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Intrazerebrale Gentherapie bei Kindern mit Sanfilippo-Typ-B-Syndrom

28. November 2019 aktualisiert von: UniQure Biopharma B.V.

Protokoll AMT110-CD-001: Eine Open-Label-Studie der Phase I/II zur intrazerebralen Verabreichung eines Adeno-assoziierten viralen Vektors, der die humane Alpha-N-Acetylglucosaminidase-cDNA enthält, bei Kindern mit Sanfilippo-Typ-B-Syndrom

Dies ist eine offene Phase-I/II-Studie zur intrazerebralen Verabreichung eines Adenovirus-assoziierten viralen Vektors, der die humane NAGLU-cDNA enthält, an Kinder, die am Sanfilippo-Typ-B-Syndrom leiden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Phase-I/II-Studie zur intrazerebralen Verabreichung eines Adenovirus-assoziierten viralen Vektors, der die humane NAGLU-cDNA enthält, an Kinder, die am Sanfilippo-Typ-B-Syndrom leiden.

Vier Patienten im Alter von 18 Monaten bis zum 5. Geburtstag wurden eingeschlossen.

Die Aufnahmezeit beträgt 8 bis 12 Monate. Die Dauer der Nachsorge für jeden Patienten beträgt 1 Jahr nach der Operation. Die Dauer der ersten Verlängerungsphase beträgt 18 Monate. Die Dauer der zweiten Verlängerungsphase beträgt 36 Monate. Daher beträgt die maximale Nachbeobachtungszeit 66 Monate

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
    • Le Kremlin-Bicetre Cedex
      • Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Frankreich, 94275
        • Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter: 18 Monate bis 60 Monate (5. Geburtstag);
  • Beginn klinischer Manifestationen im Zusammenhang mit Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPSIIIB);
  • NAGLU-Aktivität in peripheren Blutzellen und/oder kultivierten Fibroblastenextrakten von weniger als 10 % der Kontrollen;
  • Patient, der einem französischen Sozialversicherungssystem angeschlossen oder von diesem gedeckt ist, oder europäischer Patient mit europäischer Krankenversicherungskarte;
  • Familie, die das Verfahren und die Einverständniserklärung versteht;
  • Unterschriebene Einverständniserklärung beider Elternteile oder des gesetzlichen Vertreters;
  • Wichtige Laborparameter im Normbereich.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer Hirnatrophie im Ausgangs-MRT, beurteilt bei einem kortikoduralen Abstand von mehr als 0,6 cm;
  • Jeder Zustand, der eine Vollnarkose kontraindizieren würde;
  • Jeder andere dauerhafte medizinische Zustand, der nicht mit MPSIIIB zusammenhängt und der die Studienteilnahme kontraindizieren könnte;
  • Kein selbstständiges Gehen (Fähigkeit, ohne Hilfe zu gehen);
  • Alle Medikamente, die darauf abzielen, den natürlichen Verlauf von MPSIIIB zu verändern, die während der 6 Monate vor der Vektorinjektion verabreicht werden (Schlaf- und Stimmungsregulatoren werden akzeptiert);
  • Jeder Zustand, der eine Behandlung mit Modigraf®, Cellcept® und Prednisolon (Solupred® und Solumedrol®) kontraindizieren würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rAAV2/5-hNAGLU
Jeder Patient erhält 960 µl Vektorsuspension. Die Vektorsuspension wird gleichzeitig an 16 Stellen deponiert, wobei jede Deponierung 2,4 x 1011 vg (insgesamt 4 x 1012 vg) enthält.
Arzneimittel: rAAV2/5-hNAGLU
einmalige Dosis der intraparenchymalen Gentherapie im Gehirn
Andere Namen:
  • AAV5

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten (schwerwiegenden) unerwünschten Ereignissen, ermittelt durch kontinuierliche Bewertung der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (Monat 66)
Mehrere Messungen werden aggregiert, um die Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Laborwerten und/oder Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung abzuleiten.
Baseline bis Studienende (Monat 66)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Vorhandensein von Hirnatrophie, Läsionen der weißen Substanz und anderen Läsionen, wie durch zerebrale MRT beurteilt
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (Monat 66)

MRTs zu Studienbeginn, Monat 3, Monat 12, Monat 30, Monat 48 und letzter Besuch Monat 66.

Das zerebrale MRT wird zur Sicherheitsbewertung erhoben, um die Wirksamkeit zu Studienbeginn, D0, Monat 3, Monat 12, Monat 30 und dem letzten Besuch in Monat 66 rückwirkend zu bewerten.
Baseline bis Studienende (Monat 66)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Mitarbeiter

Institut Pasteur
Venn Life Sciences

Ermittler

  • Hauptermittler: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. September 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. November 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. November 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juni 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. November 2019

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AMT110-CD-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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