Внутримозговая генная терапия у детей с синдромом Санфилиппо типа В
28 ноября 2019 г. обновлено: UniQure Biopharma B.V.
Протокол AMT110-CD-001: Фаза I/II, открытое исследование внутримозгового введения аденоассоциированного вирусного вектора, содержащего кДНК альфа-N-ацетилглюкозаминидазы человека, у детей с синдромом Санфилиппо типа B
Это открытое исследование фазы I/II внутримозгового введения аденовирус-ассоциированного вирусного вектора, содержащего кДНК NAGLU человека, детям, страдающим синдромом Санфилиппо типа B.
Обзор исследования
Подробное описание
Это открытое исследование фазы I/II внутримозгового введения аденовирус-ассоциированного вирусного вектора, содержащего кДНК NAGLU человека, детям, страдающим синдромом Санфилиппо типа B.
Были включены четыре пациента в возрасте от 18 месяцев до 5-летнего возраста.
Период включения составит от 8 до 12 месяцев. Продолжительность наблюдения за каждым пациентом составляет 1 год после операции. Продолжительность первой фазы продления составляет 18 месяцев. Продолжительность второй фазы продления составляет 36 месяцев. Таким образом, максимальное время наблюдения составит 66 месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
4
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex
-
Paris, Le Kremlin-Bicetre Cedex, Франция, 94275
- Hopitaux Universitaires Paris-Sud
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст: от 18 месяцев до 60 месяцев (5-летие);
- Начало клинических проявлений, связанных с мукополисахаридозом типа IIIB (MPSIIIB);
- Активность NAGLU в экстрактах клеток периферической крови и/или культивируемых фибробластов менее 10% от контроля;
- Пациент, связанный или охваченный французским режимом социального обеспечения, или европейский пациент с Европейской картой медицинского страхования;
- Понимание семьей процедуры и информированное согласие;
- Подписанное обоими родителями или законным представителем информированное согласие;
- Жизненно важные лабораторные показатели в пределах нормы.
Критерий исключения:
- Наличие атрофии головного мозга на исходной МРТ судят по корково-дуральному расстоянию более 0,6 см;
- Любое состояние, при котором противопоказана общая анестезия;
- Любое другое постоянное заболевание, не связанное с MPSIIIB, которое может быть противопоказанием для участия в исследовании;
- Отсутствие самостоятельной ходьбы (способность ходить без посторонней помощи);
- Любые лекарства, направленные на изменение естественного течения MPSIIIB, принимаемые в течение 6 месяцев до инъекции вектора (допускаются регуляторы сна и настроения);
- Любое состояние, при котором противопоказано лечение Модиграфом®, Селлсептом® и преднизолоном (Солюпред® и Солумедрол®).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: rAAV2/5-hNAGLU
Каждый пациент получит 960 мкл суспензии вектора.
Суспензию вектора будут депонировать одновременно на 16 сайтах, каждый депозит будет содержать 2,4x1011 vg (всего 4x1012 vg).
|
разовая доза внутрипаренхиматозной генной терапии головного мозга
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с связанными с лечением (серьезными) нежелательными явлениями, оцененными путем непрерывной оценки изменений по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (66-й месяц)
|
Несколько измерений будут объединены для получения количества участников с аномальными лабораторными показателями и/или нежелательными явлениями, связанными с лечением.
|
Исходный уровень до конца исследования (66-й месяц)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с наличием атрофии головного мозга, поражений белого вещества и других поражений по данным МРТ головного мозга
Временное ограничение: Исходный уровень до конца исследования (66-й месяц)
|
МРТ на исходном уровне, через 3 месяца, через 12 месяцев, через 30 месяцев, через 48 месяцев и при последнем посещении через 66 месяцев. МРТ головного мозга будет собрана для оценки безопасности для ретроспективной оценки эффективности на исходном уровне, в день 0, через 3 месяца, через 12 месяцев, через 30 месяцев и при последнем посещении через 66 месяцев. |
Исходный уровень до конца исследования (66-й месяц)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Kumaran Deiva, MD, Hopitaux Universitaires Paris-Sud
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 сентября 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
27 ноября 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 ноября 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 июня 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 октября 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 октября 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 декабря 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 ноября 2019 г.
Последняя проверка
1 октября 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AMT110-CD-001
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .