Sanfilippo B 型综合征患儿的脑内基因治疗
2019年11月28日 更新者：UniQure Biopharma B.V.
AMT110-CD-001 协议：一项 I/II 期、开放标签、脑内注射含有人类 α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶 cDNA 的腺相关病毒载体对患有 Sanfilippo B 型综合征的儿童的研究
这是一项开放标签的 I/II 期研究，目的是对患有 Sanfilippo B 型综合征的儿童脑内施用含有人 NAGLU cDNA 的腺病毒相关病毒载体。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签的 I/II 期研究，目的是对患有 Sanfilippo B 型综合征的儿童脑内施用含有人 NAGLU cDNA 的腺病毒相关病毒载体。
包括 18 个月至 5 岁生日的四名患者。
纳入期为8至12个月。 每位患者的随访时间为术后 1 年。 第一延长阶段的期限为 18 个月。 第二延长阶段的期限为 36 个月。 因此，最长随访时间为 66 个月
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex
-
Paris、Le Kremlin-Bicetre Cedex、法国、94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄：18 个月至 60 个月（5 岁生日）；
- 出现与粘多糖贮积症 IIIB 型 (MPSIIIB) 相关的临床表现；
- 外周血细胞和/或培养的成纤维细胞提取物中的 NAGLU 活性低于对照的 10%；
- 隶属于法国社会保障制度或受其保障的患者，或持有欧洲健康保险卡的欧洲患者；
- 家属了解程序并知情同意；
- 父母双方或法定代表人签署知情同意书；
- 正常范围内的重要实验室参数。
排除标准：
- 根据皮质硬脑膜距离超过 0.6 厘米判断的基线 MRI 中存在脑萎缩；
- 任何禁忌全身麻醉的情况；
- 与 MPSIIIB 无关的任何其他可能禁止参与研究的永久性医疗状况；
- 不能独立行走（能够在没有帮助的情况下行走）；
- 在载体注射前 6 个月期间给予的任何旨在改变 MPSIIIB 自然过程的药物（接受睡眠和情绪调节剂）；
- 任何会禁忌使用 Modigraf®、Cellcept® 和泼尼松龙（Solupred® 和 Solumedrol®）进行治疗的情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：rAAV2/5-hNAGLU
每位患者将接受 960 µL 的载体悬浮液。
载体悬浮液将同时存放在 16 个站点，每个站点包含 2.4x 1011 vg（总共 4x1012 vg）。
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一次性脑实质内基因治疗剂量
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过持续评估相对于基线的变化来评估发生与治疗相关（严重）不良事件的参与者人数
大体时间：研究结束前的基线（第 66 个月）
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将汇总多个测量值以得出具有异常实验室值和/或与治疗相关的不良事件的参与者的数量。
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研究结束前的基线（第 66 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过大脑 MRI 评估存在脑萎缩、白质病变和其他病变的参与者人数
大体时间：研究结束前的基线（第 66 个月）
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基线、第 3 个月、第 12 个月、第 30 个月、第 48 个月和最后一次访问第 66 个月的 MRI。 将收集脑 MRI 用于安全性评估，以回顾性评估基线、D0、第 3 个月、第 12 个月、第 30 个月和最后一次访问第 66 个月的疗效。 |
研究结束前的基线（第 66 个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kumaran Deiva, MD、Hopitaux Universitaires Paris-Sud
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年9月17日
初级完成 (实际的)
2019年11月27日
研究完成 (实际的)
2019年11月27日
研究注册日期
首次提交
2016年6月15日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月2日
首次发布 (实际的)
2017年10月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年12月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年11月28日
最后验证
2018年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AMT110-CD-001
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