Pirfenidon, mint áthidaló terápia a tüdőtranszplantációhoz idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedő betegeknél

Az idiopátiás tüdőfibrózis (IPF) diagnózisa jelenleg az egyik leggyakoribb diagnózis a tüdőtranszplantációra váró betegeknél. Az elmúlt években az IPF prevalenciájának/incidenciájának abszolút növekedését figyelték meg. Bizonyíték van arra, hogy a tüdőtranszplantációra várólistán szereplő IPF-es betegek számára előnyös lehet a pirfenidon-kezelés. Eddig nem publikáltak adatokat a tüdőtranszplantáció e fontos kérdéséről.

Elsődleges cél annak meghatározása, hogy van-e különbség a tüdőtranszplantáció után közvetlenül a gépi lélegeztetés (elválasztás) időtartamában a pirfenidonnal kezelt és a pirfenidon-kezelés nélküli betegek között. A másodlagos célok annak meghatározása, hogy vannak-e különbségek a pirfenidonnal kezelt csoport és a kontrollcsoport között a LUTX utáni túlélés, a Saint Georges-i légúti kérdőív pontszáma és a kényszerített vitálkapacitás (FVC%) csökkenése tekintetében. intervenciós egyközpontú vizsgálatban a transzplantációs pirfenidon-kezelés várólistáján szereplő betegek a szokásos napi 2403 mg-os orális pirfenidont kapják. A kezelés időtartama 6-12 hónap. Egy kontrollcsoportot használunk az eredményparaméterek korrelálására a leíró összehasonlításhoz. A kontrollcsoportba azok a várólistán szereplő IPF-es betegek tartoznak, akik más IPF-specifikus (vagy nem) IPF-kezelésben részesültek. A vizsgálati populáció 40-70 év közötti, tüdőtranszplantációs osztályra felvett betegek, akik megfelelnek az idiopátiás betegség nemzetközi kritériumainak. tüdőfibrózis (a nagy felbontású komputertomográfiában (HRCT) szokásos interstitialis tüdőgyulladás (UIP) mintázat megléte szükséges).

Változók: A gépi lélegeztetés időtartama LUTX után (óra), Forced Vital kapacitás a referenciaértékhez viszonyítva a kiindulási értéknél (FVC0%), Forced Vital kapacitás a referenciaértékhez viszonyítva 6 hónap után (FVC6%), Forced Vital kapacitás a referenciaértékhez viszonyítva 12 után hónap (FVC12%) Vizsgálat mérete: 30 beteg a Pirfenidone csoportban, 20 beteg a kontrollcsoportban.

Az elsődleges végpont esetében a pirfenidon-kezelésben részesült betegek, valamint a kontrollcsoportba tartozó betegek elválasztási idejének átlagát, szórást, mediánját, minimumát és maximumát számítják ki, és táblázatban mutatják be. Ezenkívül meg kell becsülni a Kaplan-Meier görbét, és a Brookmeyer és Crowley módszerével számított megfelelő 95%-os CI-vel együtt ábrázolni. Ezenkívül lépésenkénti lineáris regressziót számítanak ki előremutató szelekció és életkor, RBMI, FVC0%, (FVC6%FVC0%), TLC, FEV1% és ECMO, valamint a pirfenidon-kezelés előrejelzőjeként. A nullhipotézis az, hogy a pirfenidon kezelés nem befolyásolja az elválasztás idejét. A modellnek megfelelő együttható becslést és standard hibát használjuk a nullhipotézis tesztelésére t-próbával α=0,05 szignifikancia szinten.

A másodlagos végpontok esetében a pirfenidon-kezelésben részesült betegek, valamint a kontrollcsoportból származó betegek átlagát, standard deviációját, mediánját, minimumát és maximumát számítják ki, és táblázatban mutatják be lépésenkénti Cox-regresszióval előre kiválasztás és életkor, RBMI segítségével. , FVC0%, (FVC6%-FVC0%) és ECMO, valamint a pirfenidon-kezelés, mint prediktor, kiszámításra kerül a kezelés és a kontrollcsoport összehasonlítása érdekében. Ha a p-értékeket a másodlagos végpont elemzéshez számítják ki, akkor azok csak leíró célokat szolgálnak. Ezért nem alkalmazunk többszörös tesztelési korrekciókat.