Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intracerebrální genová terapie u dětí se Sanfilippo syndromem typu B

28. listopadu 2019 aktualizováno: UniQure Biopharma B.V.

Protokol AMT110-CD-001: Fáze I/II, otevřená, studie intracerebrálního podávání adeno-asociovaného virového vektoru obsahujícího cDNA lidské alfa-N-acetylglukosaminidázy u dětí se syndromem Sanfilippo typu B

Toto je otevřená studie fáze I/II intracerebrálního podávání virového vektoru spojeného s adenovirem obsahujícího lidskou NAGLU cDNA dětem trpícím syndromem Sanfilippo typu B.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze I/II intracerebrálního podávání virového vektoru spojeného s adenovirem obsahujícího lidskou NAGLU cDNA dětem trpícím syndromem Sanfilippo typu B.

Byli zahrnuti čtyři pacienti od 18 měsíců do 5. narozenin.

Doba zařazení bude 8 až 12 měsíců. Délka sledování u každého pacienta je 1 rok po operaci. Doba trvání první fáze rozšíření je 18 měsíců. Délka druhé prodlužovací fáze je 36 měsíců. Maximální doba sledování tedy bude 66 měsíců

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Le Kremlin-Bicetre Cedex
      • Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francie, 94275
        • Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: 18 měsíců až 60 měsíců (5. narozeniny);
  • Nástup klinických projevů souvisejících s mukopolysacharidózou typu IIIB (MPSIIIB);
  • aktivita NAGLU v extraktech buněk periferní krve a/nebo kultivovaných fibroblastů u méně než 10 % kontrol;
  • pacient přidružený k francouzskému systému sociálního zabezpečení nebo pod ním zahrnut nebo evropští pacienti s evropským průkazem zdravotního pojištění;
  • Rodina rozumí postupu a informovanému souhlasu;
  • Podepsaný informovaný souhlas obou rodičů nebo zákonného zástupce;
  • Životně důležité laboratorní parametry v normálním rozmezí.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost atrofie mozku na výchozí MRI posuzované na kortikodurální vzdálenosti větší než 0,6 cm;
  • Jakýkoli stav, který by kontraindikoval celkovou anestezii;
  • Jakýkoli jiný trvalý zdravotní stav nesouvisející s MPSIIIB, který by mohl kontraindikovat účast ve studii;
  • Žádná samostatná chůze (schopnost chodit bez pomoci);
  • Jakákoli medikace zaměřená na úpravu přirozeného průběhu MPSIIIB podávaná během 6 měsíců před injekcí vektoru (přijímány jsou regulátory spánku a nálady);
  • Jakýkoli stav, který by kontraindikoval léčbu přípravky Modigraf®, Cellcept® a prednisolon (Solupred® a Solumedrol®).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rAAV2/5-hNAGLU
Každý pacient dostane 960 ul vektorové suspenze. Vektorová suspenze bude uložena současně na 16 místech, přičemž každé uložení bude obsahovat 2,4x 1011 vg (celkem 4x1012 vg).
Lék: rAAV2/5-hNAGLU
jednorázová dávka mozkové intraparenchymální genové terapie
Ostatní jména:
  • AAV5

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s (závažnými) nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou, jak bylo hodnoceno průběžným hodnocením změny od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (66. měsíc)
Vícenásobná měření budou agregována, aby se odvodil počet účastníků s abnormálními laboratorními hodnotami a/nebo nežádoucími příhodami, které souvisejí s léčbou.
Výchozí stav do konce studie (66. měsíc)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s přítomností mozkové atrofie, lézí bílé hmoty a dalších lézí podle hodnocení mozkové MRI
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (66. měsíc)

MRI ve výchozím stavu, 3. měsíc, 12. měsíc, 30. měsíc, 48. měsíc a poslední návštěva 66. měsíc.

Mozková magnetická rezonance bude shromážděna pro posouzení bezpečnosti, aby bylo možné retrospektivně vyhodnotit účinnost ve výchozím stavu, D0, 3. měsíci, 12. měsíci, 30. měsíci a poslední návštěvě v 66. měsíci.
Výchozí stav do konce studie (66. měsíc)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UniQure Biopharma B.V.

Spolupracovníci

Institut Pasteur
Venn Life Sciences

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. září 2013

Primární dokončení (Aktuální)

27. listopadu 2019

Dokončení studie (Aktuální)

27. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

3. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. listopadu 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AMT110-CD-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sanfilippo syndrom B

Klinické studie na rAAV2/5-hNAGLU

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit