Pirfenidoni siltahoitona keuhkonsiirtoon potilailla, jotka kärsivät idiopaattisesta keuhkofibroosista

Idiopaattisen keuhkofibroosin (IPF) diagnoosi on tällä hetkellä yksi yleisimmistä diagnooseista potilailla, joita arvioidaan keuhkonsiirtoa varten. Viime vuosina IPF:n esiintyvyyden/ilmaantuvuuden absoluuttinen lisääntyminen on havaittu. On näyttöä siitä, että potilaat, joilla on IPF jonotuslistalla keuhkonsiirtoon, saattavat hyötyä pirfenidonihoidosta. Tähän mennessä tästä tärkeästä keuhkonsiirron ongelmasta ei ole julkaistu tietoja.

Ensisijaisena tavoitteena on määrittää, onko mekaanisen ventilaation (vieroituksen) kestoajassa eroa välittömästi keuhkonsiirron jälkeen pirfenidonilla hoidettujen potilaiden ja pirfenidonihoitoa saamattomien potilaiden välillä. Toissijaisina tavoitteina on selvittää, onko pirfenidonihoitoryhmän ja kontrolliryhmän välillä eroja eloonjäämisessä LUTX:n jälkeen, Saint Georges Respiratory Questionnare -kyselyn pistemäärässä ja pakotetun elinkyvyn (FVC%) laskussa. Tässä tutkijan aloittamassa ei- yhden keskuksen interventiotutkimuksessa potilaat, jotka ovat jonotuslistalla elinsiirtopirfenidonihoitoon, saavat oraalista pirfenidonia vakioannoksella 2403 mg päivässä. Hoidon kesto on 6-12 kuukautta. Vertailuryhmää käytetään korreloimaan tulosparametrit kuvaavaa vertailua varten. Kontrolliryhmään kuuluvat odotuslistalla olevat IPF-potilaat, jotka saivat toista IPF-spesifistä (tai ei lainkaan) IPF-hoitoa. Tutkimuspopulaatio on 40-70-vuotiaita potilaita, jotka on otettu keuhkonsiirtoosastolle ja jotka täyttävät kansainväliset idiopaattiset kriteerit. keuhkofibroosi (tavallisen interstitiaalisen keuhkokuumeen (UIP) esiintyminen korkearesoluutioisessa tietokonetomografiassa (HRCT) on välttämätön).

Muuttujat: Mekaanisen ilmanvaihdon kesto LUTX:n jälkeen (tuntia), pakotettu vitaalikapasiteetti suhteessa vertailuarvoon lähtötilanteessa (FVC0 %), pakotettu vitaalikapasiteetti suhteessa viitearvoon 6 kuukauden jälkeen (FVC6 %), pakotettu vitaalikapasiteetti suhteessa viitearvoon 12:n jälkeen kuukautta (FVC12 %) Tutkimuskoko: 30 potilasta pirfenidoniryhmässä, 20 potilasta kontrolliryhmässä.

Ensisijaisen päätepisteen osalta lasketaan ja esitetään taulukossa pirfenidonihoitoa saaneiden potilaiden sekä kontrolliryhmän potilaiden vieroitusajan keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi. Lisäksi Kaplan-Meier-käyrä arvioidaan ja piirretään vastaavan 95 % CI:n rinnalle, joka on laskettu käyttämällä Brookmeyerin ja Crowleyn menetelmää. Lisäksi lasketaan vaiheittainen lineaarinen regressio käyttämällä eteenpäin suunnattua valintaa ja ikää, RBMI:tä, FVC0 %:a (FVC6 % FVC0 %), TLC:tä, FEV1 %:a ja ECMO:ta sekä pirfenidonikäsittelyä ennustajina. Nollahypoteesi on, että pirfenidonihoidolla ei ole vaikutusta vieroitusaikaan. Vastaavaa mallikerroinestimaattia ja standardivirhettä käytetään nollahypoteesin testaamiseen t-testillä merkitsevyystasolla α=0,05.

Toissijaisten päätepisteiden osalta lasketaan pirfenidonihoitoa saaneiden potilaiden sekä kontrolliryhmän potilaiden keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi- ja maksimiarvo ja esitetään taulukossa Stepwise Cox-regressio käyttäen eteenpäinvalintaa ja ikää, RBMI:tä. , FVC0 % (FVC6%-FVC0 %) ja ECMO sekä pirfenidonikäsittely ennustajina lasketaan, jotta voidaan verrata hoitoa ja kontrolliryhmää a. Jos p-arvot lasketaan toissijaista päätepisteanalyysiä varten, ne palvelevat vain kuvailevia tarkoituksia. Siksi useita testauskorjauksia ei käytetä.