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Terapia génica intracerebral en niños con síndrome de Sanfilippo tipo B

28 de noviembre de 2019 actualizado por: UniQure Biopharma B.V.

Protocolo AMT110-CD-001: Estudio de fase I/II, abierto, de administración intracerebral de vector viral adenoasociado que contiene ADNc de alfa-N-acetilglucosaminidasa humana en niños con síndrome de Sanfilippo tipo B

Este es un estudio de fase I/II de etiqueta abierta de la administración intracerebral de un vector viral asociado a adenovirus que contiene el ADNc de NAGLU humano a niños que padecen el síndrome de Sanfilippo tipo B.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase I/II de etiqueta abierta de la administración intracerebral de un vector viral asociado a adenovirus que contiene el ADNc de NAGLU humano a niños que padecen el síndrome de Sanfilippo tipo B.

Se han incluido cuatro pacientes, de 18 meses hasta el quinto cumpleaños.

El período de inclusión será de 8 a 12 meses. La duración del seguimiento para cada paciente es de 1 año después de la cirugía. La duración de la primera fase de prórroga es de 18 meses. La duración de la segunda fase de prórroga es de 36 meses. Por tanto, el tiempo máximo de seguimiento será de 66 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
    • Le Kremlin-Bicetre Cedex
      • Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francia, 94275
        • Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad: 18 meses hasta 60 meses (5to cumpleaños);
  • Aparición de manifestaciones clínicas relacionadas con mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPSIIIB);
  • actividad de NAGLU en células de sangre periférica y/o extractos de fibroblastos cultivados de menos del 10% de los controles;
  • Paciente afiliado o cubierto por un régimen de seguridad social francés, o pacientes europeos con Tarjeta Sanitaria Europea;
  • Familia comprendiendo el procedimiento y el consentimiento informado;
  • Consentimiento informado firmado por ambos padres o representante legal;
  • Parámetros vitales de laboratorio dentro del rango normal.

Criterio de exclusión:

  • Presencia de atrofia cerebral en la RM basal evaluada en una distancia cortico-dural de más de 0,6 cm;
  • Cualquier condición que contraindique la anestesia general;
  • Cualquier otra condición médica permanente no relacionada con MPSIIIB que pudiera contraindicar la participación en el estudio;
  • No caminar de forma independiente (capacidad de caminar sin ayuda);
  • Cualquier medicamento destinado a modificar el curso natural de MPSIIIB administrado durante los 6 meses anteriores a la inyección del vector (se aceptan los reguladores del sueño y del estado de ánimo);
  • Cualquier condición que contraindique el tratamiento con Modigraf®, Cellcept® y prednisolona (Solupred® y Solumedrol®).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: rAAV2/5-hNAGLU
Cada paciente recibirá 960 µL de suspensión de vector. La suspensión de vector se depositará simultáneamente en 16 sitios, conteniendo cada depósito 2,4x 1011 vg (4x1012 vg en total).
Droga: rAAV2/5-hNAGLU
dosis única de terapia génica intraparenquimatosa cerebral
Otros nombres:
  • AAV5

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (graves) relacionados con el tratamiento según la evaluación continua del cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (mes 66)
Se agregarán múltiples mediciones para derivar el número de participantes con valores de laboratorio anormales y/o eventos adversos relacionados con el tratamiento.
Línea de base hasta el final del estudio (mes 66)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con presencia de atrofia cerebral, lesiones de la sustancia blanca y otras lesiones evaluadas mediante resonancia magnética cerebral
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (mes 66)

Resonancias magnéticas al inicio, Mes 3, Mes 12, Mes 30, Mes 48 y última visita Mes 66.

La resonancia magnética cerebral se recopilará para la evaluación de seguridad para evaluar retrospectivamente la eficacia al inicio, D0, Mes 3, Mes 12, Mes 30 y última visita Mes 66.
Línea de base hasta el final del estudio (mes 66)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

UniQure Biopharma B.V.

Colaboradores

Institut Pasteur
Venn Life Sciences

Investigadores

  • Investigador principal: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de septiembre de 2013

Finalización primaria (Actual)

27 de noviembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

27 de noviembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de junio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

3 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de diciembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de noviembre de 2019

Última verificación

1 de octubre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AMT110-CD-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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