Intracerebral genterapi hos barn med Sanfilippo Type B-syndrom
28. november 2019 oppdatert av: UniQure Biopharma B.V.
Protokoll AMT110-CD-001: En fase I/II, åpen studie av intracerebral administrering av adeno-assosiert viral vektor som inneholder human alfa-N-acetylglukosaminidase cDNA hos barn med Sanfilippo type B syndrom
Dette er en åpen fase I/II-studie av intracerebral administrering av adenovirus-assosiert viral vektor som inneholder humant NAGLU cDNA til barn som lider av Sanfilippo type B syndrom.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen fase I/II-studie av intracerebral administrering av adenovirus-assosiert viral vektor som inneholder humant NAGLU cDNA til barn som lider av Sanfilippo type B syndrom.
Fire pasienter, 18 måneder frem til 5-årsdagen, er inkludert.
Inkluderingsperioden vil være 8 til 12 måneder. Varigheten av oppfølgingen for hver pasient er 1 år etter operasjonen. Varigheten av den første forlengelsesfasen er 18 måneder. Varigheten av den andre forlengelsesfasen er 36 måneder. Derfor vil maksimal tid for oppfølgingen være 66 måneder
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex
-
Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Frankrike, 94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 5 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder: 18 måneder opp til 60 måneder (5-årsdag);
- Utbruddet av kliniske manifestasjoner relatert til mukopolysakkaridose type IIIB (MPSIIIB);
- NAGLU-aktivitet i perifere blodceller og/eller dyrkede fibroblastekstrakter på mindre enn 10 % av kontrollene;
- Pasient tilknyttet, eller dekket av et fransk trygderegime, eller europeiske pasienter med europeisk helsetrygdkort;
- Familie som forstår prosedyren og det informerte samtykket;
- Signert informert samtykke fra begge foreldre eller juridisk representant;
- Vitale laboratorieparametere innenfor normalområdet.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av hjerneatrofi ved baseline MR bedømt på en kortiko-dural avstand på mer enn 0,6 cm;
- Enhver tilstand som vil kontraindisere generell anestesi;
- Enhver annen permanent medisinsk tilstand som ikke er relatert til MPSIIIB som kan kontraindikere studiedeltakelsen;
- Ingen uavhengig gange (evne til å gå uten hjelp);
- Enhver medisin som tar sikte på å modifisere det naturlige forløpet av MPSIIIB gitt i løpet av 6 måneder før vektorinjeksjon (søvn- og humørregulatorer er akseptert);
- Enhver tilstand som vil kontraindisere behandling med Modigraf®, Cellcept® og prednisolon (Solupred® og Solumedrol®).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: rAAV2/5-hNAGLU
Hver pasient vil motta 960 µL vektorsuspensjon.
Vektorsuspensjonen vil bli avsatt samtidig på 16 steder, hver avsetning inneholder 2,4x 1011 vg (4x1012 vg totalt).
|
engangsdose for intraparenkymal genterapi i hjernen
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte (alvorlige) bivirkninger vurdert ved kontinuerlig evaluering av endring fra baseline
Tidsramme: Baseline til slutten av studiet (måned 66)
|
Flere målinger vil bli aggregert for å utlede antall deltakere med unormale laboratorieverdier og/eller uønskede hendelser som er relatert til behandling.
|
Baseline til slutten av studiet (måned 66)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med tilstedeværelse av hjerneatrofi, lesjoner av hvit substans og andre lesjoner vurdert ved cerebral MR
Tidsramme: Baseline til slutten av studiet (måned 66)
|
MR ved baseline, måned 3, måned 12, måned 30, måned 48 og siste besøk måned 66. Cerebral MR vil bli samlet inn for sikkerhetsvurdering for å retrospektivt evaluere for effekt ved baseline, D0, måned 3, måned 12, måned 30 og siste besøk måned 66. |
Baseline til slutten av studiet (måned 66)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. september 2013
Primær fullføring (Faktiske)
27. november 2019
Studiet fullført (Faktiske)
27. november 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. juni 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. oktober 2017
Først lagt ut (Faktiske)
3. oktober 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. desember 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. november 2019
Sist bekreftet
1. oktober 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AMT110-CD-001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .