Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Śródmózgowa terapia genowa u dzieci z zespołem Sanfilippo typu B

28 listopada 2019 zaktualizowane przez: UniQure Biopharma B.V.

Protokół AMT110-CD-001: Otwarte badanie fazy I/II nad śródmózgowym podaniem wektora wirusowego związanego z adeno zawierającego cDNA ludzkiej alfa-N-acetyloglukozaminidazy u dzieci z zespołem Sanfilippo typu B

Jest to otwarte badanie fazy I/II dotyczące śródmózgowego podawania wektora wirusowego związanego z adenowirusem, zawierającego cDNA ludzkiej NAGLU, dzieciom cierpiącym na zespół Sanfilippo typu B.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy I/II dotyczące śródmózgowego podawania wektora wirusowego związanego z adenowirusem, zawierającego cDNA ludzkiej NAGLU, dzieciom cierpiącym na zespół Sanfilippo typu B.

Uwzględniono czterech pacjentów w wieku od 18 miesięcy do 5. urodzin.

Okres włączenia będzie wynosił od 8 do 12 miesięcy. Okres obserwacji każdego pacjenta wynosi 1 rok po operacji. Czas trwania pierwszego etapu przedłużenia wynosi 18 miesięcy. Czas trwania drugiej fazy przedłużenia wynosi 36 miesięcy. Dlatego maksymalny czas obserwacji wyniesie 66 miesięcy

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Le Kremlin-Bicetre Cedex
      • Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francja, 94275
        • Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek: od 18 miesięcy do 60 miesięcy (5 urodziny);
  • Początek objawów klinicznych związanych z mukopolisacharydozą typu IIIB (MPSIIIB);
  • aktywność NAGLU w ekstraktach komórek krwi obwodowej i/lub hodowanych fibroblastów poniżej 10% kontroli;
  • Pacjent należący do francuskiego systemu ubezpieczeń społecznych lub objęty nim lub pacjenci europejscy posiadający Europejską Kartę Ubezpieczenia Zdrowotnego;
  • Rodzina rozumie procedurę i świadomą zgodę;
  • Świadoma zgoda podpisana przez oboje rodziców lub przedstawiciela prawnego;
  • Istotne parametry laboratoryjne w granicach normy.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność atrofii mózgu w wyjściowym MRI oceniana na podstawie odległości korowo-twardówkowej większej niż 0,6 cm;
  • Każdy stan, który byłby przeciwwskazaniem do znieczulenia ogólnego;
  • Wszelkie inne trwałe schorzenia niezwiązane z MPSIIIB, które mogłyby stanowić przeciwwskazanie do udziału w badaniu;
  • Brak samodzielnego chodzenia (umiejętność chodzenia bez pomocy);
  • Jakiekolwiek leki mające na celu modyfikację naturalnego przebiegu MPSIIIB podawane w ciągu 6 miesięcy przed wstrzyknięciem wektora (dopuszczalne są regulatory snu i nastroju);
  • Każdy stan, który stanowiłby przeciwwskazanie do leczenia Modigraf®, Cellcept® i prednizolonem (Solupred® i Solumedrol®).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rAAV2/5-hNAGLU
Każdy pacjent otrzyma 960 µl zawiesiny wektora. Zawiesina wektora zostanie zdeponowana jednocześnie w 16 miejscach, z których każda zawiera 2,4 x 1011 vg (łącznie 4 x 1012 vg).
Lek: rAAV2/5-hNAGLU
jednorazowa dawka śródmiąższowej terapii genowej mózgu
Inne nazwy:
  • AAV5

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z (poważnymi) zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, oceniana na podstawie ciągłej oceny zmian w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (miesiąc 66)
Wiele pomiarów zostanie zagregowanych w celu ustalenia liczby uczestników z nieprawidłowymi wartościami laboratoryjnymi i/lub zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem.
Wartość wyjściowa do końca badania (miesiąc 66)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z obecnością atrofii mózgu, zmian w istocie białej i innych zmian ocenianych za pomocą rezonansu magnetycznego mózgu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (miesiąc 66)

MRI na początku badania, miesiąc 3, miesiąc 12, miesiąc 30, miesiąc 48 i ostatnia wizyta w miesiącu 66.

MRI mózgu zostanie pobrane w celu oceny bezpieczeństwa w celu retrospektywnej oceny skuteczności w punkcie wyjściowym, D0, miesiącu 3, miesiącu 12, miesiącu 30 i ostatniej wizycie w miesiącu 66.
Wartość wyjściowa do końca badania (miesiąc 66)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Współpracownicy

Institut Pasteur
Venn Life Sciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AMT110-CD-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Sanfilippo B

Badania kliniczne na rAAV2/5-hNAGLU

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj