Pirfenidona como terapia de ponte para transplante pulmonar em pacientes que sofrem de fibrose pulmonar idiopática

O diagnóstico de fibrose pulmonar idiopática (FPI) é atualmente um dos diagnósticos mais comuns para pacientes em avaliação para transplante pulmonar. Nos últimos anos, observou-se um aumento absoluto na prevalência/incidência da FPI. Há evidências de que pacientes com FPI em lista de espera para transplante de pulmão podem se beneficiar do tratamento com pirfenidona. Até o momento, não há dados publicados sobre essa importante questão no transplante pulmonar.

O objetivo principal é determinar se há diferença no tempo de duração da ventilação mecânica (desmame) logo após o transplante pulmonar entre pacientes tratados com pirfenidona e pacientes sem tratamento com pirfenidona. Os objetivos secundários são determinar se existem diferenças entre o grupo de tratamento com pirfenidona e o grupo de controle em relação à sobrevivência após LUTX, a pontuação no Questionário Respiratório de Saint Georges e o declínio na capacidade vital forçada (CVF). estudo intervencionista de centro único, os pacientes na lista de espera para tratamento com pirfenidona para transplante recebem pirfenidona oral na dose padrão de 2.403 mg por dia. A duração do tratamento varia de 6 a 12 meses. Um grupo de controle será usado para correlacionar os parâmetros de resultado para uma comparação descritiva. O grupo controle inclui pacientes com FPI em lista de espera que estavam em outro tratamento específico (ou não) para FPI A população do estudo são pacientes com idade entre 40-70 anos que são admitidos no departamento de transplante pulmonar e preenchem os critérios internacionais para idiopática fibrose pulmonar (existência de padrão de pneumonia intersticial usual (PIU) na tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR) é necessária).

Variáveis: Duração da ventilação mecânica após LUTX (horas), Capacidade Vital Forçada em relação ao valor de referência na linha de base (FVC0%), Capacidade Vital Forçada em relação ao valor de referência após 6 meses (FVC6%), Capacidade Vital Forçada em relação ao valor de referência após 12 meses (FVC12%) Tamanho do estudo: 30 pacientes no grupo Pirfenidona, 20 pacientes no grupo controle.

Para o Endpoint primário, a média, desvio padrão, mediana, mínimo e máximo do tempo de desmame dos pacientes que receberam tratamento com pirfenidona, bem como dos pacientes do grupo controle, serão computados e apresentados em uma tabela. Adicionalmente, uma curva de Kaplan-Meier será estimada e plotada juntamente com os respectivos IC 95% calculados pelo método de Brookmeyer e Crowley. Além disso, será calculada uma regressão linear passo a passo usando seleção direta e idade, RBMI, FVC0%, (FVC6%-FVC0%), TLC, FEV1% e ECMO, bem como o tratamento com pirfenidona como preditores. A hipótese nula é que o tratamento com pirfenidona não tem influência no tempo de desmame. A estimativa do coeficiente do modelo correspondente e o erro padrão serão usados ​​para testar a hipótese nula usando um teste t ao nível de significância α=0,05.

Para os desfechos secundários, a média, desvio padrão, mediana, mínimo e máximo de pacientes que receberam tratamento com pirfenidona, bem como de pacientes do grupo controle serão computados e apresentados em uma tabela Regressão Stepwise de Cox usando seleção direta e idade, RBMI , FVC0%, (FVC6%-FVC0%) e ECMO, bem como o tratamento com pirfenidona como preditores serão computados para comparar o tratamento e o grupo controle a . Se os valores-p forem calculados para a análise do ponto final secundário, eles servirão apenas para fins descritivos. Portanto, nenhuma correção de teste múltiplo é aplicada.