고전적 선천성 부신과형성 성인의 SPR001 연구
2025년 10월 7일 업데이트: Spruce Biosciences
전형적인 선천성 부신 과형성증(CAH)이 있는 성인에서 SPR001의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 다중 용량, 용량 증량 연구
이것은 전형적인 선천성 부신 과형성증(CAH)을 가진 성인 환자에서 SPR001의 안전성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 효능을 평가하기 위한 다기관 2상, 다회 투여, 용량 증량 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 전형적인 CAH가 있는 성인의 치료를 위한 SPR001의 6주, 다회 용량 증량 연구입니다. 스크리닝 후 자격이 있는 환자는 6주간의 치료 기간과 4주간의 휴약/안전 추적 기간에 등록됩니다.
처음에는 2개 용량 코호트에서 최대 약 18명의 환자가 등록될 예정입니다. 특정 안전성, PK/PD 및/또는 효능 결과에 따라 또는 활성 용량에 아직 도달하지 않은 경우 추가 환자 또는 용량 그룹을 고려할 수 있습니다.
SPR001은 경구 일일 투여량으로 투여됩니다. 환자는 2주 간격으로 3가지 증가하는 복용량 강도를 통해 SPR001의 적정을 받게 됩니다. 환자는 기준선에서 수행된 야간 PK/PD 평가를 받게 되며, 여기에는 첫 번째 용량 투여 후 PK/PD에 대한 사전 투약 야간 평가 및 투약 후 야간 평가가 포함됩니다. 각 2주 투약 기간이 끝날 때 환자는 정상 상태 PK/PD 평가를 위해 1회 하룻밤 방문을 위해 돌아올 것입니다.
후속 외래 환자 방문은 마지막 투여 후 30일 후에 이루어집니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92123
- Spruce Biosciences Clinical Site
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San Diego, California, 미국, 92123
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Florida
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Melbourne, Florida, 미국, 32935
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30046
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55414
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89148
- Spruce Biosciences Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Spruce Biosciences Clinical Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 및 여성 환자.
- 21-하이드록실라제 결핍으로 인한 고전적 CAH의 문서화된 진단
- 스크리닝 시 상승된 17-OHP
- 최소 30일 동안 안정적인 글루코코르티코이드 대체 요법
제외 기준:
- 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태, 질병 또는 만성 질환
- 임상적으로 유의미한 정신 장애.
- 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 발견 또는 평가
- 양측 부신 절제술 또는 뇌하수체 기능저하증의 병력
- 임신 또는 수유 중인 여성
- 30일 이내에 다른 시험용 약물 사용
- 연구 절차를 이해하고 준수할 수 없으며, 위험을 이해하고/하거나 서면 동의서를 제공하지 않으려 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 a
9 명의 환자의 첫 번째 코호트는 2 주 동안 매일 용량의 용량 강도로 SPR001을 투여하고, 하루에 2 주 동안 복용량 B를 통해 2 주 동안 복용량 C를 증가시킨다.
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SPR001 캡슐
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실험적: 코호트 b
코호트 B가 완전히 등록 된 후 코호트 B가 등록을 시작합니다.
코호트 B에 대한 선량 선택 및 단계적 투여 패러다임은 코호트 A의 안전성 및 PK/PD 데이터의 임시 검토에 의해 결정될 것이다.
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SPR001 캡슐
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실험적: 코호트 c
코호트 B가 완전히 등록 된 후 코호트 C가 등록을 시작합니다.
코호트 C에 대한 선량 선택 및 단계적 투여 패러다임은 코호트 A와 B의 안전성 및 PK/PD 데이터의 임시 검토에 의해 결정됩니다.
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SPR001 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CAH 환자에서 SPR001의 안전성
기간: 6주
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치료로 인한 부작용 발생률, 임상 실험실 매개변수의 기준선에서 연구 종료까지의 변화, 신체 검사 결과, 활력 징후, ECG 매개변수
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6주
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17-히드록시프로게스테론의 변화
기간: 코호트 A: 기준선/2a(-1-0일), 1차 투여/2b(0-1일), 방문 3(13-14일), 방문 4(27-28일), 방문 5(41-42일). 코호트 B 및 코호트 C: 방문 2(0-1일), 방문 3(8일), 방문 4(14-15일), 방문 5(마지막 용량 +30일)
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기준선에서 연구 종료까지 17-히드록시프로게스테론의 변화.
결과는 기준선 대비 평균 백분율 변화로 표시됩니다.
17-OHP의 감소는 더 나은 질병 통제의 지표입니다.
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코호트 A: 기준선/2a(-1-0일), 1차 투여/2b(0-1일), 방문 3(13-14일), 방문 4(27-28일), 방문 5(41-42일). 코호트 B 및 코호트 C: 방문 2(0-1일), 방문 3(8일), 방문 4(14-15일), 방문 5(마지막 용량 +30일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약력학적(PD) 마커의 변화
기간: 코호트 A: 방문 2a(-1~0일), 방문 2b(0~1일), 방문 3(13~14일), 방문 4(27~28일), 방문 5(41~42일). 코호트 B+C: 방문 2(0-1일), 방문 3(8일), 방문 4(27-28일), 방문 5(마지막 투여 후 +30일)
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기준 시점부터 연구 종료 시점까지 부신피질 자극 호르몬(ACTH)과 안드로스텐디온(A4)의 변화를 환자 혈청에서 측정합니다.
결과는 기준선 대비 평균 백분율 변화로 표시됩니다.
부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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코호트 A: 방문 2a(-1~0일), 방문 2b(0~1일), 방문 3(13~14일), 방문 4(27~28일), 방문 5(41~42일). 코호트 B+C: 방문 2(0-1일), 방문 3(8일), 방문 4(27-28일), 방문 5(마지막 투여 후 +30일)
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약동학적 매개변수 - 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 모든 코호트 및 용량 수준에 대해 2주 말에 연속 PK 샘플링을 수행했습니다.
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CAH 환자에서 SPR001의 최대 혈장 농도(Cmax)의 약동학(PK) 매개변수를 평가합니다.
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모든 코호트 및 용량 수준에 대해 2주 말에 연속 PK 샘플링을 수행했습니다.
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약동학적 매개변수 - 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 코호트 A의 경우, 1일차에 200mg SD에 대해 그리고 2주차에 모든 QD 용량 수준에 대해 PK 측정을 위해 일련의 혈액 수집이 이루어졌습니다. 코호트 B 및 C에서는 2주 치료 기간 종료 시 PK 측정을 위해 일련의 혈액 샘플을 채취했습니다.
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CAH 환자에서 SPR001의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)의 PK 매개변수를 평가하기 위해
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코호트 A의 경우, 1일차에 200mg SD에 대해 그리고 2주차에 모든 QD 용량 수준에 대해 PK 측정을 위해 일련의 혈액 수집이 이루어졌습니다. 코호트 B 및 C에서는 2주 치료 기간 종료 시 PK 측정을 위해 일련의 혈액 샘플을 채취했습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
- 연구 책임자: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 12일
기본 완료 (실제)
2019년 3월 2일
연구 완료 (실제)
2019년 3월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 8월 21일
처음 게시됨 (실제)
2017년 8월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 7일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SPR001-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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SPR001에 대한 임상 시험
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Spruce Biosciences종료됨선천성 부신 과형성미국, 호주, 브라질, 캐나다, 덴마크, 에스토니아, 독일, 아일랜드, 이탈리아, 대한민국, 라트비아, 리투아니아, 네덜란드, 폴란드, 루마니아, 스페인, 스웨덴, 스위스, 칠면조, 영국
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Spruce Biosciences완전한선천성 부신 과형성 | CAH - 선천성 부신 증식증 | CAH - 21-하이드록실라제 결핍미국
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Spruce Biosciences종료됨선천성 부신 과형성미국, 호주, 브라질, 에스토니아, 독일, 라트비아, 리투아니아, 폴란드, 루마니아, 스페인, 스웨덴, 캐나다, 이탈리아, 영국, 대한민국, 터키 (Türkiye)