Intrazerebrale Gentherapie bei Kindern mit Sanfilippo-Typ-B-Syndrom
28. November 2019 aktualisiert von: UniQure Biopharma B.V.
Protokoll AMT110-CD-001: Eine Open-Label-Studie der Phase I/II zur intrazerebralen Verabreichung eines Adeno-assoziierten viralen Vektors, der die humane Alpha-N-Acetylglucosaminidase-cDNA enthält, bei Kindern mit Sanfilippo-Typ-B-Syndrom
Dies ist eine offene Phase-I/II-Studie zur intrazerebralen Verabreichung eines Adenovirus-assoziierten viralen Vektors, der die humane NAGLU-cDNA enthält, an Kinder, die am Sanfilippo-Typ-B-Syndrom leiden.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine offene Phase-I/II-Studie zur intrazerebralen Verabreichung eines Adenovirus-assoziierten viralen Vektors, der die humane NAGLU-cDNA enthält, an Kinder, die am Sanfilippo-Typ-B-Syndrom leiden.
Vier Patienten im Alter von 18 Monaten bis zum 5. Geburtstag wurden eingeschlossen.
Die Aufnahmezeit beträgt 8 bis 12 Monate. Die Dauer der Nachsorge für jeden Patienten beträgt 1 Jahr nach der Operation. Die Dauer der ersten Verlängerungsphase beträgt 18 Monate. Die Dauer der zweiten Verlängerungsphase beträgt 36 Monate. Daher beträgt die maximale Nachbeobachtungszeit 66 Monate
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
4
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex
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Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Frankreich, 94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 5 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter: 18 Monate bis 60 Monate (5. Geburtstag);
- Beginn klinischer Manifestationen im Zusammenhang mit Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPSIIIB);
- NAGLU-Aktivität in peripheren Blutzellen und/oder kultivierten Fibroblastenextrakten von weniger als 10 % der Kontrollen;
- Patient, der einem französischen Sozialversicherungssystem angeschlossen oder von diesem gedeckt ist, oder europäischer Patient mit europäischer Krankenversicherungskarte;
- Familie, die das Verfahren und die Einverständniserklärung versteht;
- Unterschriebene Einverständniserklärung beider Elternteile oder des gesetzlichen Vertreters;
- Wichtige Laborparameter im Normbereich.
Ausschlusskriterien:
- Vorhandensein einer Hirnatrophie im Ausgangs-MRT, beurteilt bei einem kortikoduralen Abstand von mehr als 0,6 cm;
- Jeder Zustand, der eine Vollnarkose kontraindizieren würde;
- Jeder andere dauerhafte medizinische Zustand, der nicht mit MPSIIIB zusammenhängt und der die Studienteilnahme kontraindizieren könnte;
- Kein selbstständiges Gehen (Fähigkeit, ohne Hilfe zu gehen);
- Alle Medikamente, die darauf abzielen, den natürlichen Verlauf von MPSIIIB zu verändern, die während der 6 Monate vor der Vektorinjektion verabreicht werden (Schlaf- und Stimmungsregulatoren werden akzeptiert);
- Jeder Zustand, der eine Behandlung mit Modigraf®, Cellcept® und Prednisolon (Solupred® und Solumedrol®) kontraindizieren würde.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: rAAV2/5-hNAGLU
Jeder Patient erhält 960 µl Vektorsuspension.
Die Vektorsuspension wird gleichzeitig an 16 Stellen deponiert, wobei jede Deponierung 2,4 x 1011 vg (insgesamt 4 x 1012 vg) enthält.
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einmalige Dosis der intraparenchymalen Gentherapie im Gehirn
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten (schwerwiegenden) unerwünschten Ereignissen, ermittelt durch kontinuierliche Bewertung der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (Monat 66)
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Mehrere Messungen werden aggregiert, um die Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Laborwerten und/oder Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung abzuleiten.
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Baseline bis Studienende (Monat 66)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit Vorhandensein von Hirnatrophie, Läsionen der weißen Substanz und anderen Läsionen, wie durch zerebrale MRT beurteilt
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (Monat 66)
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MRTs zu Studienbeginn, Monat 3, Monat 12, Monat 30, Monat 48 und letzter Besuch Monat 66. Das zerebrale MRT wird zur Sicherheitsbewertung erhoben, um die Wirksamkeit zu Studienbeginn, D0, Monat 3, Monat 12, Monat 30 und dem letzten Besuch in Monat 66 rückwirkend zu bewerten. |
Baseline bis Studienende (Monat 66)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
17. September 2013
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
27. November 2019
Studienabschluss (Tatsächlich)
27. November 2019
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. Juni 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. Oktober 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
3. Oktober 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. Dezember 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. November 2019
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- AMT110-CD-001
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