Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SPR001-tutkimus aikuisilla, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

tiistai 7. lokakuuta 2025 päivittänyt: Spruce Biosciences

Vaihe 2, usean annoksen, annoskorotuksen tutkimus SPR001:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CAH)

Tämä on monikeskustutkimus, vaihe 2, useita annoksia, annosten nostotutkimus, jossa arvioidaan SPR001:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja tehoa aikuispotilailla, joilla on klassinen synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 6 viikkoa kestänyt, useita annoksia sisältävä SPR001-annoksen nostotutkimus aikuisten, joilla on klassinen CAH, hoitoon. Seulonnan jälkeen kelvolliset potilaat rekisteröidään 6 viikon hoitojaksolle, jota seuraa 4 viikon pesu-/turvaseurantajakso.

Aluksi suunnitellaan, että mukaan otetaan enintään noin 18 potilasta kahdessa annoskohortissa. Muita potilaita tai annosryhmiä voidaan harkita erityisten turvallisuus-, PK/PD- ja/tai teholöydösten perusteella tai jos aktiivista annosta ei ole vielä saavutettu.

SPR001 annetaan suun kautta päiväannoksena. Potilaille tehdään SPR001-titraus kolmen nousevan annoksen avulla 2 viikon välein. Potilaille tehdään yön yli PK/PD-arvioinnit lähtötilanteessa, joihin kuuluu PK/PD-arviointi ennen annosta yön yli ja annoksen jälkeinen yön yli tapahtuva PK/PD-arviointi ensimmäisen annoksen annon jälkeen. Jokaisen 2 viikon annostelujakson lopussa potilaat palaavat yksittäisille yön yli käynneille vakaan tilan PK/PD-arviointia varten.

Seurantapoliklinikalla käydään 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Yhdysvallat, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat vähintään 18-vuotiaat.
  • Dokumentoitu diagnoosi klassisesta CAH:sta, joka johtuu 21-hydroksylaasin puutteesta
  • Kohonnut 17-OHP seulonnassa
  • Vakaalla glukokortikoidikorvausohjelmalla vähintään 30 päivän ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä epävakaa lääketieteellinen tila, sairaus tai krooninen sairaus
  • Kliinisesti merkittävä psykiatrinen häiriö.
  • Kliinisesti merkittävä poikkeava laboratoriolöydös tai -arvio
  • Historiallinen kahdenvälinen lisämunuaisen poisto tai hypopituitarismi
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän kuluessa
  • Ei pysty ymmärtämään ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä, ymmärtämään riskejä ja/tai haluton antamaan kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti a
Ensimmäistä 9 potilaan kohorttia annetaan SPR001 annoksen A
Lääke: SPR001
SPR001 kapselit
Kokeellinen: Kohortti B
Kohortti B aloittaa ilmoittautumisen sen jälkeen, kun kohortti A on ilmoittautunut kokonaan. Annosvalinta ja kohortin B asteittainen annosteluparadigma määritetään Cohort A
Lääke: SPR001
SPR001 kapselit
Kokeellinen: Kohortti C
Cohort C aloittaa ilmoittautumisen sen jälkeen, kun kohortti B on ilmoittautunut kokonaan. Annosvalinta ja kohortin C asteittainen annosteluparadigma määritetään väliaikaisella tarkistamalla turvallisuus- ja PK/PD -tiedot kohortista A ja B.
Lääke: SPR001
SPR001 kapselit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SPR001:n turvallisuus CAH-potilailla
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus, muutokset lähtötilanteesta tutkimuksen loppuvaiheeseen kliinisissä laboratorioparametreissa, fyysisen tutkimuksen löydöksissä, elintoiminnoissa, EKG-parametreissa
6 viikkoa
Muutos 17-hydroksiprogesteronissa
Aikaikkuna: Kohortti A: Lähtötilanne/2a (päivä -1-0), ensimmäinen annos/2b (päivä 0-1), käynti 3 (päivä 13-14), käynti 4 (päivä 27-28), käynti 5 (päivä 41-42). Kohortti B ja kohortti C: Käynti 2 (päivä 0-1), käynti 3 (päivä 8), käynti 4 (päivä 14-15), käynti 5 (viimeinen annos +30 pv)
Muutos 17-hydroksiprogesteronissa lähtötasosta tutkimuksen loppuun. Tulokset ilmaistaan ​​keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta. 17-OHP:n väheneminen on osoitus paremmasta taudinhallinnasta.
Kohortti A: Lähtötilanne/2a (päivä -1-0), ensimmäinen annos/2b (päivä 0-1), käynti 3 (päivä 13-14), käynti 4 (päivä 27-28), käynti 5 (päivä 41-42). Kohortti B ja kohortti C: Käynti 2 (päivä 0-1), käynti 3 (päivä 8), käynti 4 (päivä 14-15), käynti 5 (viimeinen annos +30 pv)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset farmakodynaamisissa (PD) markkereissa
Aikaikkuna: Kohortti A: Vierailu 2a (päivät -1-0), käynti 2b (päivät 0-1), käynti 3 (päivät 13-14), käynti 4 (päivät 27-28), käynti 5 (päivät 41-42). Kohortit B+C: Käynti 2 (päivä 0-1), käynti 3 (päivä 8), käynti 4 (päivä 27-28), käynti 5 (+30 päivää viimeisen annoksen jälkeen)
Muutokset adrenokortikotrooppisessa hormonissa (ACTH) ja androsteenidionissa (A4) lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti mitataan potilaan seerumista. Tulokset ilmaistaan ​​keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta. Negatiivinen muutos tarkoittaa parannusta.
Kohortti A: Vierailu 2a (päivät -1-0), käynti 2b (päivät 0-1), käynti 3 (päivät 13-14), käynti 4 (päivät 27-28), käynti 5 (päivät 41-42). Kohortit B+C: Käynti 2 (päivä 0-1), käynti 3 (päivä 8), käynti 4 (päivä 27-28), käynti 5 (+30 päivää viimeisen annoksen jälkeen)
Farmakokineettinen parametri - Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Sarja PK-näytteenotto suoritettiin 2 viikon lopussa kaikille kohorteille ja annostasoille
Arvioida SPR001:n plasman maksimipitoisuuden (Cmax) farmakokineettistä (PK) parametria CAH-potilailla.
Sarja PK-näytteenotto suoritettiin 2 viikon lopussa kaikille kohorteille ja annostasoille
Farmakokineettinen parametri – pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Kohorttia A varten tehtiin sarjaverinäytteet PK-mittauksia varten päivänä 1 200 mg SD:lle ja viikolla 2 kaikille QD-annostasoille. Kohorteissa B ja C otettiin sarjaverinäytteet PK-mittauksia varten 2 viikon hoitojakson lopussa.
SPR001:n pitoisuus-aikakäyrän alla olevan alueen (AUC) PK-parametrin arvioiminen CAH-potilailla
Kohorttia A varten tehtiin sarjaverinäytteet PK-mittauksia varten päivänä 1 200 mg SD:lle ja viikolla 2 kaikille QD-annostasoille. Kohorteissa B ja C otettiin sarjaverinäytteet PK-mittauksia varten 2 viikon hoitojakson lopussa.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Spruce Biosciences

Tutkijat

  • Päätutkija: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Opintojohtaja: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 12. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 2. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 22. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 22. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPR001-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Kliiniset tutkimukset SPR001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Norway

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa