吡非尼酮作为特发性肺纤维化患者肺移植的桥接疗法
特发性肺纤维化 (IPF) 的诊断目前是接受肺移植评估的患者最常见的诊断之一。 近年来，已观察到 IPF 患病率/发病率的绝对增加。 有证据表明，等待肺移植的 IPF 患者可能会从吡非尼酮治疗中获益。 到目前为止，还没有关于肺移植中这一重要问题的数据发表。
主要目的是确定接受吡非尼酮治疗的患者和未接受吡非尼酮治疗的患者在肺移植后机械通气（撤机）的持续时间是否存在差异。 次要目标是确定吡非尼酮治疗组和对照组之间在 LUTX 后的生存率、圣乔治呼吸问卷评分和用力肺活量 (FVC%) 下降方面是否存在差异。介入性单中心研究，等待移植吡非尼酮治疗的患者接受口服吡非尼酮，标准剂量为每天 2403 毫克。 治疗持续时间为 6 至 12 个月。 对照组将用于关联结果参数以进行描述性比较。 对照组包括等待名单上正在接受另一种 IPF 特定（或未接受）IPF 治疗的 IPF 患者 研究人群是年龄在 40-70 岁之间、入住肺移植科并符合特发性肺移植国际标准的患者肺纤维化（高分辨率计算机断层扫描（HRCT）中存在常见的间质性肺炎（UIP）模式是必要的）。
变量：LUTX 后机械通气持续时间（小时）、基线时相对于参考值的用力肺活量（FVC0%）、6 个月后相对于参考值的用力肺活量（FVC6%）、12 个月后相对于参考值的用力肺活量个月 (FVC12%) 研究规模：吡非尼酮组 30 名患者，对照组 20 名患者。
对于主要终点，接受吡非尼酮治疗的患者以及来自对照组的患者的撤机时间的均值、标准差、中值、最小值和最大值将被计算并呈现在表格中。 此外，将估计和绘制 Kaplan-Meier 曲线以及使用 Brookmeyer 和 Crowley 的方法计算的相应 95% CI。 此外，将计算使用前向选择和年龄、RBMI、FVC0%、（FVC6%-FVC0%）、TLC、FEV1% 和 ECMO 以及吡非尼酮治疗作为预测因子的逐步线性回归。 零假设是吡非尼酮治疗对断奶时间没有影响。 相应的模型系数估计和标准误差将用于在显着性水平 α=0.05 下使用 t 检验来检验原假设。
对于次要终点，将计算接受吡非尼酮治疗的患者以及对照组患者的平均值、标准差、中值、最小值和最大值，并使用前向选择和年龄、RBMI 在表格中呈现逐步 Cox 回归, FVC0%, (FVC6%-FVC0%) 和 ECMO，以及作为预测因子的吡非尼酮治疗将被计算，以便比较治疗组和对照组 a。 如果为次要终点分析计算 p 值，则它们仅用于描述性目的。 因此，没有应用多重测试修正。
研究概览
研究类型
联系人和位置
学习地点
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Vienna、奥地利、1090
- Medical University of Vienna, Department of Surgery
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
所有进入肺移植科并符合特发性肺纤维化国际标准的患者都将接受评估（高分辨率计算机断层扫描（HRCT）中存在常见间质性肺炎（UIP）模式是必要的）。
将患者分配给特定的治疗策略仍然由治疗医师全权负责，不得由本研究特定的观察和评估计划决定
描述
纳入标准：
对于吡非尼酮组
患者必须满足以下所有纳入标准才有资格纳入研究
- 轻度至中度特发性肺纤维化 (IPF)。
- 目前或计划使用吡非尼酮治疗
- 间质性肺病的诊断
- 肺移植评估
- 40-70岁
对于对照组
患者必须满足以下所有纳入标准才有资格纳入研究
- 轻度至中度特发性肺纤维化 (IPF)。
- 间质性肺病的诊断
- 肺移植评估
- 40-70岁
排除标准：
对于吡非尼酮组
- 其他肺部疾病（如囊性纤维化、慢性阻塞性肺病）
- 感染丙型肝炎，
- 肝硬化儿童 C
- 冠心病（3VD）
对于对照组
- 其他肺部疾病（如囊性纤维化、慢性阻塞性肺病）
- 感染丙型肝炎，
- 肝硬化儿童 C
- 冠心病（3VD）
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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吡非尼酮
入肺移植科且符合特发性肺纤维化国际标准并接受吡非尼酮桥接治疗的患者。
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控制
入肺移植科且符合特发性肺纤维化国际标准且未接受吡非尼酮治疗的患者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肺移植后直接机械通气（撤机）持续时间
大体时间：肺移植后的前两周
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以天为单位测量的 LUTX 后机械通气持续时间
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肺移植后的前两周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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LUTX 后的生存天数
大体时间：LUTX 后的前 90 天
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以天为单位测量 LUTX 后的生存天数
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LUTX 后的前 90 天
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用力肺活量 (FVC%) 从基线下降到 6 个月
大体时间：从基线到 6 个月
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用力肺活量 (FVC%) 从基线下降到 6 个月
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从基线到 6 个月
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用力肺活量 (FVC%) 从基线下降到 12 个月
大体时间：从基线到 12 个月
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用力肺活量 (FVC%) 从基线下降到 12 个月
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从基线到 12 个月
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用力肺活量 (FVC%) 从 6 个月下降到 12 个月
大体时间：从 6 个月到 12 个月
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用力肺活量 (FVC%) 从 6 个月下降到 12 个月
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从 6 个月到 12 个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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