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Thérapie génique intracérébrale chez les enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type B

28 novembre 2019 mis à jour par: UniQure Biopharma B.V.

Protocole AMT110-CD-001 : Étude ouverte de phase I/II sur l'administration intracérébrale d'un vecteur viral adéno-associé contenant l'ADNc de l'alpha-N-acétylglucosaminidase humaine chez des enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type B

Il s'agit d'une étude ouverte de phase I/II sur l'administration intra-cérébrale d'un vecteur viral associé à un adénovirus contenant l'ADNc de NAGLU humain à des enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type B.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte de phase I/II sur l'administration intra-cérébrale d'un vecteur viral associé à un adénovirus contenant l'ADNc de NAGLU humain à des enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type B.

Quatre patients, âgés de 18 mois à 5 ans, ont été inclus.

La période d'inclusion sera de 8 à 12 mois. La durée de suivi pour chaque patient est de 1 an post-opératoire. La durée de la première phase d'extension est de 18 mois. La durée de la deuxième phase d'extension est de 36 mois. Par conséquent, la durée maximale du suivi sera de 66 mois

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
    • Le Kremlin-Bicetre Cedex
      • Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, France, 94275
        • Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge : 18 mois jusqu'à 60 mois (5e anniversaire) ;
  • Apparition de manifestations cliniques liées à la mucopolysaccharidose de type IIIB (MPSIIIB) ;
  • Activité NAGLU dans les extraits de cellules sanguines périphériques et/ou de fibroblastes en culture inférieure à 10 % des témoins ;
  • Patient affilié ou couvert par un régime français de sécurité sociale, ou patients européens titulaires de la Carte Européenne d'Assurance Maladie ;
  • Famille comprenant la procédure et le consentement éclairé ;
  • Consentement éclairé signé par les deux parents ou le représentant légal ;
  • Paramètres de laboratoire vitaux dans la plage normale.

Critère d'exclusion:

  • Présence d'une atrophie cérébrale à l'IRM de référence jugée sur une distance cortico-durale supérieure à 0,6 cm ;
  • Toute condition qui contre-indiquerait une anesthésie générale ;
  • Toute autre condition médicale permanente non liée à MPSIIIB qui pourrait contre-indiquer la participation à l'étude ;
  • Pas de marche autonome (capacité à marcher sans aide);
  • Tout médicament visant à modifier l'évolution naturelle du MPSIIIB administré dans les 6 mois précédant l'injection du vecteur (les régulateurs du sommeil et de l'humeur sont acceptés) ;
  • Toute affection qui contre-indiquerait un traitement par Modigraf®, Cellcept® et prednisolone (Solupred® et Solumedrol®).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: rAAV2/5-hNAGLU
Chaque patient recevra 960 µL de suspension de vecteur. La suspension de vecteur sera déposée simultanément sur 16 sites, chaque dépôt contenant 2,4x 1011 vg (4x1012 vg au total).
Médicament: rAAV2/5-hNAGLU
dose unique de thérapie génique intraparenchymateuse cérébrale
Autres noms:
  • AAV5

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (graves) liés au traitement, évalués par une évaluation continue du changement par rapport au départ
Délai: Baseline jusqu'à la fin de l'étude (mois 66)
Plusieurs mesures seront agrégées pour dériver le nombre de participants avec des valeurs de laboratoire anormales et/ou des événements indésirables liés au traitement.
Baseline jusqu'à la fin de l'étude (mois 66)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant une atrophie cérébrale, des lésions de la substance blanche et d'autres lésions évaluées par IRM cérébrale
Délai: Baseline jusqu'à la fin de l'étude (mois 66)

IRM au départ, mois 3, mois 12, mois 30, mois 48 et dernière visite mois 66.

L'IRM cérébrale sera collectée pour une évaluation de l'innocuité afin d'évaluer rétrospectivement l'efficacité au départ, à J0, au mois 3, au mois 12, au mois 30 et à la dernière visite au mois 66.
Baseline jusqu'à la fin de l'étude (mois 66)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UniQure Biopharma B.V.

Collaborateurs

Institut Pasteur
Venn Life Sciences

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 septembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

27 novembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

27 novembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juin 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2017

Première publication (Réel)

3 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 décembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 novembre 2019

Dernière vérification

1 octobre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AMT110-CD-001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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