Intracerebral genterapi hos barn med Sanfilippo typ B-syndrom
28 november 2019 uppdaterad av: UniQure Biopharma B.V.
Protokoll AMT110-CD-001: En fas I/II, öppen studie av intracerebral administrering av Adeno-associerad viral vektor innehållande humant alfa-N-acetylglukosaminidas cDNA hos barn med Sanfilippo typ B syndrom
Detta är en öppen fas I/II-studie av intracerebral administrering av adenovirus-associerad viral vektor som innehåller humant NAGLU cDNA till barn som lider av Sanfilippo typ B-syndrom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen fas I/II-studie av intracerebral administrering av adenovirus-associerad viral vektor som innehåller humant NAGLU cDNA till barn som lider av Sanfilippo typ B-syndrom.
Fyra patienter, 18 månader fram till 5-årsdagen, har inkluderats.
Inklusionsperioden kommer att vara 8 till 12 månader. Uppföljningstiden för varje patient är 1 år efter operationen. Varaktigheten av den första förlängningsfasen är 18 månader. Varaktigheten av den andra förlängningsfasen är 36 månader. Därför kommer den maximala tiden för uppföljningen att vara 66 månader
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex
-
Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Frankrike, 94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 5 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder: 18 månader upp till 60 månader (5-årsdag);
- Debut av kliniska manifestationer relaterade till mukopolysackaridos typ IIIB (MPSIIIB);
- NAGLU-aktivitet i perifera blodceller och/eller odlade fibroblastextrakt av mindre än 10 % av kontrollerna;
- Patient som är ansluten till eller omfattas av en fransk socialförsäkringsordning, eller europeiska patienter med europeiskt sjukförsäkringskort;
- Familjen förstår proceduren och det informerade samtycket;
- Undertecknat informerat samtycke av båda föräldrarna eller juridiskt ombud;
- Vitala laboratorieparametrar inom normalområdet.
Exklusions kriterier:
- Närvaro av hjärnatrofi vid baslinje-MR bedömd på ett kortiko-duralt avstånd på mer än 0,6 cm;
- Alla tillstånd som skulle kontraindicera generell anestesi;
- Alla andra permanenta medicinska tillstånd som inte är relaterat till MPSIIIB som kan kontraindicera studiedeltagandet;
- Ingen självständig gång (förmåga att gå utan hjälp);
- Alla läkemedel som syftar till att modifiera det naturliga förloppet av MPSIIIB som ges under 6 månader före vektorinjektion (sömn- och humörreglerare accepteras);
- Alla tillstånd som skulle kontraindicera behandling med Modigraf®, Cellcept® och prednisolon (Solupred® och Solumedrol®).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: rAAV2/5-hNAGLU
Varje patient kommer att få 960 µL vektorsuspension.
Vektorsuspensionen kommer att deponeras samtidigt på 16 platser, varvid varje avsättning innehåller 2,4x 1011 vg (4x1012 vg totalt).
|
engångsdos för intraparenkymal genterapi i hjärnan
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade (allvarliga) biverkningar som bedöms genom kontinuerlig utvärdering av förändring från baslinjen
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (månad 66)
|
Flera mätningar kommer att aggregeras för att härleda antalet deltagare med onormala laboratorievärden och/eller biverkningar som är relaterade till behandlingen.
|
Baslinje till slutet av studien (månad 66)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med förekomst av hjärnatrofi, vita substanslesioner och andra lesioner bedömda med cerebral MRT
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (månad 66)
|
MRT vid baslinjen, månad 3, månad 12, månad 30, månad 48 och sista besöket månad 66. Cerebral MRT kommer att samlas in för säkerhetsbedömning för att retrospektivt utvärdera effekt vid baslinje, D0, månad 3, månad 12, månad 30 och sista besök månad 66. |
Baslinje till slutet av studien (månad 66)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 september 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
27 november 2019
Avslutad studie (Faktisk)
27 november 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 juni 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 oktober 2017
Första postat (Faktisk)
3 oktober 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 december 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 november 2019
Senast verifierad
1 oktober 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AMT110-CD-001
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .