- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03322345
Caracterización del efecto de la dopamina en los marcadores de la recirculación linfática en la enteropatía perdedora de proteínas asociada a Fontan
10 de marzo de 2025 actualizado por: Joshua Meisner, University of Michigan
Los pacientes que se han sometido a un procedimiento de Fontan (corrección quirúrgica para la cardiopatía congénita del ventrículo único) pueden desarrollar una complicación conocida como enteropatía con pérdida de proteínas (PLE).
Algunos estudios sugieren que la PLE es causada principalmente por un flujo linfático deficiente.
El uso de infusión continua de dopamina puede mejorar la PLE.
La evidencia sugiere que el efecto de la dopamina puede ser a través de su efecto sobre la función linfática.
Este estudio observacional analiza los marcadores del flujo linfático y los síntomas de PLE después del tratamiento con dopamina y otras terapias estándar durante las exacerbaciones de la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Descripción detallada
Para los bebés y recién nacidos que tienen un defecto cardíaco al nacer que los deja con un ventrículo funcional, se requiere una serie de cirugías para permitir la supervivencia.
Estas cirugías finalmente conducen a una circulación común del corazón y de los grandes vasos sanguíneos llamada anastomosis cavopulmonar (Fontan).
Esto ha permitido la supervivencia en la edad adulta desde un resultado universalmente fatal en la infancia.
Sin embargo, los patrones de flujo sanguíneo no fisiológico de la vía de Fontan dan lugar a ciertas complicaciones, incluida la enteropatía con pérdida de proteínas (PLE), que se produce en el 3,7-13,4 % de los pacientes.
PLE se denota por la pérdida de proteínas, grasas y otros nutrientes clave en los intestinos, lo que puede provocar una morbilidad significativa.
La evidencia reciente sugiere que esto está mediado en parte por el flujo deficiente de la linfa de los intestinos, que es transportada por el sistema vascular paralelo llamado sistema linfático.
Los linfáticos devuelven estos nutrientes y el líquido que se escapa de los vasos sanguíneos por todo el cuerpo al sistema circulatorio sanguíneo al funcionar como una serie de bombas con válvulas unidireccionales.
Si bien existen pocos tratamientos para la PLE, la evidencia demuestra que la infusión continua de dopamina puede ayudar a resolver los síntomas de la PLE.
Los estudios de vasos linfáticos aislados demuestran que la dopamina puede aumentar la capacidad de los vasos linfáticos para bombear más fuerte.
Esto sugiere que el mecanismo de acción de la dopamina en la PLE aumenta el retorno de la linfa en los patrones de flujo sanguíneo no fisiológico de los pacientes con Fontan.
Sin embargo, no se ha establecido el vínculo entre el retorno mejorado de la linfa y la mejora en PLE.
Por lo tanto, los investigadores diseñaron este estudio para probar si los marcadores del flujo linfático y la función de bomba cardíaca mejoran cuando los pacientes comienzan la terapia continua de dopamina (una práctica estándar en la Universidad de Michigan para PLE).
Esto implica el seguimiento de marcadores de recirculación linfática a través de análisis de sangre en serie y el control de los síntomas de PLE antes y después del inicio de la dopamina y otras terapias estándar de atención.
A partir de estos datos, los investigadores correlacionarán los cambios monitoreados en la recirculación linfática con los cambios en los síntomas de PLE.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
24
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Health System
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población del estudio será una cohorte prospectiva de pacientes que se han sometido a una cirugía de Fontan y actualmente reciben un seguimiento en el Centro de cardiopatías congénitas de la Universidad de Michigan.
Las poblaciones objetivo son pacientes con enteropatía perdedora de proteínas (PLE) que tienen un aumento de los síntomas de la enfermedad que requieren tratamiento adicional.
Aquellos que tengan PLE refractario a otros tratamientos y requieran la adición de infusión continua de dopamina a su régimen de tratamiento serán reclutados para el grupo de dopamina.
Aquellos que tengan un empeoramiento de PLE que requiera la adición de otros tratamientos, excepto el inicio de una infusión continua de dopamina, serán reclutados para el grupo de control.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres con fisiología Fontan de cualquier edad
- Debe tener enteropatía perdedora de proteínas con empeoramiento actual que requiera terapias adicionales
- Consentimiento del participante o consentimiento de los padres/tutores y asentimiento del participante
Criterio de exclusión:
- Pacientes con enfermedad inflamatoria intestinal (es decir, enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa)
- Pacientes con enfermedad autoinmune sistémica (es decir, lupus eritematoso sistémico)
- Pacientes con síndromes de inmunodeficiencia primaria
- Pacientes con síndrome nefrótico
- Pacientes con anemia
- Pacientes de menos de 31 libras
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Dopamina añadida
Pacientes con enteropatía perdedora de proteínas (PLE) que tienen una exacerbación tal que sus médicos tratantes deciden agregar una infusión continua de dopamina a sus terapias actuales.
|
|
Sin dopamina añadida (control)
Pacientes con enteropatía perdedora de proteínas (PLE) que tienen una exacerbación tal que sus médicos tratantes deciden agregar nuevas terapias a sus terapias actuales pero que no requieren la adición de una infusión continua de dopamina.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en los recuentos de CD4
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
|
El cambio en la cantidad de linfocitos CD4 circulantes se rastreará en múltiples puntos de tiempo desde el inicio hasta 6 meses después del inicio del tratamiento adicional (dopamina y control)
|
Línea de base a 6 meses
|
|
Cambio en el perfil de ácidos grasos
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
|
El cambio en las proporciones relativas de absorción de ácidos grasos libres en el plasma se rastreará en múltiples puntos de tiempo desde el inicio hasta 6 meses después del inicio del tratamiento adicional (dopamina y control)
|
Línea de base a 6 meses
|
|
Cambio en la vitamina D3
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
|
El cambio en los niveles de vitamina D3 absorbida y circulante en el plasma se rastreará en múltiples puntos de tiempo desde el inicio hasta 6 meses después del inicio del tratamiento adicional (dopamina y control)
|
Línea de base a 6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en los requisitos de infusión de albúmina
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
|
El cambio en la cantidad de infusiones de albúmina por mes se rastreará cada mes desde el inicio hasta 6 meses después del inicio del tratamiento adicional (dopamina y control)
|
Línea de base a 6 meses
|
|
Cambio en los requisitos de infusión de IVIG
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
|
Se hará un seguimiento del cambio en el número de infusiones de IVIG por mes de cada madre desde el inicio hasta 6 meses después del inicio del tratamiento adicional (dopamina y control)
|
Línea de base a 6 meses
|
|
Cambio en los síntomas de PLE
Periodo de tiempo: línea de base a 6 meses
|
Cambio en los síntomas de enteropatía perdedora de proteínas según lo determinado por la herramienta de evaluación de enteropatía perdedora de proteínas (PLEAT) en múltiples puntos de tiempo desde el inicio hasta 6 meses después del inicio del tratamiento adicional (dopamina y control)
|
línea de base a 6 meses
|
|
Cambio en la calidad de vida
Periodo de tiempo: línea de base a 6 meses
|
Cambio en las métricas cuantitativas de calidad de vida evaluadas por el Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) en múltiples puntos de tiempo desde el inicio hasta 6 meses después del inicio del tratamiento adicional (dopamina y control)
|
línea de base a 6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kurt Schumacher, MD, MS, University of Michigan Division of Pediatric Cardiology
- Investigador principal: Joshua Meisner, MD, PhD, University of Michigan Division of Pediatric Cardiology
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de abril de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de octubre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de octubre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
26 de octubre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LYMPH-DOPA-PLE
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Cardiopatía congénita
-
Region SkaneInscripción por invitaciónInsuficiencia cardíaca New York Heart Association (NYHA) Clase II | Insuficiencia cardíaca New York Heart Association (NYHA) Clase IIISuecia
-
Sohag UniversityAún no reclutando
-
Assiut UniversityDesconocidoAnomalía congenital
-
Medical University of BialystokMedical University of Lodz; Poznan University of Medical Sciences; Nicolaus Copernicus... y otros colaboradoresTerminadoInsuficiencia Cardíaca Sistólica | Insuficiencia cardíaca con fracción de eyección reducida | Insuficiencia cardíaca Clase IV de la New York Heart Association | Insuficiencia cardíaca Clase III de la New York Heart AssociationPolonia
-
Sungkyunkwan UniversityNational Research Foundation of KoreaTerminadoRelacionado con el embarazo | Anomalía congenital | Benzodiazepines Causing Adverse Effects in Therapeutic UseCorea, república de
-
dr. Muhammad Abdelhafez Mahmoud, MDTerminadoAnomalía congenital | Chordee | Curvatura del pene | Torsión del PeneEgipto
-
National Eye Institute (NEI)Terminado
-
Novartis PharmaceuticalsTerminadoPacientes que completaron con éxito el período de tratamiento de 12 meses del estudio principal (receptores de Novo Heart) que estaban interesados en recibir tratamiento con EC-MPS
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Activo, no reclutandoCáncer pediátrico | Anomalía congenitalEstados Unidos
-
University of WashingtonAmerican Heart AssociationTerminadoInsuficiencia cardíaca, congestiva | Alteración mitocondrial | Insuficiencia cardíaca Clase IV de la New York Heart AssociationEstados Unidos