Aivojensisäinen geeniterapia lapsilla, joilla on Sanfilippo-tyypin B oireyhtymä
torstai 28. marraskuuta 2019 päivittänyt: UniQure Biopharma B.V.
Protokolla AMT110-CD-001: Vaihe I/II, avoin, tutkimus ihmisen alfa-N-asetyyliglukosaminidaasi-cDNA:n sisältävän adenosiin liittyvän virusvektorin aivosisäisestä antamisesta lapsilla, joilla on Sanfilippo-tyypin B oireyhtymä
Tämä on avoin, vaiheen I/II tutkimus ihmisen NAGLU-cDNA:n sisältävän adenovirukseen liittyvän virusvektorin intraaivojen antamisesta lapsille, jotka kärsivät Sanfilippo-tyypin B oireyhtymästä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, vaiheen I/II tutkimus ihmisen NAGLU-cDNA:n sisältävän adenovirukseen liittyvän virusvektorin intraaivojen antamisesta lapsille, jotka kärsivät Sanfilippo-tyypin B oireyhtymästä.
Mukana on neljä potilasta, 18 kuukauden iästä 5-vuotiaaksi asti.
Osallistumisaika on 8-12 kuukautta. Jokaisen potilaan seurannan kesto on 1 vuosi leikkauksen jälkeen. Ensimmäisen jatkovaiheen kesto on 18 kuukautta. Toisen jatkovaiheen kesto on 36 kuukautta. Seurannan enimmäisaika on siis 66 kuukautta
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex
-
Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Ranska, 94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä: 18 kuukaudesta 60 kuukauteen (5. syntymäpäivä);
- Mukopolysakkaridoosin tyypin IIIB (MPSIIIB) kliinisten oireiden alkaminen;
- NAGLU-aktiivisuus ääreisverisoluissa ja/tai viljellyissä fibroblastiuutteissa alle 10 % kontrolleista;
- Potilas, joka kuuluu ranskalaiseen sosiaaliturvajärjestelmään tai kuuluu siihen, tai eurooppalaiset potilaat, joilla on eurooppalainen sairaanhoitokortti;
- Perhe ymmärtää menettelyn ja tietoisen suostumuksen;
- Molempien vanhempien tai laillisen edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus;
- Tärkeät laboratorioparametrit normaalialueella.
Poissulkemiskriteerit:
- Aivojen surkastuminen lähtötason MRI:ssä arvioituna yli 0,6 cm:n kortikoduraalisen etäisyyden perusteella;
- Mikä tahansa tila, joka olisi vasta-aiheinen yleisanestesialle;
- Mikä tahansa muu pysyvä sairaus, joka ei liity MPSIIIB:hen ja joka voisi olla vasta-aiheinen tutkimukseen osallistumiselle;
- Ei itsenäistä kävelyä (kyky kävellä ilman apua);
- Kaikki lääkkeet, joiden tarkoituksena on muuttaa MPSIIIB:n luonnollista kulkua, jotka on annettu 6 kuukauden aikana ennen vektori-injektiota (uni- ja mielialan säätelyaineet hyväksytään);
- Kaikki sairaudet, jotka olisivat vasta-aiheisia Modigraf®-, Cellcept®- ja prednisolonilla (Solupred® ja Solumedrol®).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rAAV2/5-hNAGLU
Jokainen potilas saa 960 µl vektorisuspensiota.
Vektorisuspensio kerrostetaan samanaikaisesti 16 kohtaan, joista jokainen sisältää 2,4 x 1011 vg (yhteensä 4 x 1012 vg).
|
kertaluonteinen aivojen intraparenkymaalinen geeniterapia-annos
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä (vakavia) haittavaikutuksia, arvioituna jatkuvalla muutosten arvioimalla lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 66)
|
Useat mittaukset yhdistetään niiden osallistujien lukumäärän johtamiseksi, joilla on poikkeavia laboratorioarvoja ja/tai hoitoon liittyviä haittavaikutuksia.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 66)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on aivojen surkastumista, valkoisen aineen vaurioita ja muita aivojen MRI:llä arvioituja vaurioita
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 66)
|
MRI:t lähtötilanteessa, kuukausi 3, kuukausi 12, kuukausi 30, kuukausi 48 ja viimeinen käynti kuukausi 66. Aivojen MRI kerätään turvallisuusarviointia varten tehokkuuden arvioimiseksi takautuvasti lähtötasolla, päivällä 0, kuukaudella 3, kuukaudella 12, kuukaudella 30 ja viimeisellä käynnillä 66. kuukaudella. |
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 66)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 17. syyskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. marraskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. marraskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. kesäkuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. lokakuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 3. lokakuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 2. joulukuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. marraskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. lokakuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AMT110-CD-001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .