表征多巴胺对 Fontan 相关蛋白丢失性肠病淋巴再循环标志物的影响
2026年7月10日 更新者:Joshua Meisner、University of Michigan
接受过 Fontan 手术(单心室先天性心脏病的手术矫正)的患者可能会出现一种称为蛋白质丢失性肠病 (PLE) 的并发症。
一些研究表明 PLE 主要是由淋巴流动受损引起的。
使用持续的多巴胺输注可以改善 PLE。
有证据表明多巴胺的作用可能是通过其对淋巴功能的影响。
这项观察性研究着眼于在疾病恶化期间使用多巴胺和其他标准疗法治疗后淋巴流动和 PLE 症状的标志物。
研究概览
详细说明
对于在出生时就患有心脏缺陷导致只有一个功能性心室的婴儿和新生儿,需要进行一系列手术才能存活下来。
这些手术最终导致共同的心脏和大血管循环,称为腔肺吻合术 (Fontan)。
这允许从婴儿期普遍致命的结果存活到成年。
然而,Fontan 通路的非生理性血流模式确实会导致某些并发症,包括发生在 3.7-13.4% 患者中的蛋白质丢失性肠病 (PLE)。
PLE 表示为蛋白质、脂肪和其他关键营养素进入肠道的损失,这可能导致显着的发病率。
最近的证据表明,这在一定程度上是由肠道淋巴液流动受损介导的,而肠道淋巴液流动是由称为淋巴系统的平行血管系统携带的。
淋巴管通过一系列带有单向阀的泵将这些营养物质和从全身血管漏出的液体返回血液循环系统。
虽然 PLE 的治疗方法很少,但证据表明持续输注多巴胺可以帮助解决 PLE 症状。
对孤立淋巴管的研究表明,多巴胺可能会增加淋巴管泵送的能力。
这表明多巴胺在 PLE 中的作用机制是增加 Fontan 患者非生理性血流模式中的淋巴回流。
然而,淋巴回流改善与 PLE 改善之间的联系尚未确定。
因此,研究人员设计了这项研究,以测试当患者开始持续多巴胺治疗(密歇根大学 PLE 的标准做法)时,淋巴流动和心脏泵功能的标志物是否有所改善。
这涉及通过在多巴胺和其他标准护理疗法开始之前和之后对血液进行连续测试和监测 PLE 症状来跟踪淋巴再循环标志物。
根据这些数据,研究人员将监测到的淋巴再循环变化与 PLE 症状的变化相关联。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
3
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Health System
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
研究人群将是接受过 Fontan 手术并且目前在密歇根大学先天性心脏中心接受随访的患者的前瞻性队列。
目标人群是患有蛋白质丢失性肠病 (PLE) 的患者,这些患者的疾病症状加重,需要额外治疗。
那些 PLE 对其他治疗无效并且需要在其治疗方案中加入连续多巴胺输注的患者将被招募到多巴胺组。
那些 PLE 恶化需要除了开始连续多巴胺输注外还需要其他治疗的患者将被招募到对照组。
描述
纳入标准:
- 任何年龄段具有 Fontan 生理机能的男性和女性
- 必须患有蛋白质丢失性肠病且当前恶化需要额外治疗
- 参与者同意或父母/监护人同意和参与者同意
排除标准:
- 患有炎症性肠病(即克罗恩病、溃疡性结肠炎)的患者
- 全身性自身免疫性疾病患者(即 系统性红斑狼疮)
- 原发性免疫缺陷综合征患者
- 肾病综合征患者
- 贫血患者
- 小于 31 磅的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 观测模型:队列
- 时间观点:预期
队列和干预
团体/队列 |
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添加多巴胺
患有蛋白丢失性肠病 (PLE) 的患者病情恶化,因此他们的治疗医生决定在他们目前的治疗中增加持续多巴胺输注。
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未添加多巴胺(对照)
患有蛋白丢失性肠病 (PLE) 的患者病情恶化,以至于他们的主治医生决定在他们目前的治疗中增加新疗法,但不需要持续输注多巴胺。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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CD4 计数的变化
大体时间:基线至 6 个月
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将在从基线到开始额外治疗(多巴胺和对照)后 6 个月的多个时间点跟踪循环 CD4 淋巴细胞数量的变化
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基线至 6 个月
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脂肪酸谱的变化
大体时间:基线至 6 个月
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将在从基线到开始额外治疗(多巴胺和对照)后 6 个月的多个时间点跟踪游离脂肪酸吸收到血浆中的相对比例的变化
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基线至 6 个月
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维生素 D3 的变化
大体时间:基线至 6 个月
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将在从基线到开始额外治疗(多巴胺和对照)后 6 个月的多个时间点跟踪血浆中吸收和循环的维生素 D3 水平的变化
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基线至 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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白蛋白输注要求的变化
大体时间:基线至 6 个月
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从基线到开始额外治疗(多巴胺和对照)后 6 个月,每月将跟踪每月白蛋白输注次数的变化
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基线至 6 个月
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IVIG 输注要求的变化
大体时间:基线至 6 个月
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从基线到开始额外治疗(多巴胺和对照)后 6 个月,将跟踪每位母亲每月 IVIG 输注次数的变化
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基线至 6 个月
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PLE 症状的变化
大体时间:基线至 6 个月
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从基线到开始额外治疗(多巴胺和对照)后 6 个月的多个时间点,通过蛋白质丢失性肠病评估工具 (PLEAT) 确定的蛋白质丢失性肠病症状的变化
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基线至 6 个月
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生活质量的改变
大体时间:基线至 6 个月
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从基线到开始额外治疗(多巴胺和对照)后 6 个月的多个时间点,根据儿科生活质量清单 (PedsQL) 评估的定量生活质量指标的变化
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基线至 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员:Kurt Schumacher, MD, MS、University of Michigan Division of Pediatric Cardiology
- 首席研究员:Joshua Meisner, MD, PhD、University of Michigan Division of Pediatric Cardiology
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年4月9日
初级完成 (实际的)
2025年5月1日
研究完成 (实际的)
2026年5月14日
研究注册日期
首次提交
2017年10月23日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月23日
首次发布 (实际的)
2017年10月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月10日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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