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산필리포 B형 증후군 소아의 뇌내 유전자 치료

2019년 11월 28일 업데이트: UniQure Biopharma B.V.

프로토콜 AMT110-CD-001: 산필리포 B형 증후군이 있는 소아에서 인간 알파-N-아세틸글루코사미니다제 cDNA를 포함하는 아데노 관련 바이러스 벡터의 뇌내 투여에 대한 I/II상, 공개 라벨, 연구

이것은 Sanfilippo B형 증후군을 앓고 있는 어린이에게 인간 NAGLU cDNA를 포함하는 아데노바이러스 관련 바이러스 벡터의 뇌내 투여에 대한 공개 라벨 I/II상 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 Sanfilippo B형 증후군을 앓고 있는 어린이에게 인간 NAGLU cDNA를 포함하는 아데노바이러스 관련 바이러스 벡터의 뇌내 투여에 대한 공개 라벨 I/II상 연구입니다.

18개월에서 5세까지의 4명의 환자가 포함되었습니다.

포함 기간은 8~12개월입니다. 각 환자의 추적 기간은 수술 후 1년입니다. 첫 연장 기간은 18개월입니다. 두 번째 연장 기간은 36개월입니다. 따라서 후속 조치의 최대 시간은 66개월이 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
    • Le Kremlin-Bicetre Cedex
      • Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, 프랑스, 94275
        • Hopitaux Universitaires Paris-Sud

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 연령: 18개월 ~ 60개월(5세 생일);
  • 뮤코다당증 유형 IIIB(MPSIIIB)와 관련된 임상 발현의 개시;
  • 대조군의 10% 미만의 말초 혈액 세포 및/또는 배양된 섬유아세포 추출물에서의 NAGLU 활성;
  • 프랑스 사회 보장 제도에 가입되어 있거나 적용되는 환자 또는 유럽 건강 보험 카드가 있는 유럽 환자
  • 절차 및 정보에 입각한 동의를 이해하는 가족
  • 부모 또는 법적 대리인이 동의서에 서명했습니다.
  • 정상 범위 내의 중요한 실험실 매개변수.

제외 기준:

  • 0.6cm 이상의 피질-경막 거리로 판단되는 기준선 MRI에서 뇌 위축의 존재;
  • 전신 마취를 금하는 모든 상태;
  • 연구 참여를 금할 수 있는 MPSIIIB와 관련되지 않은 기타 영구적인 의학적 상태;
  • 독립적인 보행 불가(도움 없이 걸을 수 있는 능력)
  • 벡터 주입 전 6개월 동안 제공된 MPSIIIB의 자연 과정을 수정하는 것을 목표로 하는 모든 약물(수면 및 기분 조절제가 허용됨)
  • Modigraf®, Cellcept® 및 prednisolone(Solupred® 및 Solumedrol®) 치료를 금하는 모든 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: rAAV2/5-hNAGLU
각 환자는 960µL의 벡터 현탁액을 받습니다. 벡터 서스펜션은 16개 사이트에서 동시에 입금되며 각 입금에는 2.4x 1011 vg(총 4x1012 vg)가 포함됩니다.
의약품: rAAV2/5-hNAGLU
1회 뇌실질내 유전자 치료 용량
다른 이름들:
  • AAV5

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선으로부터의 변화를 지속적으로 평가하여 평가한 치료 관련(심각한) 부작용이 있는 참가자 수
기간: 연구 종료까지의 기준선(66개월)
치료와 관련된 비정상적인 실험실 값 및/또는 부작용이 있는 참가자의 수를 도출하기 위해 여러 측정이 집계됩니다.
연구 종료까지의 기준선(66개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
대뇌 MRI로 평가한 뇌 위축, 백질 병변 및 기타 병변이 있는 참가자 수
기간: 연구 종료까지의 기준선(66개월)

기준선, 3개월, 12개월, 30개월, 48개월 및 마지막 방문 66개월의 MRI.

안전성 평가를 위해 대뇌 MRI를 수집하여 기준선, D0, 3개월, 12개월, 30개월 및 마지막 방문 66개월에서 효능을 후향적으로 평가합니다.
연구 종료까지의 기준선(66개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

UniQure Biopharma B.V.

협력자

Institut Pasteur
Venn Life Sciences

수사관

  • 수석 연구원: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 9월 17일

기본 완료 (실제)

2019년 11월 27일

연구 완료 (실제)

2019년 11월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 6월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 10월 2일

처음 게시됨 (실제)

2017년 10월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 12월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 11월 28일

마지막으로 확인됨

2018년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AMT110-CD-001

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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