Intracerebrális génterápia Sanfilippo B típusú szindrómában szenvedő gyermekeknél
2019. november 28. frissítette: UniQure Biopharma B.V.
AMT110-CD-001 protokoll: Fázis I/II, nyílt, Adeno-asszociált vírusvektor intracerebrális adagolásának vizsgálata, amely humán alfa-N-acetil-glükózaminidáz cDNS-t tartalmaz Sanfilippo B típusú szindrómás gyermekeknél
Ez egy nyílt elrendezésű, I/II. fázisú vizsgálat humán NAGLU cDNS-t tartalmazó adenovírus-asszociált vírusvektor intracerebrális adagolására Sanfilippo B típusú szindrómában szenvedő gyermekek számára.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy nyílt elrendezésű, I/II. fázisú vizsgálat humán NAGLU cDNS-t tartalmazó adenovírus-asszociált vírusvektor intracerebrális adagolására Sanfilippo B típusú szindrómában szenvedő gyermekek számára.
Négy, 18 hónapostól az 5. születésnapig terjedő beteget bevonták.
A felvételi időszak 8-12 hónap lesz. A követés időtartama minden beteg esetében a műtét után 1 év. Az első meghosszabbítási szakasz időtartama 18 hónap. A második meghosszabbítási szakasz időtartama 36 hónap. Ezért az utánkövetés maximális ideje 66 hónap lesz
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex
-
Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Franciaország, 94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor: 18 hónaptól 60 hónapig (5. születésnap);
- A IIIB típusú mukopoliszacharidózissal (MPSIIIB) kapcsolatos klinikai megnyilvánulások megjelenése;
- A NAGLU aktivitás perifériás vérsejtekben és/vagy tenyésztett fibroblaszt kivonatokban a kontrollok kevesebb mint 10%-a;
- Francia társadalombiztosítási rendszerhez tartozó vagy annak hatálya alá tartozó beteg, vagy európai egészségbiztosítási kártyával rendelkező európai beteg;
- a család megértette az eljárást és a beleegyezésüket;
- Mindkét szülő vagy törvényes képviselő aláírt, tájékozott beleegyezése;
- Létfontosságú laboratóriumi paraméterek a normál tartományon belül.
Kizárási kritériumok:
- Agysorvadás jelenléte a kiindulási MRI-n 0,6 cm-nél nagyobb cortico-duralis távolság alapján;
- Bármilyen állapot, amely ellenjavallta az általános érzéstelenítést;
- Bármilyen egyéb, az MPSIIIB-vel nem összefüggő tartós egészségügyi állapot, amely ellenjavallhatja a vizsgálatban való részvételt;
- Nincs önálló járás (segítség nélküli járás képessége);
- Bármilyen gyógyszer, amely az MPSIIIB természetes lefolyását módosítja a vektorinjekciót megelőző 6 hónapban (az alvás- és hangulatszabályozók elfogadhatók);
- Minden olyan állapot, amely ellenjavallt Modigraf®, Cellcept® és prednizolon (Solupred® és Solumedrol®) kezelést.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: rAAV2/5-hNAGLU
Minden beteg 960 µl vektorszuszpenziót kap.
A vektorszuszpenziót egyidejűleg 16 helyen helyezik el, mindegyik lerakódás 2,4x1011 vg-ot (összesen 4x1012 vg-ot) tartalmaz.
|
egyszeri agyi intraparenchymális génterápiás dózis
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő (súlyos) nemkívánatos eseményekben szenvedők száma a kiindulási értékhez képesti változás folyamatos értékelése alapján
Időkeret: Kiindulási helyzet a vizsgálat végéig (66. hónap)
|
Több mérést összesítenek, hogy kiszámítsák a kezeléssel kapcsolatos kóros laboratóriumi értékekkel és/vagy nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők számát.
|
Kiindulási helyzet a vizsgálat végéig (66. hónap)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akiknél agysorvadás, fehérállományi léziók és egyéb elváltozások jelen vannak agyi MRI-vel
Időkeret: Kiindulási helyzet a vizsgálat végéig (66. hónap)
|
MRI a kiindulási állapot 3. hónapjában, 12. hónapjában, 30. hónapjában, 48. hónapjában és az utolsó látogatás 66. hónapjában. Az agyi MRI-t biztonsági értékelés céljából gyűjtik, hogy retrospektív módon értékeljék a hatékonyságot az alapvonalon, a 0. napon, a 3. hónapban, a 12. hónapban, a 30. hónapban és az utolsó látogatás 66. hónapjában. |
Kiindulási helyzet a vizsgálat végéig (66. hónap)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2013. szeptember 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. november 27.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. november 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. június 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. október 2.
Első közzététel (Tényleges)
2017. október 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. december 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. november 28.
Utolsó ellenőrzés
2018. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AMT110-CD-001
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .