肉毒杆菌素对减轻帕金森病静止性震颤的疗效
2020年7月28日 更新者：University of North Carolina, Chapel Hill
Onabotulinumtoxin A 减少帕金森病静息性震颤的有效性：初步研究
目的：众所周知，帕金森氏病的静止性震颤难以通过药物治疗，目前只能通过侵入性深部脑刺激手术来缓解。 研究人员希望通过有针对性地对引起震颤的肌肉使用肉毒杆菌毒素，找到一些可预测且具有临床意义的震颤衰减。
参与者：16 名符合英国 (UK) 帕金森氏病脑库标准且具有至少 3 cm 振幅的医学难治性静息震颤的受试者。
程序（方法）：受试者将被蒙蔽接受假生理盐水注射与肉毒杆菌毒素注射，这些肌肉群被认为在临床上参与引起震颤的振荡运动。 注射后震颤严重程度和功能改善的评估将在组内进行（即每个受试者将作为他们自己的对照）。
假设：
1. (A) 与假注射相比，Onabotulinumtoxin A 显着减弱了帕金森病患者上肢医学上难治性静息震颤的振幅；通过运动障碍协会统一帕金森氏病评定量表 (MDS-UPDRS) 震颤子评分的降低来衡量。
1. (B) 与假注射相比，肉毒杆菌毒素 A 显着改善帕金森病患者的肢体功能，这些患者患有医学上难治性的上肢静止性震颤；通过行动研究手臂测试 (ARAT) 分数的增加来衡量。
研究概览
详细说明
为了正确识别用于注射的肌肉，便携式肌电图仪将连接到适当规格的肌电图仪引导的肉毒杆菌毒素针头，进而用于听/看运动诱发电位 (MEP)。
将要求受试者在插入针头时激活肌肉，以确保在注射研究溶液之前将针头正确放置在所需的肌肉中。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27517
- UNC Hospitals Neurology Clinic
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
45年 至 80年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 至少45岁，不超过80岁。
- 符合英国帕金森病脑库诊断标准
- 有一侧或双侧上肢静止性震颤的临床证据，定义为上肢任何关节不自主、有节奏的震颤
- 根据运动障碍专家的专家意见，静息震颤幅度必须至少为 3 厘米。 振幅测量的确认将在积极参与研究之前从 Px1 获得，但不会用于纳入/排除研究参与。
- 静止性震颤必须在历史上对至少 2 类通常用作抗帕金森病药物（包括左旋多巴制剂、多巴胺激动剂、金刚烷胺和抗胆碱能药）无效。
- 参与者必须能够在 150 天（研究持续时间）内不改变其抗帕金森病药物。 这样做的能力和安全性也必须由参与者的主治医生确定，并在参与前以书面形式确认。
- 能够提供知情同意
排除标准：
- 之前因任何其他情况接受过肉毒杆菌毒素注射的历史
- 对卡比多巴或左旋多巴过敏。
- 预筛查蒙特利尔认知评估 (MoCA) 分数低于 22
- 由医学研究委员会确定的预筛查肌肉无力等级低于 5/5，对患有静止性震颤的上肢进行直接测试。
- 怀孕：在参与之前，将从所有有生育能力的女性那里获得通过尿液妊娠试验证明未怀孕的文件
- 拟议注射部位感染
- 那些已经存在，伴随神经肌肉疾病的人
- 呼吸功能受损
- 因任何情况接受深部脑刺激手术的历史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Onabotulinumtoxin A 注射液，然后是安慰剂
参与者首先接受 Onabotulinumtoxin A 注射，经过 3 个月的清除后，他们接受安慰剂
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重构 10 单位/0.1 毫升。
肌肉注射一次
其他名称：
0.9% 生理盐水，模仿肉毒杆菌素注射范例。
肌肉注射一次。
其他名称：
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实验性的：安慰剂，然后是肉毒毒素 A 注射液
参与者首先接受安慰剂注射，经过 3 个月的清除后，他们接受 Onabotulinumtoxin A 注射。
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重构 10 单位/0.1 毫升。
肌肉注射一次
其他名称：
0.9% 生理盐水，模仿肉毒杆菌素注射范例。
肌肉注射一次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MDS-UPDRS 震颤子评分的变化
大体时间：在注射肉毒毒素 A 之前和注射后 30 天
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运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 是由运动障碍协会创建的帕金森病主观和客观症状和体征的临床评估。
MDS-UPDRS 保留了四级结构，并对各个子级进行了重组。
本研究中使用的分量表是第 III 部分的震颤分量表 (3.17)。
该子量表的评分为 0-4，其中 0 = 正常，1 = 轻微，2 = 轻微，3 = 中度，4 = 严重。
较高的 MDS-UPDRS 分数反映较差的震颤/运动功能。
较大的差异将推断出干预的较大效果大小。
随着时间的推移分数下降意味着震颤/运动功能的改善。
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在注射肉毒毒素 A 之前和注射后 30 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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ARAT 分数的变化
大体时间：在注射肉毒毒素 A 之前和注射后 30 天
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行动研究手臂测试 (ARAT) 是一种评估措施，用于评估神经系统后遗症后肢体功能的特定变化。
它评估一个人处理大小、重量和形状不同的物体的能力，因此可以被认为是针对特定手臂的活动限制测量。
ARAT 是一项包含 19 个项目的测量，分为 4 个子测试（抓握、抓握、捏合和粗略的手臂运动）。
每个项目的表现按 4 点顺序评分： 3：正常进行测试 2：完成测试，但花费异常长的时间或有很大困难 1：部分进行测试 0：不能进行部分测试。
ARAT 的最高分数是 57 分（可能的范围是 0 到 57）。
较高的 ARAT 分数反映了测试手臂功能的更好保存。
较大的差异将推断出干预的较大效果大小。
随着时间的推移分数下降意味着肢体功能恶化。
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在注射肉毒毒素 A 之前和注射后 30 天
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MDS-UPDRS 震颤子评分与 Px1 震颤振幅之间的相关性
大体时间：第 1 次就诊时，第一次注射前到第 4 次就诊，最后一次注射后 30 天
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MDS-UPDRS 保留了四级结构，并对各个子级进行了重组。
使用的子量表是第 III 部分的震颤子分数 3.17。
子量表具有 0-4 等级：（0=无震颤，1=<1cm，2=1-3cm，3=3-10cm，4=>10cm）。
较高的分数反映较差的震颤幅度。
较大的差异意味着较大的影响大小。
Px1 是一种新颖的外部测量设备，使用运动捕捉技术来确定手关节之间运动的频率、方向和幅度。
无需对肢体施加直接压力即可捕获运动。
输出包括以 Hz 为单位的震颤频率和以 cm 为单位的手关节与手上其他关节相比移动的距离。
Px1 测量的最大震颤幅度是每次访问 3 次，然后将值取平均值与对应于 MDS-UPDRS 震颤子评分的幅度范围进行比较。
对访问 1-4 的所有受试者重复此过程，使用 Spearman 相关系数比较所有值。
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第 1 次就诊时，第一次注射前到第 4 次就诊，最后一次注射后 30 天
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Px1 测量的以厘米 (cm) 为单位的震颤幅度变化
大体时间：在注射肉毒毒素 A 之前和注射后 30 天
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Px1 是一种新颖的外部测量设备，它使用运动捕捉技术来确定手部关节之间运动的频率、方向和幅度。
摆动运动是使用摄像头系统捕捉到的，而无需对肢体施加任何直接压力。
输出包括震颤频率（赫兹赫兹），以及与手上其他关节相比手关节移动的距离（厘米）
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在注射肉毒毒素 A 之前和注射后 30 天
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Px1 测量的震颤频率变化（以赫兹 (Hz) 为单位）
大体时间：在注射肉毒毒素 A 之前和注射后 30 天
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Px1 是一种新颖的外部测量设备，它使用运动捕捉技术来确定手部关节之间运动的频率、方向和幅度。
摆动运动是使用摄像头系统捕捉到的，而无需对肢体施加任何直接压力。
输出包括震颤频率（赫兹赫兹），以及与手上其他关节相比手关节移动的距离（厘米）
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在注射肉毒毒素 A 之前和注射后 30 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Daniel A Roque, MD、University of North Carolina, Chapel Hill
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年3月22日
初级完成 (实际的)
2019年8月21日
研究完成 (实际的)
2019年8月21日
研究注册日期
首次提交
2017年9月13日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月2日
首次发布 (实际的)
2017年10月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年7月28日
最后验证
2019年8月1日
更多信息
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