Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van SPR001 bij volwassenen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie

7 oktober 2025 bijgewerkt door: Spruce Biosciences

Een fase 2-onderzoek met meerdere doses en dosisescalatie om de veiligheid en werkzaamheid van SPR001 te evalueren bij volwassenen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH)

Dit is een multicenter fase 2-onderzoek met meerdere doses en dosisescalatie om de veiligheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en werkzaamheid van SPR001 bij volwassen patiënten met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH) te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een zes weken durend, meervoudig dosis-escalatieonderzoek van SPR001 voor de behandeling van volwassenen met klassieke CAH. Na screening worden in aanmerking komende patiënten ingeschreven in een behandelingsperiode van 6 weken, gevolgd door een wash-out/veiligheids-follow-upperiode van 4 weken.

Het is aanvankelijk de bedoeling dat tot ongeveer 18 patiënten in 2 dosiscohorten zullen worden ingeschreven. Aanvullende patiënten of dosisgroepen kunnen worden overwogen op basis van specifieke veiligheids-, PK/PD- en/of werkzaamheidsbevindingen, of als er nog geen actieve dosis is bereikt.

SPR001 zal worden toegediend als een orale dagelijkse dosis. Patiënten ondergaan een titratie van SPR001 door middel van drie escalerende doseringssterktes met tussenpozen van 2 weken. Bij patiënten zullen PK/PD-beoordelingen 's nachts worden uitgevoerd bij baseline, waaronder een pre-dosis 's nachts beoordeling en een post-dosis 's nachts beoordeling voor PK/PD na toediening van de eerste dosis. Aan het einde van elke doseringsperiode van 2 weken komen de patiënten terug voor enkele overnachtingen voor een steady-state PK/PD-beoordeling.

Een follow-up poliklinisch bezoek vindt plaats 30 dagen na hun laatste dosis.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Verenigde Staten, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten van 18 jaar of ouder.
  • Gedocumenteerde diagnose van klassieke CAH als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie
  • Verhoogde 17-OHP bij screening
  • Op een stabiel vervangingsschema voor glucocorticoïden gedurende minimaal 30 dagen

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante onstabiele medische toestand, ziekte of chronische ziekte
  • Klinisch significante psychiatrische stoornis.
  • Klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding of beoordeling
  • Geschiedenis van bilaterale adrenalectomie of hypopituïtarisme
  • Zwangere of zogende vrouwtjes
  • Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen
  • Niet in staat om de onderzoeksprocedures te begrijpen en na te leven, de risico's te begrijpen en/of niet bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort a
Het eerste cohort van 9 patiënten zal SPR001 worden toegediend bij de dosissterkte van de dosis A dagelijks gedurende 2 weken, en escalerend door dosis B per dag gedurende 2 weken en dosis C per dag gedurende 2 weken.
Geneesmiddel: SPR001
SPR001-capsules
Experimenteel: Cohort B
Cohort B begint met inschrijving nadat cohort A volledig is ingeschreven. Start dosis selectie en het stapsgewijze doseringsparadigma voor cohort B worden bepaald door een tussentijdse beoordeling van veiligheid en PK/PD -gegevens uit cohort A.
Geneesmiddel: SPR001
SPR001-capsules
Experimenteel: Cohort C
Cohort C begint met inschrijving nadat cohort B volledig is ingeschreven. Start dosis selectie en het stapsgewijze doseringsparadigma voor cohort C worden bepaald door een tussentijdse beoordeling van veiligheid en PK/PD -gegevens uit cohort A en B.
Geneesmiddel: SPR001
SPR001-capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van SPR001 bij patiënten met CAH
Tijdsspanne: 6 weken
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, veranderingen van baseline naar eind-onderzoek in klinische laboratoriumparameters, bevindingen van lichamelijk onderzoek, vitale functies, ECG-parameters
6 weken
Verandering in 17-hydroxyprogesteron
Tijdsspanne: Cohort A: Basislijn/2a (dag -1-0), eerste dosis/2b (dag 0-1), bezoek 3 (dag 13-14), bezoek 4 (dag 27-28), bezoek 5 (dag 41-42). Cohort B en Cohort C: Bezoek 2 (dag 0-1), bezoek 3 (dag 8), bezoek 4 (dag 14-15), bezoek 5 (laatste dosis +30d)
Verandering in 17-hydroxyprogesteron van baseline tot einde onderzoek. De resultaten worden uitgedrukt als gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde. Verlagingen van 17-OHP zijn indicatoren voor een betere ziektebestrijding.
Cohort A: Basislijn/2a (dag -1-0), eerste dosis/2b (dag 0-1), bezoek 3 (dag 13-14), bezoek 4 (dag 27-28), bezoek 5 (dag 41-42). Cohort B en Cohort C: Bezoek 2 (dag 0-1), bezoek 3 (dag 8), bezoek 4 (dag 14-15), bezoek 5 (laatste dosis +30d)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in farmacodynamische (PD) markers
Tijdsspanne: Cohort A: Bezoek 2a (dag -1 tot 0), bezoek 2b (dag 0-1), bezoek 3 (dag 13-14), bezoek 4 (dag 27-28), bezoek 5 (dag 41 tot 42). Cohorten B+C: bezoek 2 (dag 0-1), bezoek 3 (dag 8), bezoek 4 (dag 27-28), bezoek 5 (+30 dagen na de laatste dosis)
Veranderingen in het adrenocorticotroop hormoon (ACTH) en androsteendion (A4) vanaf de uitgangswaarde tot het einde van het onderzoek worden gemeten in het serum van de patiënt. De resultaten worden uitgedrukt als een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde. Een negatieve verandering duidt op verbetering.
Cohort A: Bezoek 2a (dag -1 tot 0), bezoek 2b (dag 0-1), bezoek 3 (dag 13-14), bezoek 4 (dag 27-28), bezoek 5 (dag 41 tot 42). Cohorten B+C: bezoek 2 (dag 0-1), bezoek 3 (dag 8), bezoek 4 (dag 27-28), bezoek 5 (+30 dagen na de laatste dosis)
Farmacokinetische parameter - Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Aan het einde van de twee weken werd een seriële PK-bemonstering uitgevoerd voor alle cohorten en dosisniveaus
Om de farmacokinetische (PK) parameter van de maximale plasmaconcentratie (Cmax) van SPR001 te evalueren bij patiënten met CAH.
Aan het einde van de twee weken werd een seriële PK-bemonstering uitgevoerd voor alle cohorten en dosisniveaus
Farmacokinetische parameter - Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: Voor cohort A werden seriële bloedafnames uitgevoerd voor PK-metingen op dag 1 voor 200 mg SD en in week 2 voor alle QD-dosisniveaus. In cohorten B en C werden aan het einde van de behandelingsperiode van 2 weken seriële bloedmonsters afgenomen voor PK-metingen.
Om de PK-parameter van het gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van SPR001 te evalueren bij patiënten met CAH
Voor cohort A werden seriële bloedafnames uitgevoerd voor PK-metingen op dag 1 voor 200 mg SD en in week 2 voor alle QD-dosisniveaus. In cohorten B en C werden aan het einde van de behandelingsperiode van 2 weken seriële bloedmonsters afgenomen voor PK-metingen.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spruce Biosciences

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Studie directeur: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 maart 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 maart 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

22 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPR001-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op SPR001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cyprus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren