Intracerebrální genová terapie u dětí se Sanfilippo syndromem typu B
28. listopadu 2019 aktualizováno: UniQure Biopharma B.V.
Protokol AMT110-CD-001: Fáze I/II, otevřená, studie intracerebrálního podávání adeno-asociovaného virového vektoru obsahujícího cDNA lidské alfa-N-acetylglukosaminidázy u dětí se syndromem Sanfilippo typu B
Toto je otevřená studie fáze I/II intracerebrálního podávání virového vektoru spojeného s adenovirem obsahujícího lidskou NAGLU cDNA dětem trpícím syndromem Sanfilippo typu B.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je otevřená studie fáze I/II intracerebrálního podávání virového vektoru spojeného s adenovirem obsahujícího lidskou NAGLU cDNA dětem trpícím syndromem Sanfilippo typu B.
Byli zahrnuti čtyři pacienti od 18 měsíců do 5. narozenin.
Doba zařazení bude 8 až 12 měsíců. Délka sledování u každého pacienta je 1 rok po operaci. Doba trvání první fáze rozšíření je 18 měsíců. Délka druhé prodlužovací fáze je 36 měsíců. Maximální doba sledování tedy bude 66 měsíců
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex
-
Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francie, 94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 5 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk: 18 měsíců až 60 měsíců (5. narozeniny);
- Nástup klinických projevů souvisejících s mukopolysacharidózou typu IIIB (MPSIIIB);
- aktivita NAGLU v extraktech buněk periferní krve a/nebo kultivovaných fibroblastů u méně než 10 % kontrol;
- pacient přidružený k francouzskému systému sociálního zabezpečení nebo pod ním zahrnut nebo evropští pacienti s evropským průkazem zdravotního pojištění;
- Rodina rozumí postupu a informovanému souhlasu;
- Podepsaný informovaný souhlas obou rodičů nebo zákonného zástupce;
- Životně důležité laboratorní parametry v normálním rozmezí.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost atrofie mozku na výchozí MRI posuzované na kortikodurální vzdálenosti větší než 0,6 cm;
- Jakýkoli stav, který by kontraindikoval celkovou anestezii;
- Jakýkoli jiný trvalý zdravotní stav nesouvisející s MPSIIIB, který by mohl kontraindikovat účast ve studii;
- Žádná samostatná chůze (schopnost chodit bez pomoci);
- Jakákoli medikace zaměřená na úpravu přirozeného průběhu MPSIIIB podávaná během 6 měsíců před injekcí vektoru (přijímány jsou regulátory spánku a nálady);
- Jakýkoli stav, který by kontraindikoval léčbu přípravky Modigraf®, Cellcept® a prednisolon (Solupred® a Solumedrol®).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: rAAV2/5-hNAGLU
Každý pacient dostane 960 ul vektorové suspenze.
Vektorová suspenze bude uložena současně na 16 místech, přičemž každé uložení bude obsahovat 2,4x 1011 vg (celkem 4x1012 vg).
|
jednorázová dávka mozkové intraparenchymální genové terapie
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s (závažnými) nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou, jak bylo hodnoceno průběžným hodnocením změny od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (66. měsíc)
|
Vícenásobná měření budou agregována, aby se odvodil počet účastníků s abnormálními laboratorními hodnotami a/nebo nežádoucími příhodami, které souvisejí s léčbou.
|
Výchozí stav do konce studie (66. měsíc)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s přítomností mozkové atrofie, lézí bílé hmoty a dalších lézí podle hodnocení mozkové MRI
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (66. měsíc)
|
MRI ve výchozím stavu, 3. měsíc, 12. měsíc, 30. měsíc, 48. měsíc a poslední návštěva 66. měsíc. Mozková magnetická rezonance bude shromážděna pro posouzení bezpečnosti, aby bylo možné retrospektivně vyhodnotit účinnost ve výchozím stavu, D0, 3. měsíci, 12. měsíci, 30. měsíci a poslední návštěvě v 66. měsíci. |
Výchozí stav do konce studie (66. měsíc)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. září 2013
Primární dokončení (Aktuální)
27. listopadu 2019
Dokončení studie (Aktuální)
27. listopadu 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. června 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. října 2017
První zveřejněno (Aktuální)
3. října 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. prosince 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. listopadu 2019
Naposledy ověřeno
1. října 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AMT110-CD-001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .