Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование SPR001 у взрослых с классической врожденной гиперплазией надпочечников

7 октября 2025 г. обновлено: Spruce Biosciences

Фаза 2, исследование многократного увеличения дозы для оценки безопасности и эффективности SPR001 у взрослых с классической врожденной гиперплазией надпочечников (CAH)

Это многоцентровое исследование фазы 2 с многократной дозой и повышением дозы для оценки безопасности, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и эффективности SPR001 у взрослых пациентов с классической врожденной гиперплазией надпочечников (ВГКН).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это 6-недельное исследование многократного увеличения дозы SPR001 для лечения взрослых с классической ВГН. После скрининга подходящие пациенты будут зачислены на 6-недельный период лечения, за которым последует 4-недельный период вымывания / наблюдения за безопасностью.

Первоначально планируется, что будет зарегистрировано до 18 пациентов в 2 когортах доз. Дополнительные пациенты или дозовые группы могут быть рассмотрены на основании данных о конкретной безопасности, ФК/ФД и/или эффективности, или если активная доза еще не достигнута.

SPR001 будет вводиться перорально в виде суточной дозы. Пациенты будут подвергаться титрованию SPR001 с тремя возрастающими дозировками с двухнедельными интервалами. Пациентам будут проводиться ночные оценки фармакокинетики/фармакопеи, которые включают оценку фармакокинетики в течение ночи перед введением дозы и оценку фармакокинетики/фармакопеи в течение ночи после введения дозы после введения первой дозы. В конце каждого 2-недельного периода дозирования пациенты будут возвращаться для однократных ночных посещений для оценки ФК/ФД в стационарном состоянии.

Последующий амбулаторный визит состоится через 30 дней после последней дозы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Соединенные Штаты, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского и женского пола в возрасте 18 лет и старше.
  • Документально подтвержденный диагноз классической ВГН из-за дефицита 21-гидроксилазы
  • Повышенный уровень 17-ОНР при скрининге
  • Стабильная заместительная терапия глюкокортикоидами в течение не менее 30 дней.

Критерий исключения:

  • Клинически значимое нестабильное заболевание, заболевание или хроническое заболевание
  • Клинически значимое психическое расстройство.
  • Клинически значимые аномальные лабораторные данные или оценка
  • Двусторонняя адреналэктомия или гипопитуитаризм в анамнезе.
  • Беременные или кормящие самки
  • Использование любого другого исследуемого препарата в течение 30 дней
  • Неспособность понять и соблюдать процедуры исследования, осознать риски и/или нежелание предоставить письменное информированное согласие.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта а
Первой когорте из 9 пациентов будет вводить SPR001 с дозой дозы в день ежедневно в течение 2 недель, а также растут до дозы B в день в течение 2 недель и дозы C в день в течение 2 недель.
Лекарство: SPR001
Капсулы SPR001
Экспериментальный: Когорта б
Когорта B начнет зачисление после того, как когорта A будет полностью зачислена. Начальный выбор дозы и пошаговая парадигма дозирования для когорты B будет определяться промежуточным обзором безопасности и данных PK/PD из когорты A.
Лекарство: SPR001
Капсулы SPR001
Экспериментальный: Когорта c
Когорта C начнет зачисление после того, как когорта B будет полностью зачислена. Начальный выбор дозы и пошаговая парадигма дозирования для когорты C будут определяться промежуточным обзором безопасности и данных PK/PD из когорты A и B.
Лекарство: SPR001
Капсулы SPR001

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность SPR001 у пациентов с ХАГ
Временное ограничение: 6 недель
Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения, изменения клинических лабораторных параметров от исходного уровня до конца исследования, результатов физикального обследования, показателей жизнедеятельности, параметров ЭКГ.
6 недель
Изменение 17-гидроксипрогестерона
Временное ограничение: Когорта А: исходный уровень/2a (Дни -1-0), Первая доза/2b (Дни 0-1), Визит 3 (Дни 13-14), Визит 4 (Дни 27-28), Визит 5 (Дни 41-42). Когорта B и когорта C: визит 2 (день 0–1), визит 3 (день 8), визит 4 (день 14–15), визит 5 (последняя доза +30 дней).
Изменение уровня 17-гидроксипрогестерона от исходного уровня до конца исследования. Результаты выражены как среднее процентное изменение по сравнению с исходным уровнем. Снижение уровня 17-ОНР является показателем лучшего контроля заболевания.
Когорта А: исходный уровень/2a (Дни -1-0), Первая доза/2b (Дни 0-1), Визит 3 (Дни 13-14), Визит 4 (Дни 27-28), Визит 5 (Дни 41-42). Когорта B и когорта C: визит 2 (день 0–1), визит 3 (день 8), визит 4 (день 14–15), визит 5 (последняя доза +30 дней).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения фармакодинамических (ПД) маркеров
Временное ограничение: Группа А: посещение 2a (дни от -1 до 0), посещение 2b (дни 0-1), посещение 3 (дни 13-14), посещение 4 (дни 27-28), посещение 5 (дни 41-42). Когорты B+C: визит 2 (день 0–1), визит 3 (день 8), визит 4 (день 27–28), визит 5 (+30 дней после последней дозы)
Изменения уровня адренокортикотропного гормона (АКТГ) и андростендиона (А4) от исходного уровня до конца исследования измеряют в сыворотке пациентов. Результаты выражаются как среднее процентное изменение от исходного уровня. Отрицательное изменение указывает на улучшение.
Группа А: посещение 2a (дни от -1 до 0), посещение 2b (дни 0-1), посещение 3 (дни 13-14), посещение 4 (дни 27-28), посещение 5 (дни 41-42). Когорты B+C: визит 2 (день 0–1), визит 3 (день 8), визит 4 (день 27–28), визит 5 (+30 дней после последней дозы)
Фармакокинетический параметр – максимальная концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Серийный отбор проб ФК проводился в конце 2 недель для всех когорт и уровней доз.
Оценить фармакокинетический (ФК) параметр максимальной концентрации в плазме (Cmax) SPR001 у пациентов с ХАГ.
Серийный отбор проб ФК проводился в конце 2 недель для всех когорт и уровней доз.
Фармакокинетический параметр – площадь под кривой «концентрация-время» (AUC)
Временное ограничение: Для когорты А производились серийные заборы крови для измерения ФК в день 1 для дозы 200 мг SD и на неделе 2 для всех уровней доз QD. В когортах B и C брали серийные образцы крови для измерения фармакокинетики в конце 2-недельного периода лечения.
Оценить фармакокинетический параметр площади под кривой концентрация-время (AUC) SPR001 у пациентов с ХАГ.
Для когорты А производились серийные заборы крови для измерения ФК в день 1 для дозы 200 мг SD и на неделе 2 для всех уровней доз QD. В когортах B и C брали серийные образцы крови для измерения фармакокинетики в конце 2-недельного периода лечения.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spruce Biosciences

Следователи

  • Главный следователь: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Директор по исследованиям: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 марта 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 марта 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 августа 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 августа 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

22 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPR001-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования SPR001

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Serbia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться