Intracerebrale gentherapie bij kinderen met het Sanfilippo type B-syndroom
28 november 2019 bijgewerkt door: UniQure Biopharma B.V.
Protocol AMT110-CD-001: een fase I/II, open-label, studie van intracerebrale toediening van adeno-geassocieerde virale vector die het menselijke alfa-N-acetylglucosaminidase-cDNA bevat bij kinderen met het Sanfilippo type B-syndroom
Dit is een open-label fase I/II-studie van intracerebrale toediening van een adenovirus-geassocieerde virale vector die het menselijke NAGLU-cDNA bevat aan kinderen die lijden aan het Sanfilippo type B-syndroom.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label fase I/II-studie van intracerebrale toediening van een adenovirus-geassocieerde virale vector die het menselijke NAGLU-cDNA bevat aan kinderen die lijden aan het Sanfilippo type B-syndroom.
Vier patiënten, 18 maanden tot de 5e verjaardag, zijn opgenomen.
De inwerkperiode zal 8 tot 12 maanden zijn. De duur van de follow-up voor elke patiënt is 1 jaar na de operatie. De duur van de eerste verlengingsfase is 18 maanden. De duur van de tweede verlengingsfase is 36 maanden. Daarom is de maximale duur van de follow-up 66 maanden
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex
-
Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Frankrijk, 94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 5 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd: 18 maanden tot 60 maanden (5e verjaardag);
- Begin van klinische manifestaties gerelateerd aan mucopolysaccharidose type IIIB (MPSIIIB);
- NAGLU-activiteit in extracten van perifere bloedcellen en/of gekweekte fibroblasten van minder dan 10% van de controles;
- Patiënt aangesloten bij of gedekt door een Franse socialezekerheidsregeling, of Europese patiënten met een Europese ziekteverzekeringskaart;
- Familie begrijpt de procedure en de geïnformeerde toestemming;
- Ondertekende geïnformeerde toestemming door beide ouders of wettelijke vertegenwoordiger;
- Vitale laboratoriumparameters binnen normaal bereik.
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van hersenatrofie op baseline MRI beoordeeld op een cortico-durale afstand van meer dan 0,6 cm;
- Elke aandoening die een contra-indicatie zou vormen voor algemene anesthesie;
- Elke andere permanente medische aandoening die geen verband houdt met MPSIIIB en die een contra-indicatie zou kunnen vormen voor deelname aan het onderzoek;
- Geen zelfstandig lopen (vermogen om zonder hulp te lopen);
- Elke medicatie die gericht is op het wijzigen van het natuurlijke beloop van MPSIIIB gegeven tijdens de 6 maanden voorafgaand aan vectorinjectie (slaap- en stemmingsregulatoren zijn geaccepteerd);
- Elke aandoening die een contra-indicatie vormt voor behandeling met Modigraf®, Cellcept® en prednisolon (Solupred® en Solumedrol®).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: rAAV2/5-hNAGLU
Elke patiënt krijgt 960 µL vectorsuspensie.
De vectorsuspensie zal gelijktijdig worden gedeponeerd op 16 locaties, waarbij elke depot 2,4x 1011 vg bevat (4x1012 vg in totaal).
|
eenmalige intraparenchymale gentherapiedosis voor de hersenen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde (ernstige) bijwerkingen zoals beoordeeld door continue evaluatie van verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (maand 66)
|
Meerdere metingen zullen worden samengevoegd om het aantal deelnemers met abnormale laboratoriumwaarden en/of bijwerkingen die verband houden met de behandeling af te leiden.
|
Basislijn tot einde studie (maand 66)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met aanwezigheid van hersenatrofie, laesies in de witte stof en andere laesies, zoals vastgesteld met cerebrale MRI
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (maand 66)
|
MRI's bij baseline, maand 3, maand 12, maand 30, maand 48 en laatste bezoek maand 66. Cerebrale MRI zal worden verzameld voor veiligheidsbeoordeling om retrospectief te evalueren op werkzaamheid bij baseline, D0, maand 3, maand 12, maand 30 en laatste bezoek maand 66. |
Basislijn tot einde studie (maand 66)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 september 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
27 november 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 november 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 juni 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 oktober 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 oktober 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 december 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 november 2019
Laatst geverifieerd
1 oktober 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AMT110-CD-001
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .