Terapia gênica intracerebral em crianças com síndrome de Sanfilippo tipo B
28 de novembro de 2019 atualizado por: UniQure Biopharma B.V.
Protocolo AMT110-CD-001: Um estudo de fase I/II, aberto, de administração intracerebral de vetor viral adeno-associado contendo o cDNA de alfa-N-acetilglicosaminidase humana em crianças com síndrome de Sanfilippo tipo B
Este é um estudo aberto de fase I/II da administração intracerebral do vetor viral associado ao adenovírus contendo o cDNA NAGLU humano para crianças que sofrem da síndrome de Sanfilippo tipo B.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de fase I/II da administração intracerebral do vetor viral associado ao adenovírus contendo o cDNA NAGLU humano para crianças que sofrem da síndrome de Sanfilippo tipo B.
Quatro pacientes, de 18 meses até o quinto aniversário, foram incluídos.
O período de inclusão será de 8 a 12 meses. A duração do acompanhamento de cada paciente é de 1 ano após a cirurgia. A duração da primeira fase de extensão é de 18 meses. A duração da segunda fase de extensão é de 36 meses. Portanto, o tempo máximo de acompanhamento será de 66 meses
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex
-
Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, França, 94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 5 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade: 18 meses até 60 meses (5º aniversário);
- Surgimento de manifestações clínicas relacionadas à mucopolissacaridose tipo IIIB (MPSIIIB);
- Atividade de NAGLU em células sanguíneas periféricas e/ou extratos de cultura de fibroblastos de menos de 10% dos controles;
- Doente inscrito ou abrangido por um regime de segurança social francês, ou doente europeu com Cartão Europeu de Seguro de Doença;
- Compreensão da família sobre o procedimento e consentimento informado;
- Consentimento informado assinado por ambos os pais ou representante legal;
- Parâmetros laboratoriais vitais dentro da faixa normal.
Critério de exclusão:
- Presença de atrofia cerebral na ressonância magnética de base avaliada em uma distância cortico-dural de mais de 0,6 cm;
- Qualquer condição que contra-indique a anestesia geral;
- Qualquer outra condição médica permanente não relacionada à MPSIIIB que possa contraindicar a participação no estudo;
- Sem marcha independente (capacidade de andar sem ajuda);
- Qualquer medicamento com o objetivo de modificar o curso natural do MPSIIIB administrado durante os 6 meses anteriores à injeção do vetor (reguladores do sono e do humor são aceitos);
- Qualquer condição que contra-indique o tratamento com Modigraf®, Cellcept® e prednisolona (Solupred® e Solumedrol®).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: rAAV2/5-hNAGLU
Cada paciente receberá 960 µL de suspensão de vetor.
A suspensão do vetor será depositada simultaneamente em 16 locais, cada depósito contendo 2,4x 1011 vg (4x1012 vg no total).
|
dose única de terapia gênica intraparenquimatosa cerebral
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com eventos adversos (graves) relacionados ao tratamento, conforme avaliado pela avaliação contínua da mudança desde a linha de base
Prazo: Linha de base até o final do estudo (Mês 66)
|
Várias medições serão agregadas para derivar o número de participantes com valores laboratoriais anormais e/ou eventos adversos relacionados ao tratamento.
|
Linha de base até o final do estudo (Mês 66)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com presença de atrofia cerebral, lesões da substância branca e outras lesões avaliadas por ressonância magnética cerebral
Prazo: Linha de base até o final do estudo (Mês 66)
|
MRIs na linha de base, Mês 3, Mês 12, Mês 30, Mês 48 e última visita Mês 66. A ressonância magnética cerebral será coletada para avaliação de segurança para avaliar retrospectivamente a eficácia na linha de base, D0, mês 3, mês 12, mês 30 e última visita mês 66. |
Linha de base até o final do estudo (Mês 66)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de setembro de 2013
Conclusão Primária (Real)
27 de novembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
27 de novembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de junho de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de outubro de 2017
Primeira postagem (Real)
3 de outubro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de dezembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de novembro de 2019
Última verificação
1 de outubro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AMT110-CD-001
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Síndrome de Sanfilippo B
-
Lapo AlinariRecrutamentoTegavivint para o tratamento de pacientes com linfoma de grandes células B recidivante ou refratárioLinfoma recorrente de células B de alto grau com rearranjos MYC, BCL2 e BCL6 | Linfoma de células B de alto grau refratário com rearranjos MYC, BCL2 e BCL6 | Linfoma recorrente de células B de alto grau com rearranjos MYC e BCL2 ou BCL6 | Linfoma de células B de alto grau refratário com... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)ConcluídoLinfoma Difuso de Grandes Células B | Linfoma Difuso de Grandes Células B, Sem Outra Especificação | Linfoma de Células B de Alto Grau, Sem Outra Especificação | Linfoma de Células B Grandes Rico em Histiócitos/Células T | Linfoma de células B de alto grau com rearranjos MYC e BCL2 e/ou BCL6 | Linfoma Difuso de Grandes Células B Ativado Tipo de Células... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Mayo ClinicRecrutamentoLinfoma Não Hodgkin Transformado Recorrente | Linfoma Difuso Recorrente de Grandes Células B, Sem Outra Especificação | Linfoma Difuso de Grandes Células B Refratário, Sem Outra Especificação | Linfoma não Hodgkin agressivo recorrente de células B | Linfoma Não Hodgkin Agressivo de Células... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Nathan DenlingerBristol-Myers SquibbRecrutamentoLinfoma Não-Hodgkin de Células B Recorrente | Linfoma difuso de grandes células B recorrente | Linfoma Folicular Recorrente | Linfoma de células B de alto grau recorrente | Linfoma primário mediastinal de grandes células B recorrente | Linfoma não-Hodgkin indolente de células B transformado em... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Arkansas Children's Hospital Research InstituteColumbia UniversityRecrutamentoLeucemia Linfoblástica Aguda de Células B | Leucemia Linfoblástica Aguda de Células B | Leucemia Linfoblástica Aguda Infantil de Células B | Leucemia de células B | Leucemia/Linfoma Linfoblástico de Células B | Leucemia Linfoblástica Aguda de Células B (B-ALL) | Célula B TODOS | Leucemia Linfoblástica...Estados Unidos
-
Azienda USL Reggio Emilia - IRCCSRecrutamentoLinfoma de Células B Indolentes | Linfoma Difuso de Grandes Células B (DLBCL) | Linfomas indolentes de células BItália
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)RecrutamentoLinfoma Difuso Recorrente de Grandes Células B, Sem Outra Especificação | Linfoma Difuso de Grandes Células B Refratário, Sem Outra Especificação | Linfoma Recorrente de Células B de Alto Grau, Sem Outra Especificação | Linfoma de Células B de Alto Grau Refratário, Sem Outra Especificação | Linfoma não Hodgkin indolente transformado recorrente de células B para linfoma difuso de grandes células... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)Ativo, não recrutandoLinfoma de Células B Grandes do Mediastino Primário Recorrente (Tímico) | Linfoma de Células B Grandes do Mediastino Primário (Tímico) Refratário | Linfoma recorrente de células B de alto grau com rearranjos MYC, BCL2 e BCL6 | Linfoma de células B de alto grau refratário com rearranjos... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Athenex, Inc.RecrutamentoLinfoma de células B | CLL/SLL | TODOS, Infância | DLBCL - Linfoma Difuso de Grandes Células B | Leucemia de células B | NHL, recaída, adulto | ALL, Célula B adultaEstados Unidos
-
National Cancer Institute (NCI)Ativo, não recrutandoLinfoma Difuso Recorrente de Grandes Células B Ativado Tipo de Células B | Linfoma Difuso Refratário de Grandes Células B Ativado Tipo de Células BEstados Unidos, Arábia Saudita
Ensaios clínicos em rAAV2/5-hNAGLU
-
Digna Biotech S.L.University of Navarra; Porphyria Centre Sweden; UniQure N.V.; Nationales Centrum...ConcluídoPorfiria Aguda IntermitenteEspanha
-
Bin LiDesconhecidoLHON aguda | Início dentro de três meses | Início entre 3 a 6 meses | Início entre 6 a 12 meses | Início entre 12 a 24 meses | Início entre 24 a 60 meses | Início acima de 60 mesesChina
-
Bin LiHuazhong University of Science and TechnologyConcluídoNeuropatia óptica hereditária de LeberChina
-
STZ eyetrialUniversity Hospital TuebingenConcluído
-
Hadassah Medical OrganizationConcluídoAmaurose Congênita de LeberIsrael
-
Nantes University HospitalConcluídoAmaurose Congênita de LeberFrança
-
Huazhong University of Science and TechnologyShiyan Taihe HospitalAtivo, não recrutandoNeuropatia óptica hereditária de LeberChina
-
Applied Genetic Technologies CorpOregon Health and Science University; University of Massachusetts, WorcesterConcluídoAmaurose Congênita de LeberEstados Unidos
-
University of PennsylvaniaNational Eye Institute (NEI)Ativo, não recrutandoEnsaio de fase I do vetor genético para pacientes com doença retiniana devido a mutações RPE65 (LCA)Doenças Retinianas | Amaurose de LeberEstados Unidos
-
University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University... e outros colaboradoresConcluído