中国儿童和青少年髓母细胞瘤分子亚群 (CNOG-MB001)
2020年4月16日 更新者：Jie Ma, MD, PhD、Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
中国儿童青少年髓母细胞瘤临床特征及分子亚群多中心回顾性研究
近年来，由于新的世界卫生组织（WHO）诊断标准将分子标记物置于越来越重要的位置，髓母细胞瘤的诊断和治疗变得比以往更加复杂。
报告和研究表明，髓母细胞瘤亚组与患者预后之间存在高度相关的联系。
儿童肿瘤学组 (COG) 已经启动了许多关于基于分子亚组的特定治疗路径的新研究。
长期以来，我国儿童青少年脑肿瘤治疗方式参差不齐，缺乏规范的综合治疗。
基础研究和临床研究同样欠佳，使得中国脑肿瘤患儿在分子诊断和特异性治疗方面难以赶上国际水平。
有限的研究是通过免疫组织化学进行的，用于鉴定髓母细胞瘤分子亚群，表明亚群和结果与全球报告的相似相关性。
随着儿童神经肿瘤学组（CNOG）于2017年5月在中国成立，这使得来自多个中心的儿童脑肿瘤研究变得实用。
而DNA甲基化阵列、NanoString等方法在髓母细胞瘤亚型鉴定中的可用性保证了本研究方法的质量。
研究概览
地位
未知
条件
详细说明
研究发现，髓母细胞瘤是一组通过不同途径发生不同发病机制的肿瘤，主要可分为四个分子亚群。 此外，来自美国、加拿大和欧洲国家的多中心回顾性研究表明，髓母细胞瘤的分子亚群成为患者预后的独立相关危险因素。 这一发现使得WHO对中枢神经系统肿瘤的分类将分子通路标志物作为新诊断标准中越来越重要的指标。 在针对靶向治疗的COG前瞻性研究中，亚组区分变得不可或缺，免疫组化结合NanoString、DNA甲基化阵列或其他分子方法的使用使亚组识别更加可靠。 在中国，关于髓母细胞瘤的分子亚群，尤其是儿科患者，单一机构的研究有限，全部通过免疫组织化学或聚合酶链反应（PCR）进行。 这项多中心回顾性研究纳入了来自全国 CNOG 成员机构的原发性髓母细胞瘤儿童和青少年（0-18 岁/年龄），利用可用的石蜡包埋样本和可靠的随访信息，以评估髓母细胞瘤分子亚群与预后的相关性中国人口。
这项多中心研究从 CNOG 成员机构招募符合条件的患者。 数据验证和验证由每个中心和研究者在中央数据库中双重进行。 病例报告表 (CRF) 由主要研究者设计，将在每个参与中心上传前 5 个病例期间进行修改。 估计样本量评估后的入组人数为 200 例。 流行病学分析采用描述性统计分析、双样本（独立组）T检验和单因素方差分析。 Cox 回归/Kaplan-Meier 图将用于生存分析。 卡方检验将用于验证免疫组织化学和NanoString方法的测试效率。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
200
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Fujian
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Fuzhou、Fujian、中国、350005
- The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
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Fuzhou、Fujian、中国、350100
- Fuzhou General Hospital of Nanjing Military Region
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510060
- Sun Yat-Sen University Cancer Center
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Guangzhou、Guangdong、中国、510510
- Guangdong 999 Brain Hospital
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Shaanxi
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Xi'an、Shaanxi、中国、710032
- Xijing Hospital, Fourth Military Medical University
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Shandong
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Liaocheng、Shandong、中国、252000
- Liaocheng People's Hospital
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200127
- Renji Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Shanghai、Shanghai、中国、200086
- Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Shanxi
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Taiyuan、Shanxi、中国、030012
- Shanxi Provincial People's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
在CNOG-MB001研究中被诊断为髓母细胞瘤的0-18岁儿童和青少年在中国大陆参与机构，具有详细的临床记录、完整的随访记录和可用的肿瘤样本，符合入选标准，被纳入本研究。
描述
纳入标准：
- 参与者必须具有经机构神经病理学评估确定的经典组织学后颅窝髓母细胞瘤。
- 参与者必须有肿瘤组织样本（石蜡包埋组织块或冰冻组织）用于上海交通大学医学院附属新华医院（SHXH）用于区分髓母细胞瘤分子亚群的NanoString测试。
- 参赛者需提供肿瘤组织样本（石蜡包埋组织块或冰冻组织）用于免疫组化评估验证髓母细胞瘤分子亚群，或根据中心分析进行相同的免疫组化检测，送玻片至中心审核。
- 必须将诊断成像（术前和术后 (OP) 对比 MRI 或 CT，术后 72 小时内进行的成像，不迟于 14 天）提交给 SHXH 进行集中审查以确认资格。
- 必须有足够的病理材料可供 SHXH 进行集中分析和审查。
- 除皮质类固醇外，患者必须没有接受过放疗或化疗。
- 能够理解并愿意遵守后续访问。
- 预期寿命超过4周。
排除标准：
- 除手术干预和皮质类固醇外，患者之前不得接受任何针对肿瘤的治疗。
- 肿瘤组织样本不可用于生物学研究（来自初始诊断和/或复发）。
- 具有临床意义的无关全身性疾病（例如，严重感染或明显的心脏、肺、肝或其他器官功能障碍）会损害患者耐受标准治疗的能力或可能会干扰研究结果。
- 未接受放疗和/或化疗的患者未被排除在本研究中，因为还将评估疾病的自然病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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0-18 y/o 髓母细胞瘤患者
2008年1月至2012年12月期间接受手术、化疗加/不加（少于3年）放疗等综合治疗的患者，其肿瘤样本将通过NanoString和Histochemistry方法进行检测，被纳入本研究队列组。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总生存期
大体时间：最终生存期随访至 2017 年 12 月 31 日或最后一次联系，以先到者为准
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结果观察期从现场可获得的第一份医疗记录开始，直至现场可获得的最后一次联系或观察期结束（2017 年 12 月 31 日），以先发生者为准。
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最终生存期随访至 2017 年 12 月 31 日或最后一次联系，以先到者为准
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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事件自由生存
大体时间：非复发生存期（转移/复发）的随访至 2017 年 12 月 31 日或最后一次联系，以先发生者为准。
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结果观察期从现场可获得的第一份医疗记录开始，直至现场可获得的最后一次联系或观察期结束（2017 年 12 月 31 日），以先发生者为准。
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非复发生存期（转移/复发）的随访至 2017 年 12 月 31 日或最后一次联系，以先发生者为准。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Jie MA, MD, Phd、Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年9月1日
初级完成 (预期的)
2020年12月31日
研究完成 (预期的)
2021年6月30日
研究注册日期
首次提交
2017年9月15日
首先提交符合 QC 标准的
2017年9月18日
首次发布 (实际的)
2017年9月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年4月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年4月16日
最后验证
2020年4月1日
更多信息
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