Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intracerebral genterapi hos børn med Sanfilippo type B syndrom

28. november 2019 opdateret af: UniQure Biopharma B.V.

Protokol AMT110-CD-001: En fase I/II, åben-label, undersøgelse af intracerebral administration af adeno-associeret viral vektor indeholdende human alfa-N-acetylglucosaminidase cDNA hos børn med Sanfilippo Type B syndrom

Dette er en åben fase I/II undersøgelse af intra-cerebral administration af adenovirus-associeret viral vektor indeholdende det humane NAGLU cDNA til børn, der lider af Sanfilippo type B syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben fase I/II undersøgelse af intra-cerebral administration af adenovirus-associeret viral vektor indeholdende det humane NAGLU cDNA til børn, der lider af Sanfilippo type B syndrom.

Fire patienter, 18 måneder op til 5 års fødselsdag, er inkluderet.

Inklusionsperioden vil være 8 til 12 måneder. Varigheden af ​​opfølgningen for hver patient er 1 år efter operationen. Varigheden af ​​den første forlængelsesfase er 18 måneder. Varigheden af ​​den anden forlængelsesfase er 36 måneder. Derfor vil den maksimale tid for opfølgningen være 66 måneder

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
    • Le Kremlin-Bicetre Cedex
      • Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Frankrig, 94275
        • Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: 18 måneder op til 60 måneder (5-års fødselsdag);
  • Indtræden af ​​kliniske manifestationer relateret til mucopolysaccharidosis type IIIB (MPSIIIB);
  • NAGLU-aktivitet i perifere blodceller og/eller dyrkede fibroblastekstrakter på mindre end 10 % af kontrollerne;
  • Patient tilknyttet eller dækket af en fransk socialsikringsordning, eller europæiske patienter med europæisk sygesikringskort;
  • Familie, der forstår proceduren og det informerede samtykke;
  • Underskrevet informeret samtykke fra begge forældre eller juridisk repræsentant;
  • Vitale laboratorieparametre inden for normalområdet.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af hjerneatrofi på baseline MRI bedømt på en cortico-dural afstand på mere end 0,6 cm;
  • Enhver tilstand, der ville kontraindicere generel anæstesi;
  • Enhver anden permanent medicinsk tilstand, der ikke er relateret til MPSIIIB, som kunne kontraindicere undersøgelsesdeltagelsen;
  • Ingen selvstændig gang (evne til at gå uden hjælp);
  • Enhver medicin, der sigter mod at modificere det naturlige forløb af MPSIIIB givet i løbet af 6 måneder før vektorinjektion (søvn- og humørregulatorer accepteres);
  • Enhver tilstand, der ville kontraindicere behandling med Modigraf®, Cellcept® og prednisolon (Solupred® og Solumedrol®).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rAAV2/5-hNAGLU
Hver patient vil modtage 960 µL vektorsuspension. Vektorsuspensionen vil blive deponeret samtidigt på 16 steder, hvor hver deponering indeholder 2,4 x 1011 vg (4 x 1012 vg i alt).
Medicin: rAAV2/5-hNAGLU
engangsdosis af intraparenkymal genterapi i hjernen
Andre navne:
  • AAV5

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede (alvorlige) bivirkninger vurderet ved løbende evaluering af ændring fra baseline
Tidsramme: Baseline indtil studiets afslutning (måned 66)
Flere målinger vil blive aggregeret for at udlede antallet af deltagere med unormale laboratorieværdier og/eller uønskede hændelser, der er relateret til behandling.
Baseline indtil studiets afslutning (måned 66)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med tilstedeværelse af hjerneatrofi, hvide stof læsioner og andre læsioner vurderet ved cerebral MR
Tidsramme: Baseline indtil studiets afslutning (måned 66)

MR'er ved baseline, måned 3, måned 12, måned 30, måned 48 og sidste besøg måned 66.

Cerebral MR vil blive indsamlet til sikkerhedsvurdering for retrospektivt at evaluere for effekt ved baseline, D0, måned 3, måned 12, måned 30 og sidste besøg måned 66.
Baseline indtil studiets afslutning (måned 66)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Samarbejdspartnere

Institut Pasteur
Venn Life Sciences

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. september 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

27. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

3. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. november 2019

Sidst verificeret

1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AMT110-CD-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sanfilippo syndrom B

Kliniske forsøg med rAAV2/5-hNAGLU

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner