Śródmózgowa terapia genowa u dzieci z zespołem Sanfilippo typu B
28 listopada 2019 zaktualizowane przez: UniQure Biopharma B.V.
Protokół AMT110-CD-001: Otwarte badanie fazy I/II nad śródmózgowym podaniem wektora wirusowego związanego z adeno zawierającego cDNA ludzkiej alfa-N-acetyloglukozaminidazy u dzieci z zespołem Sanfilippo typu B
Jest to otwarte badanie fazy I/II dotyczące śródmózgowego podawania wektora wirusowego związanego z adenowirusem, zawierającego cDNA ludzkiej NAGLU, dzieciom cierpiącym na zespół Sanfilippo typu B.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie fazy I/II dotyczące śródmózgowego podawania wektora wirusowego związanego z adenowirusem, zawierającego cDNA ludzkiej NAGLU, dzieciom cierpiącym na zespół Sanfilippo typu B.
Uwzględniono czterech pacjentów w wieku od 18 miesięcy do 5. urodzin.
Okres włączenia będzie wynosił od 8 do 12 miesięcy. Okres obserwacji każdego pacjenta wynosi 1 rok po operacji. Czas trwania pierwszego etapu przedłużenia wynosi 18 miesięcy. Czas trwania drugiej fazy przedłużenia wynosi 36 miesięcy. Dlatego maksymalny czas obserwacji wyniesie 66 miesięcy
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
4
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex
-
Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francja, 94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 5 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek: od 18 miesięcy do 60 miesięcy (5 urodziny);
- Początek objawów klinicznych związanych z mukopolisacharydozą typu IIIB (MPSIIIB);
- aktywność NAGLU w ekstraktach komórek krwi obwodowej i/lub hodowanych fibroblastów poniżej 10% kontroli;
- Pacjent należący do francuskiego systemu ubezpieczeń społecznych lub objęty nim lub pacjenci europejscy posiadający Europejską Kartę Ubezpieczenia Zdrowotnego;
- Rodzina rozumie procedurę i świadomą zgodę;
- Świadoma zgoda podpisana przez oboje rodziców lub przedstawiciela prawnego;
- Istotne parametry laboratoryjne w granicach normy.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność atrofii mózgu w wyjściowym MRI oceniana na podstawie odległości korowo-twardówkowej większej niż 0,6 cm;
- Każdy stan, który byłby przeciwwskazaniem do znieczulenia ogólnego;
- Wszelkie inne trwałe schorzenia niezwiązane z MPSIIIB, które mogłyby stanowić przeciwwskazanie do udziału w badaniu;
- Brak samodzielnego chodzenia (umiejętność chodzenia bez pomocy);
- Jakiekolwiek leki mające na celu modyfikację naturalnego przebiegu MPSIIIB podawane w ciągu 6 miesięcy przed wstrzyknięciem wektora (dopuszczalne są regulatory snu i nastroju);
- Każdy stan, który stanowiłby przeciwwskazanie do leczenia Modigraf®, Cellcept® i prednizolonem (Solupred® i Solumedrol®).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: rAAV2/5-hNAGLU
Każdy pacjent otrzyma 960 µl zawiesiny wektora.
Zawiesina wektora zostanie zdeponowana jednocześnie w 16 miejscach, z których każda zawiera 2,4 x 1011 vg (łącznie 4 x 1012 vg).
|
jednorazowa dawka śródmiąższowej terapii genowej mózgu
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z (poważnymi) zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, oceniana na podstawie ciągłej oceny zmian w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (miesiąc 66)
|
Wiele pomiarów zostanie zagregowanych w celu ustalenia liczby uczestników z nieprawidłowymi wartościami laboratoryjnymi i/lub zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem.
|
Wartość wyjściowa do końca badania (miesiąc 66)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z obecnością atrofii mózgu, zmian w istocie białej i innych zmian ocenianych za pomocą rezonansu magnetycznego mózgu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (miesiąc 66)
|
MRI na początku badania, miesiąc 3, miesiąc 12, miesiąc 30, miesiąc 48 i ostatnia wizyta w miesiącu 66. MRI mózgu zostanie pobrane w celu oceny bezpieczeństwa w celu retrospektywnej oceny skuteczności w punkcie wyjściowym, D0, miesiącu 3, miesiącu 12, miesiącu 30 i ostatniej wizycie w miesiącu 66. |
Wartość wyjściowa do końca badania (miesiąc 66)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 września 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 listopada 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 listopada 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 czerwca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 października 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 października 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 grudnia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 listopada 2019
Ostatnia weryfikacja
1 października 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AMT110-CD-001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .