Terapia genica intracerebrale nei bambini con sindrome di Sanfilippo tipo B
28 novembre 2019 aggiornato da: UniQure Biopharma B.V.
Protocollo AMT110-CD-001: Uno studio di fase I/II, in aperto, sulla somministrazione intracerebrale del vettore virale adeno-associato contenente il cDNA dell'alfa-N-acetilglucosaminidasi umana nei bambini con sindrome di Sanfilippo di tipo B
Si tratta di uno studio di fase I/II in aperto sulla somministrazione intracerebrale del vettore virale associato ad adenovirus contenente il cDNA NAGLU umano a bambini affetti dalla sindrome di Sanfilippo di tipo B.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio di fase I/II in aperto sulla somministrazione intracerebrale del vettore virale associato ad adenovirus contenente il cDNA NAGLU umano a bambini affetti dalla sindrome di Sanfilippo di tipo B.
Sono stati inclusi quattro pazienti, dai 18 mesi fino al 5° compleanno.
Il periodo di inclusione sarà da 8 a 12 mesi. La durata del follow-up per ciascun paziente è di 1 anno post-operatorio. La durata della prima fase di estensione è di 18 mesi. La durata della seconda fase di estensione è di 36 mesi. Pertanto, il tempo massimo del follow-up sarà di 66 mesi
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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Le Kremlin-Bicetre Cedex
-
Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francia, 94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 5 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età: 18 mesi fino a 60 mesi (5° compleanno);
- Insorgenza di manifestazioni cliniche correlate alla mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPSIIIB);
- attività NAGLU in cellule del sangue periferico e/o estratti di fibroblasti in coltura inferiore al 10% dei controlli;
- Paziente affiliato o coperto da un regime previdenziale francese o pazienti europei con tessera europea di assicurazione malattia;
- Famiglia che comprende la procedura e il consenso informato;
- Consenso informato firmato da entrambi i genitori o rappresentante legale;
- Parametri vitali di laboratorio entro il range normale.
Criteri di esclusione:
- Presenza di atrofia cerebrale alla risonanza magnetica basale valutata su una distanza cortico-durale superiore a 0,6 cm;
- Qualsiasi condizione che possa controindicare l'anestesia generale;
- Qualsiasi altra condizione medica permanente non correlata a MPSIIIB che potrebbe controindicare la partecipazione allo studio;
- Nessuna deambulazione indipendente (capacità di camminare senza aiuto);
- Qualsiasi farmaco volto a modificare il decorso naturale dell'MPSIIIB somministrato durante i 6 mesi precedenti l'iniezione del vettore (sono accettati i regolatori del sonno e dell'umore);
- Qualsiasi condizione che possa controindicare il trattamento con Modigraf®, Cellcept® e prednisolone (Solupred® e Solumedrol®).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: rAAV2/5-hNAGLU
Ogni paziente riceverà 960 µl di sospensione del vettore.
La sospensione del vettore sarà depositata simultaneamente in 16 siti, ciascun deposito contenente 2.4x 1011 vg (4x1012 vg in totale).
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dose di terapia genica intraparenchimale cerebrale una tantum
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi (gravi) correlati al trattamento valutati mediante valutazione continua del cambiamento rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (mese 66)
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Verranno aggregate misurazioni multiple per ricavare il numero di partecipanti con valori di laboratorio anomali e/o eventi avversi correlati al trattamento.
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Basale fino alla fine dello studio (mese 66)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con presenza di atrofia cerebrale, lesioni della sostanza bianca e altre lesioni valutate mediante risonanza magnetica cerebrale
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (mese 66)
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Risonanze magnetiche al basale, mese 3, mese 12, mese 30, mese 48 e ultima visita mese 66. La risonanza magnetica cerebrale verrà raccolta per la valutazione della sicurezza per valutare retrospettivamente l'efficacia al basale, D0, mese 3, mese 12, mese 30 e ultima visita mese 66. |
Basale fino alla fine dello studio (mese 66)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 settembre 2013
Completamento primario (Effettivo)
27 novembre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
27 novembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 giugno 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 ottobre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
3 ottobre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 dicembre 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 novembre 2019
Ultimo verificato
1 ottobre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AMT110-CD-001
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