サンフィリッポB型症候群の小児における脳内遺伝子治療
2019年11月28日 更新者：UniQure Biopharma B.V.
プロトコール AMT110-CD-001: サンフィリッポ B 型症候群の小児における、ヒト α-N-アセチルグルコサミニダーゼ cDNA を含むアデノ随伴ウイルスベクターの脳内投与に関する第 I/II 相、非盲検、研究
これは、ヒト NAGLU cDNA を含むアデノウイルス関連ウイルスベクターを、サンフィリッポ B 型症候群の子供に脳内投与する非盲検第 I/II 相研究です。
調査の概要
詳細な説明
これは、ヒト NAGLU cDNA を含むアデノウイルス関連ウイルスベクターを、サンフィリッポ B 型症候群の子供に脳内投与する非盲検第 I/II 相研究です。
5 歳の誕生日までの 18 か月の 4 人の患者が含まれています。
収録期間は8～12ヶ月。 各患者のフォローアップ期間は、手術後 1 年間です。 最初の延長フェーズの期間は 18 か月です。 2 回目の延長期間は 36 か月です。 したがって、フォローアップの最大期間は 66 か月になります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Le Kremlin-Bicetre Cedex
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Paris、Le Kremlin-Bicetre Cedex、フランス、94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢: 18 か月から 60 か月 (5 歳の誕生日);
- ムコ多糖症IIIB型（MPSIIIB）に関連する臨床症状の発症;
- コントロールの10％未満の末梢血細胞および/または培養線維芽細胞抽出物におけるNAGLU活性;
- フランスの社会保障制度に加入している、またはその対象となっている患者、またはヨーロッパの健康保険証を持っているヨーロッパの患者;
- 手順とインフォームドコンセントを理解する家族;
- 両親または法定代理人による署名済みのインフォームドコンセント;
- 正常範囲内の重要な検査パラメータ。
除外基準:
- -0.6 cmを超える皮質硬膜距離で判断されたベースラインMRIでの脳萎縮の存在;
- 全身麻酔が禁忌となる状態;
- -研究への参加を禁忌とする可能性のある、MPSIIIBに関連しないその他の永続的な病状;
- 自力歩行なし (助けなしで歩く能力);
- -ベクター注射の6か月前に与えられたMPSIIIBの自然経過を修正することを目的とした薬物療法（睡眠および気分調節剤が受け入れられます）;
- Modigraf®、Cellcept®、およびプレドニゾロン（Solupred®およびSolumedrol®）による治療が禁忌となる状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：rAAV2/5-hNAGLU
各患者は、960 μL のベクター懸濁液を受け取ります。
ベクター懸濁液は 16 箇所に同時に沈着し、各沈着には 2.4x 1011 vg (合計で 4x1012 vg) が含まれます。
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1回限りの脳実質内遺伝子治療用量
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからの変化の継続的な評価によって評価された治療関連の（深刻な）有害事象のある参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン（66か月）
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複数の測定値を集計して、異常な臨床検査値および/または治療に関連する有害事象を持つ参加者の数を導き出します。
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研究終了までのベースライン（66か月）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脳MRIによって評価された、脳萎縮、白質病変およびその他の病変の存在を伴う参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン（66か月）
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ベースライン、3 か月目、12 か月目、30 か月目、48 か月目の MRI、および最終訪問 66 か月目の MRI。 安全性評価のために脳MRIを収集し、ベースライン、D0、3か月、12か月、30か月、および最終訪問66か月での有効性を遡及的に評価します。 |
研究終了までのベースライン（66か月）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Kumaran Deiva, MD、Hopitaux Universitaires Paris-Sud
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年9月17日
一次修了 (実際)
2019年11月27日
研究の完了 (実際)
2019年11月27日
試験登録日
最初に提出
2016年6月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年10月2日
最初の投稿 (実際)
2017年10月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年12月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年11月28日
最終確認日
2018年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
サンフィリッポ症候群Bの臨床試験
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