Studie van SPR001 bij volwassenen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie

Dit is een zes weken durend, meervoudig dosis-escalatieonderzoek van SPR001 voor de behandeling van volwassenen met klassieke CAH. Na screening worden in aanmerking komende patiënten ingeschreven in een behandelingsperiode van 6 weken, gevolgd door een wash-out/veiligheids-follow-upperiode van 4 weken.

Het is aanvankelijk de bedoeling dat tot ongeveer 18 patiënten in 2 dosiscohorten zullen worden ingeschreven. Aanvullende patiënten of dosisgroepen kunnen worden overwogen op basis van specifieke veiligheids-, PK/PD- en/of werkzaamheidsbevindingen, of als er nog geen actieve dosis is bereikt.

SPR001 zal worden toegediend als een orale dagelijkse dosis. Patiënten ondergaan een titratie van SPR001 door middel van drie escalerende doseringssterktes met tussenpozen van 2 weken. Bij patiënten zullen PK/PD-beoordelingen 's nachts worden uitgevoerd bij baseline, waaronder een pre-dosis 's nachts beoordeling en een post-dosis 's nachts beoordeling voor PK/PD na toediening van de eerste dosis. Aan het einde van elke doseringsperiode van 2 weken komen de patiënten terug voor enkele overnachtingen voor een steady-state PK/PD-beoordeling.

Een follow-up poliklinisch bezoek vindt plaats 30 dagen na hun laatste dosis.