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Terapia genica intracerebrale nei bambini con sindrome di Sanfilippo tipo B

28 novembre 2019 aggiornato da: UniQure Biopharma B.V.

Protocollo AMT110-CD-001: Uno studio di fase I/II, in aperto, sulla somministrazione intracerebrale del vettore virale adeno-associato contenente il cDNA dell'alfa-N-acetilglucosaminidasi umana nei bambini con sindrome di Sanfilippo di tipo B

Si tratta di uno studio di fase I/II in aperto sulla somministrazione intracerebrale del vettore virale associato ad adenovirus contenente il cDNA NAGLU umano a bambini affetti dalla sindrome di Sanfilippo di tipo B.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase I/II in aperto sulla somministrazione intracerebrale del vettore virale associato ad adenovirus contenente il cDNA NAGLU umano a bambini affetti dalla sindrome di Sanfilippo di tipo B.

Sono stati inclusi quattro pazienti, dai 18 mesi fino al 5° compleanno.

Il periodo di inclusione sarà da 8 a 12 mesi. La durata del follow-up per ciascun paziente è di 1 anno post-operatorio. La durata della prima fase di estensione è di 18 mesi. La durata della seconda fase di estensione è di 36 mesi. Pertanto, il tempo massimo del follow-up sarà di 66 mesi

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
    • Le Kremlin-Bicetre Cedex
      • Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francia, 94275
        • Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età: 18 mesi fino a 60 mesi (5° compleanno);
  • Insorgenza di manifestazioni cliniche correlate alla mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPSIIIB);
  • attività NAGLU in cellule del sangue periferico e/o estratti di fibroblasti in coltura inferiore al 10% dei controlli;
  • Paziente affiliato o coperto da un regime previdenziale francese o pazienti europei con tessera europea di assicurazione malattia;
  • Famiglia che comprende la procedura e il consenso informato;
  • Consenso informato firmato da entrambi i genitori o rappresentante legale;
  • Parametri vitali di laboratorio entro il range normale.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di atrofia cerebrale alla risonanza magnetica basale valutata su una distanza cortico-durale superiore a 0,6 cm;
  • Qualsiasi condizione che possa controindicare l'anestesia generale;
  • Qualsiasi altra condizione medica permanente non correlata a MPSIIIB che potrebbe controindicare la partecipazione allo studio;
  • Nessuna deambulazione indipendente (capacità di camminare senza aiuto);
  • Qualsiasi farmaco volto a modificare il decorso naturale dell'MPSIIIB somministrato durante i 6 mesi precedenti l'iniezione del vettore (sono accettati i regolatori del sonno e dell'umore);
  • Qualsiasi condizione che possa controindicare il trattamento con Modigraf®, Cellcept® e prednisolone (Solupred® e Solumedrol®).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rAAV2/5-hNAGLU
Ogni paziente riceverà 960 µl di sospensione del vettore. La sospensione del vettore sarà depositata simultaneamente in 16 siti, ciascun deposito contenente 2.4x 1011 vg (4x1012 vg in totale).
Droga: rAAV2/5-hNAGLU
dose di terapia genica intraparenchimale cerebrale una tantum
Altri nomi:
  • AAV5

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (gravi) correlati al trattamento valutati mediante valutazione continua del cambiamento rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (mese 66)
Verranno aggregate misurazioni multiple per ricavare il numero di partecipanti con valori di laboratorio anomali e/o eventi avversi correlati al trattamento.
Basale fino alla fine dello studio (mese 66)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con presenza di atrofia cerebrale, lesioni della sostanza bianca e altre lesioni valutate mediante risonanza magnetica cerebrale
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (mese 66)

Risonanze magnetiche al basale, mese 3, mese 12, mese 30, mese 48 e ultima visita mese 66.

La risonanza magnetica cerebrale verrà raccolta per la valutazione della sicurezza per valutare retrospettivamente l'efficacia al basale, D0, mese 3, mese 12, mese 30 e ultima visita mese 66.
Basale fino alla fine dello studio (mese 66)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Collaboratori

Institut Pasteur
Venn Life Sciences

Investigatori

  • Investigatore principale: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 settembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

27 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

27 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

3 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 novembre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AMT110-CD-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Sanfilippo B

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