alteração percentual média em relação à linha de base. As reduções no 17-OHP são indicadores de um melhor controlo da doença.
Coorte A: Linha de base/2a (Dia -1-0), Primeira dose/2b (Dia 0-1), Visita 3 (Dia 13-14), Visita 4 (Dia 27-28), Visita 5 (Dia 41-42). Coorte B e Coorte C: Visita 2 (Dia 0-1), Visita 3 (Dia 8), Visita 4 (Dia 14-15), Visita 5 (Última dose +30d)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudanças nos marcadores farmacodinâmicos (PD)
Prazo: Coorte A: Visita 2a (Dia -1 a 0), Visita 2b (Dias 0-1), Visita 3 (Dia 13 a 14), Visita 4 (Dia 27 a 28), Visita 5 (Dia 41 a 42). Coortes B+C: Visita 2 (Dia 0-1), Visita 3 (Dia 8), Visita 4 (Dia 27-28), Visita 5 (+30 dias após a última dose)
As alterações no hormônio adrenocorticotrófico (ACTH) e na androstenediona (A4) desde o início até o final do estudo são medidas no soro do paciente. Os resultados são expressos como uma variação percentual média em relação à linha de base. Uma mudança negativa indica melhoria.
Coorte A: Visita 2a (Dia -1 a 0), Visita 2b (Dias 0-1), Visita 3 (Dia 13 a 14), Visita 4 (Dia 27 a 28), Visita 5 (Dia 41 a 42). Coortes B+C: Visita 2 (Dia 0-1), Visita 3 (Dia 8), Visita 4 (Dia 27-28), Visita 5 (+30 dias após a última dose)
Parâmetro Farmacocinético - Concentração Plasmática Máxima (Cmax)
Prazo: A amostragem PK em série foi realizada no final das 2 semanas para todas as coortes e níveis de dose
Avaliar o parâmetro farmacocinético (PK) da concentração plasmática máxima (Cmax) de SPR001 em pacientes com HAC.
A amostragem PK em série foi realizada no final das 2 semanas para todas as coortes e níveis de dose
Parâmetro Farmacocinético - Área Sob a Curva Concentração-Tempo (AUC)
Prazo: Para a Coorte A, foram feitas coletas de sangue em série para medições farmacocinéticas no Dia 1 para 200 mg SD e na Semana 2 para todos os níveis de dose QD. Nas Coortes B e C, foram colhidas amostras de sangue em série para medições farmacocinéticas no final do período de tratamento de 2 semanas.
Para avaliar o parâmetro farmacocinético da área sob a curva concentração-tempo (AUC) de SPR001 em pacientes com HAC
Para a Coorte A, foram feitas coletas de sangue em série para medições farmacocinéticas no Dia 1 para 200 mg SD e na Semana 2 para todos os níveis de dose QD. Nas Coortes B e C, foram colhidas amostras de sangue em série para medições farmacocinéticas no final do período de tratamento de 2 semanas.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Spruce Biosciences

Investigadores

  • Investigador principal: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Diretor de estudo: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

2 de março de 2019

Conclusão do estudo (Real)

29 de março de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de agosto de 2017

Primeira postagem (Real)

22 de agosto de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

22 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SPR001-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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