Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av SPR001 hos vuxna med klassisk medfödd binjurehyperplasi

7 oktober 2025 uppdaterad av: Spruce Biosciences

En fas 2, flerdosstudie, dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av SPR001 hos vuxna med klassisk medfödd adrenal hyperplasi (CAH)

Detta är en multicenter fas 2-studie, multipeldos, dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten, farmakokinetiken (PK), farmakodynamiken (PD) och effekten av SPR001 hos vuxna patienter med klassisk medfödd binjurehyperplasi (CAH).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en 6-veckors dosökningsstudie med flera doser av SPR001 för behandling av vuxna med klassisk CAH. Efter screening kommer kvalificerade patienter att skrivas in i en 6-veckors behandlingsperiod följt av en 4-veckors tvätt-/säkerhetsuppföljningsperiod.

Det är initialt planerat att upp till cirka 18 patienter i 2 doskohorter ska inskrivas. Ytterligare patienter eller dosgrupper kan övervägas baserat på specifik säkerhet, PK/PD och/eller effektfynd, eller om en aktiv dos ännu inte har uppnåtts.

SPR001 kommer att administreras som en oral daglig dos. Patienterna kommer att genomgå titrering av SPR001 genom tre eskalerande doseringsstyrkor med två veckors intervall. Patienterna kommer att få PK/PD-bedömningar över natten vid baslinjen, vilka inkluderar en bedömning före dosering över natten och en bedömning av PK/PD efter dosering över natten efter administrering av den första dosen. I slutet av varje 2-veckors doseringsperiod kommer patienter att återvända för enstaka besök över natten för steady-state PK/PD-bedömningar.

Ett uppföljande polikliniskt besök kommer att ske 30 dagar efter deras sista dos.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Förenta staterna, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och kvinnliga patienter 18 år eller äldre.
  • Dokumenterad diagnos av klassisk CAH på grund av 21-hydroxylasbrist
  • Förhöjd 17-OHP vid screening
  • På en stabil glukokortikoidersättningsregim i minst 30 dagar

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd, sjukdom eller kronisk sjukdom
  • Kliniskt signifikant psykiatrisk störning.
  • Kliniskt signifikant onormal laboratoriefynd eller bedömning
  • Historik av bilateral adrenalektomi eller hypopituitarism
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Användning av något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar
  • Kan inte förstå och följa studieprocedurerna, förstå riskerna och/eller ovillig att ge skriftligt informerat samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort a
Den första kohorten av 9 patienter kommer att administreras SPR001 vid dosstyrka av dos A dagligen i 2 veckor och eskalerar genom dos B per dag under 2 veckor och dos C per dag i 2 veckor.
Läkemedel: SPR001
SPR001 kapslar
Experimentell: Kohort b
Kohort B kommer att påbörja registreringen efter att kohort A har varit fullt inskriven. Startdosval och det stegvisa doseringsparadigmet för kohort B kommer att bestämmas genom en interimsgranskning av säkerhets- och PK/PD -data från från kohort A.
Läkemedel: SPR001
SPR001 kapslar
Experimentell: Kohort c
Kohort C kommer att börja registrera sig efter att kohort B har registrerats fullt ut. Startdosval och det stegvisa doseringsparadigmet för kohort C kommer att bestämmas genom en interimsgranskning av säkerhets- och PK/PD -data från från kohort A och B.
Läkemedel: SPR001
SPR001 kapslar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för SPR001 hos patienter med CAH
Tidsram: 6 veckor
Incidens av behandlingsuppkomna biverkningar, förändringar från baslinje till studieslut i kliniska laboratorieparametrar, fysiska undersökningsfynd, vitala tecken, EKG-parametrar
6 veckor
Förändring i 17-hydroxiprogesteron
Tidsram: Kohort A: Baslinje/2a (dag -1-0), första dos/2b (dag 0-1), besök 3 (dag 13-14), besök 4 (dag 27-28), besök 5 (dag 41-42). Kohort B och Kohort C: Besök 2 (Dag 0-1), Besök 3 (Dag 8), Besök 4 (Dag 14-15), Besök 5 (Sista dosen +30d)
Förändring av 17-hydroxiprogesteron från baslinje till studieslut. Resultaten uttrycks som genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen. Minskning av 17-OHP är indikatorer på bättre sjukdomskontroll.
Kohort A: Baslinje/2a (dag -1-0), första dos/2b (dag 0-1), besök 3 (dag 13-14), besök 4 (dag 27-28), besök 5 (dag 41-42). Kohort B och Kohort C: Besök 2 (Dag 0-1), Besök 3 (Dag 8), Besök 4 (Dag 14-15), Besök 5 (Sista dosen +30d)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i farmakodynamiska (PD) markörer
Tidsram: Kohort A: Besök 2a (dag -1 till 0), besök 2b (dag 0-1), besök 3 (dag 13-14), besök 4 (dag 27-28), besök 5 (dag 41 till 42). Kohorter B+C: Besök 2 (dag 0-1), besök 3 (dag 8), besök 4 (dag 27-28), besök 5 (+30 dagar efter sista dosen)
Förändringar i adrenokortikotropiskt hormon (ACTH) och androstenedion (A4) från baslinje till studieslut mäts i patientserum. Resultaten uttrycks som en genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen. En negativ förändring indikerar förbättring.
Kohort A: Besök 2a (dag -1 till 0), besök 2b (dag 0-1), besök 3 (dag 13-14), besök 4 (dag 27-28), besök 5 (dag 41 till 42). Kohorter B+C: Besök 2 (dag 0-1), besök 3 (dag 8), besök 4 (dag 27-28), besök 5 (+30 dagar efter sista dosen)
Farmakokinetisk parameter - maximal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Seriell PK-provtagning utfördes i slutet av de 2 veckorna för alla kohorter och dosnivåer
För att utvärdera den farmakokinetiska (PK) parametern för maximal plasmakoncentration (Cmax) av SPR001 hos patienter med CAH.
Seriell PK-provtagning utfördes i slutet av de 2 veckorna för alla kohorter och dosnivåer
Farmakokinetisk parameter - area under koncentrationstidskurvan (AUC)
Tidsram: För kohort A gjordes serieblodsamlingar för farmakokinetiska mätningar på dag 1 för 200 mg SD och vid vecka 2 för alla QD-dosnivåer. I kohorter B och C togs serieblodprover för PK-mätningar i slutet av den 2 veckor långa behandlingsperioden.
För att utvärdera PK-parametern för area under koncentration-tidkurvan (AUC) för SPR001 hos patienter med CAH
För kohort A gjordes serieblodsamlingar för farmakokinetiska mätningar på dag 1 för 200 mg SD och vid vecka 2 för alla QD-dosnivåer. I kohorter B och C togs serieblodprover för PK-mätningar i slutet av den 2 veckor långa behandlingsperioden.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Spruce Biosciences

Utredare

  • Huvudutredare: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Studierektor: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

2 mars 2019

Avslutad studie (Faktisk)

29 mars 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

22 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

22 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SPR001-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd binjurehyperplasi

Kliniska prövningar på SPR001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera